Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Individualiseret behandling af pædiatrisk R/R AML baseret på transkriptomisk profil og in vitro lægemiddelfølsomhedstest

Individualiseret behandling af pædiatrisk relasped og refraktær akut myeloid leukæmi baseret på transkriptomisk profil og in vitro lægemiddelfølsomhedstest

Akut myeloid leukæmi (AML) tegner sig for omkring 15% til 20% af børneleukæmi, men dødsraten tegner sig for omkring 50%. Omkring 20-30 % af børn med AML opnåede ikke fuldstændig respons (CR) efter 2 induktionsbehandlinger, og omkring 30 % af børn med CR havde tilbagefald inden for 3 år (inklusive recidiv efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation). Tilbagefaldende/refraktær (R) /R) AML er en væsentlig årsag til behandlingssvigt og refraktær overlevelse. Reinduktionskemoterapi for R/R-AML for at opnå CR igen, efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation, er den nuværende behandling. På nuværende tidspunkt er der ingen anerkendt reinduktionsprotokol, og reinduktionsremissionsraten for R/R-AML varierer meget mellem forskellige behandlingsregimer, fra 23 til 81 %. Nuværende retningslinjer anbefaler en ny kombinationskemoterapibehandling bestående af nye lægemidler uden krydsresistens. Denne metode udvælger følsomme kemoterapeutiske lægemidler og danner derefter et nyt kombinationskemoterapiregime i henhold til lægemidlernes karakteristika, hvilket er valget af R/R-AML-reindduktionsterapi. Denne undersøgelse har til hensigt at udføre et klinisk studie om den individualiserede behandling af R/ R AML-patienter gennem in vitro lægemiddelfølsomhedstest kombineret med patientens transkriptomiske karakteristika.

Studieoversigt

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- (1) Refraktær tilbagevendende akut myeloid leukæmi (AML) og efter andenlinjes reinduktionsterapi, såsom C+HAG, nåede ikke fuldstændig CR. Kriterier for fuldstændig respons, refraktær og recidiv er som følger.

(2) <18 år gammel; (3) Barnet havde en god organfunktion, kunne tåle kemoterapi og havde en fysisk styrkescore på 0-3 (WHO-standard); (4) Forstå forskningsprocedurerne og underskrive frivilligt skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

- (1) Akut promyelocytisk leukæmi, kronisk myelogen leukæmi, akut blandet celle leukæmi eller kendt centralnervesystem leukæmi; (2) AML forbundet med medfødte syndromer, såsom Downs syndrom, Fanconi-anæmi, Bloom-syndrom, Coles syndrom eller medfødt aplastisk anæmi; (3) sekundær til immundefekt eller positiv for human immundefektvirus (HIV); (4) Hjerte- og nyrefunktion var åbenlyst unormal, og venstre ventrikel ejektionsfraktion var <50 %.

(5) Der er aktiv systemisk infektion; (6) enhver sygehistorie eller samtidig tilstand, som efterforskeren mener vil forringe forsøgspersonens sikre gennemførelse af undersøgelsen; (7) Investigator mener, at forsøgspersonen er medicinsk uegnet til at modtage forsøgslægemidlet eller er uegnet af en hvilken som helst anden grund; (8) en kendt eller formodet allergi over for det pågældende lægemiddel eller over for ethvert lægemiddel, der administreres i forbindelse med denne test;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Individuel behandlingsgruppe
Behandling af R/R AML-patienter baseret på den transkriptomiske profil og in vitro-lægemiddelfølsomhedstest
  1. Leukæmiceller fra nyligt diagnosticerede og recidiverende børn med AML blev testet for høj gennemstrømning in vitro-lægemiddelfølsomhed og -resistens.
  2. Kombineret med multi-omics sekventeringsteknologi såsom hele exom og transkriptom blev dataene for lægemiddelfølsomhed, lægemiddelresistens og genomiske karakteristika for børn med AML-patienter integreret, og de interne regler mellem lægemiddelfølsomhed eller lægemiddelresistens og molekylære egenskaber såsom genfusion, genmutation og unormal genekspression hos børns AML-patienter blev dybt analyseret, og de molekylære karakteristika af lægemiddelfølsomhed hos børns AML blev kortlagt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldstændig remissionsrate
Tidsramme: 4 uger
Fuldstændig remissionsrate efter forløbet af individualiseret behandling
4 uger
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: et år, fem år
Patientens begivenhedsfri overlevelse ved et og fem år efter behandlingen
et år, fem år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: et år, fem år
Patientens samlede overlevelse et og fem år efter behandlingen
et år, fem år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

31. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner