Pilotní přístup Nordic ORgan Preservation Nerandomizovaná jednoramenná zkouška pro neoperativní léčbu rakoviny rekta (NORPPA-1)

Souvislosti: Neoperační léčba (NOM) u karcinomu rekta je uznávanou léčebnou možností, která se ve Finsku běžně nepoužívá, ale byla široce přijata v hlavních onkologických centrech po celém světě. NOM lze zvážit, pokud rektální tumor vymizí neoadjuvantní léčbou, což vede k úplné klinické odpovědi.

Cíl: Cílem studie je vytvořit jednotný protokol NOM pro národní použití a určit, zda jsou výsledky finských a estonských léčebných postupů v souladu s mezinárodními zkušenostmi.

Design: Studie je prospektivní, nerandomizovaná, jednoramenná, mezinárodní multicentrická studie zkoumající onkologické důsledky NOM a důsledky pro kvalitu života.

Primární cílový ukazatel: Primárním cílovým parametrem je přežití bez onemocnění 2 roky po zahájení NOM.

Sekundární koncové body: Patří sem celkové přežití, přežití specifické pro onemocnění, přežití bez operace totální mezorektální excize (TME), přežití bez detekce cirkulující nádorové DNA (ctDNA) po kompletní klinické odpovědi, přežití bez recidivy, výskyt lokální recidivy a metastáz , míra úspěšnosti záchrany TME, kvalita života 1 rok po NOM a morbidita související s léčbou do 5 let.

Kritéria pro zařazení: Pacienti musí mít před neoadjuvantní léčbou histopatologicky potvrzený primární rektální adenokarcinom, po neoadjuvantní léčbě musí dosáhnout klinické kompletní odpovědi (cCR) a po zvážení rizika recidivy vyjádřit ochotu podstoupit léčbu zachovávající konečník.

Kritéria vyloučení: Pacienti s prokázanými metastázami při diagnóze, mladší 18 let, ti, kteří nedostávají neoadjuvantní léčbu, nebo ti, kteří nejsou schopni poskytnout informovaný souhlas, jsou vyloučeni.

Diagnostika a léčba: Předléčení pacientů se řídí standardní praxí. Po splnění zařazovacích kritérií s potvrzeným cCR podstoupí pacienti protokolované monitorování s klinickým vyšetřením, laboratorními testy a zobrazováním.

Randomizace: Žádná randomizace se neprovádí.

Sledování: Pacienti jsou sledováni každé 3 měsíce po dobu prvních 2 let, poté každých 6 měsíců po dobu 3 let. Monitorování nahrazuje chirurgický zákrok, pokud se rakovina neopakuje. Následná péče je součástí standardní péče, náklady hradí zdravotnický systém.

Bezpečnost: Incidence lokální recidivy a úspěšnost resekce po recidivě jsou pečlivě sledovány. Pokud se po cCR objeví více než 30 % lokální recidivy, může to vyžadovat ukončení studie v centru.

Sběr dat: Klinická data jsou zadávána do elektronických formulářů kazuistik (eCRFs) na základě primární zdravotní dokumentace a ukládána pseudonymizovaná na server primárního výzkumného centra. Molekulární a pseudonymizovaná klinická data jsou bezpečně shromažďována pro analýzu.

Výpočet velikosti vzorku a statistická analýza: Odhaduje se, že vzorek 200 pacientů poskytne dostatečné údaje pro primární a klíčové sekundární cílové parametry a přesně splňuje další cíle studie.

Nakládání s údaji: Nakládání s údaji se řídí právními předpisy o ochraně osobních údajů, přičemž informace jsou uloženy pseudonymně.