- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06233526
Individualiseret behandling af pædiatrisk R/R AML baseret på transkriptomisk profil og in vitro lægemiddelfølsomhedstest
Individualiseret behandling af pædiatrisk relasped og refraktær akut myeloid leukæmi baseret på transkriptomisk profil og in vitro lægemiddelfølsomhedstest
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Xiaojun Xu, MD
- Telefonnummer: +8657188873617
- E-mail: xuxiaojun@zju.edu.cn
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Meidan Ying, PhD
- Telefonnummer: +8657188208401
- E-mail: mying@zju.edu.cn
Studiesteder
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
- Rekruttering
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Xu Xiaojun, chief physician
- Telefonnummer: +86571888736617
- E-mail: xuxiaojun@zju.edu.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- (1) Refraktær tilbagevendende akut myeloid leukæmi (AML) og efter andenlinjes reinduktionsterapi, såsom C+HAG, nåede ikke fuldstændig CR. Kriterier for fuldstændig respons, refraktær og recidiv er som følger.
(2) <18 år gammel; (3) Barnet havde en god organfunktion, kunne tåle kemoterapi og havde en fysisk styrkescore på 0-3 (WHO-standard); (4) Forstå forskningsprocedurerne og underskrive frivilligt skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- (1) Akut promyelocytisk leukæmi, kronisk myelogen leukæmi, akut blandet celle leukæmi eller kendt centralnervesystem leukæmi; (2) AML forbundet med medfødte syndromer, såsom Downs syndrom, Fanconi-anæmi, Bloom-syndrom, Coles syndrom eller medfødt aplastisk anæmi; (3) sekundær til immundefekt eller positiv for human immundefektvirus (HIV); (4) Hjerte- og nyrefunktion var åbenlyst unormal, og venstre ventrikel ejektionsfraktion var <50 %.
(5) Der er aktiv systemisk infektion; (6) enhver sygehistorie eller samtidig tilstand, som efterforskeren mener vil forringe forsøgspersonens sikre gennemførelse af undersøgelsen; (7) Investigator mener, at forsøgspersonen er medicinsk uegnet til at modtage forsøgslægemidlet eller er uegnet af en hvilken som helst anden grund; (8) en kendt eller formodet allergi over for det pågældende lægemiddel eller over for ethvert lægemiddel, der administreres i forbindelse med denne test;
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Individuel behandlingsgruppe
Behandling af R/R AML-patienter baseret på den transkriptomiske profil og in vitro-lægemiddelfølsomhedstest
|
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fuldstændig remissionsrate
Tidsramme: 4 uger
|
Fuldstændig remissionsrate efter forløbet af individualiseret behandling
|
4 uger
|
|
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: et år, fem år
|
Patientens begivenhedsfri overlevelse ved et og fem år efter behandlingen
|
et år, fem år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: et år, fem år
|
Patientens samlede overlevelse et og fem år efter behandlingen
|
et år, fem år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Newell LF, Cook RJ. Advances in acute myeloid leukemia. BMJ. 2021 Oct 6;375:n2026. doi: 10.1136/bmj.n2026.
- Kim H. Treatments for children and adolescents with AML. Blood Res. 2020 Jul 31;55(S1):S5-S13. doi: 10.5045/br.2020.S002.
- Zarnegar-Lumley S, Caldwell KJ, Rubnitz JE. Relapsed acute myeloid leukemia in children and adolescents: current treatment options and future strategies. Leukemia. 2022 Aug;36(8):1951-1960. doi: 10.1038/s41375-022-01619-9. Epub 2022 Jun 6.
- Leukemia & Lymphoma Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of relapsed/refractory acute myelogenous leukemia (2021)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2021 Aug 14;42(8):624-627. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.08.002. No abstract available. Chinese.
- Du W, Xia Z, Luo Z, Chen Y, Bing S, Wang W, Zhang X, Zhou Z, Zhang J, Cao J, Yang B, He Q, Shao X, Xu X, Ying M. A novel gene fusion RUNX1/ZNF423 promotes leukemic relapse of NUP98-rearranged AML. Leukemia. 2023 Nov;37(11):2286-2291. doi: 10.1038/s41375-023-02024-6. Epub 2023 Sep 15. No abstract available.
- Kamens JL, Nance S, Koss C, Xu B, Cotton A, Lam JW, Garfinkle EAR, Nallagatla P, Smith AMR, Mitchell S, Ma J, Currier D, Wright WC, Kavdia K, Pagala VR, Kim W, Wallace LM, Cho JH, Fan Y, Seth A, Twarog N, Choi JK, Obeng EA, Hatley ME, Metzger ML, Inaba H, Jeha S, Rubnitz JE, Peng J, Chen T, Shelat AA, Guy RK, Gruber TA. Proteasome inhibition targets the KMT2A transcriptional complex in acute lymphoblastic leukemia. Nat Commun. 2023 Feb 13;14(1):809. doi: 10.1038/s41467-023-36370-x. Erratum In: Nat Commun. 2023 Mar 9;14(1):1297. doi: 10.1038/s41467-023-37141-4.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2023-IRB-0315-P-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .