Скандинавский пилотный подход к сохранению органов Нерандомизированное одногрупповое исследование неоперативного лечения рака прямой кишки (NORPPA-1)

Введение: Неоперативное лечение (НОМ) рака прямой кишки является общепринятым вариантом лечения, который не получил широкого распространения в Финляндии, но получил широкое распространение в крупных онкологических центрах по всему миру. НОМ можно рассматривать, если опухоль прямой кишки исчезает при неоадъювантном лечении, что приводит к полному клиническому ответу.

Цель: Целью исследования является создание единого протокола NOM для национального использования и определение соответствия результатов финской и эстонской практики лечения международному опыту.

Дизайн: Исследование представляет собой проспективное, нерандомизированное, международное многоцентровое исследование, изучающее онкологические последствия и качество жизни НОМ.

Первичная конечная точка: Первичной конечной точкой является безрецидивная выживаемость через 2 года после начала NOM.

Вторичные конечные точки: к ним относятся общая выживаемость, выживаемость при конкретном заболевании, выживаемость без операции тотального мезоректального иссечения (ТМЕ), выживаемость без обнаружения циркулирующей опухолевой ДНК (кДНК) после полного клинического ответа, безрецидивная выживаемость, частота местных рецидивов и метастазов. , показатель успеха спасения TME, качество жизни через 1 год после NOM и заболеваемость, связанная с лечением, до 5 лет.

Критерии включения: пациенты должны иметь гистопатологически подтвержденную первичную аденокарциному прямой кишки перед неоадъювантным лечением, достичь полного клинического ответа (cCR) после неоадъювантной терапии и выразить готовность пройти ректосохраняющее лечение после рассмотрения риска рецидива.

Критерии исключения: Пациенты с признаками метастазов на момент постановки диагноза, в возрасте до 18 лет, те, кто не получает неоадъювантного лечения, или те, кто не может дать информированное согласие, исключаются.

Диагностика и лечение: Предварительное лечение пациентов следует стандартной практике. При соответствии критериям включения с подтвержденным cCR пациенты подвергаются протокольному наблюдению с клиническим обследованием, лабораторными исследованиями и визуализацией.

Рандомизация: рандомизация не проводится.

Наблюдение: Пациенты наблюдаются каждые 3 месяца в течение первых 2 лет, затем каждые 6 месяцев в течение 3 лет. Мониторинг заменяет хирургическое вмешательство, если рак не рецидивирует. Последующее наблюдение является частью стандартной медицинской помощи, расходы на которую покрывает система здравоохранения.

Безопасность. Частота местных рецидивов и успех пострецидивной резекции тщательно контролируются. Если после cCR возникает более 30% местных рецидивов, это может потребовать прекращения исследования в центре.

Сбор данных: Клинические данные вводятся в электронные формы историй болезни (eCRF) на основе первичной медицинской документации и хранятся под псевдонимом на сервере первичного исследовательского центра. Молекулярные и псевдонимизированные клинические данные надежно собираются для анализа.

Расчет размера выборки и статистический анализ. По оценкам, выборка из 200 пациентов предоставит достаточные данные для первичных и ключевых вторичных конечных точек и точно соответствует другим целям исследования.

Обработка данных: обработка данных осуществляется в соответствии с законодательством о конфиденциальности, при этом информация хранится под псевдонимом.