Ensayo piloto de un solo brazo no aleatorizado del enfoque nórdico de preservación de órganos para el tratamiento no quirúrgico del cáncer de recto (NORPPA-1)

Antecedentes: el tratamiento no quirúrgico (NOM) para el cáncer de recto es una opción de tratamiento aceptada que no se ha utilizado comúnmente en Finlandia pero ha sido ampliamente adoptada en los principales centros oncológicos de todo el mundo. Se puede considerar la NOM si el tumor rectal desaparece con tratamiento neoadyuvante, resultando en una respuesta clínica completa.

Objetivo: El objetivo del estudio es establecer un protocolo NOM unificado para uso nacional y determinar si los resultados de las prácticas de tratamiento finlandesas y estonias se alinean con las experiencias internacionales.

Diseño: El estudio es un ensayo multicéntrico internacional prospectivo, no aleatorizado, de un solo grupo que examina las consecuencias oncológicas y de calidad de vida de la NOM.

Criterio de valoración principal: el criterio de valoración principal es la supervivencia libre de enfermedad 2 años después del inicio de NOM.

Criterios de valoración secundarios: estos incluyen supervivencia general, supervivencia específica de la enfermedad, supervivencia libre de cirugía de escisión mesorrectal total (TME), supervivencia libre de detección de ADN tumoral circulante (ctDNA) después de una respuesta clínica completa, supervivencia libre de recurrencia, incidencia de recurrencia local y metástasis. , tasa de éxito de TME de rescate, calidad de vida 1 año después de la NOM y morbilidad relacionada con el tratamiento hasta 5 años.

Criterios de inclusión: Los pacientes deben tener adenocarcinoma de recto primario confirmado histopatológicamente antes del tratamiento neoadyuvante, lograr una respuesta clínica completa (cCR) después de la terapia neoadyuvante y expresar su voluntad de someterse a un tratamiento de conservación del recto después de considerar el riesgo de recurrencia.

Criterio de exclusión: Se excluyen los pacientes con evidencia de metástasis en el momento del diagnóstico, menores de 18 años, los que no reciben tratamiento neoadyuvante o los que no pueden dar su consentimiento informado.

Diagnóstico y tratamiento: El tratamiento previo de los pacientes sigue la práctica estándar. Al cumplir con los criterios de inclusión con cCR confirmada, los pacientes se someten a un seguimiento protocolizado con examen clínico, pruebas de laboratorio e imágenes.

Aleatorización: no se realiza ninguna aleatorización.

Seguimiento: los pacientes son monitoreados cada 3 meses durante los primeros 2 años, luego cada 6 meses durante 3 años. La monitorización reemplaza la intervención quirúrgica a menos que el cáncer reaparezca. El seguimiento forma parte de la atención estándar y los costes los cubre el sistema sanitario.

Seguridad: La incidencia de recurrencia local y el éxito de la resección posterior a la recurrencia se monitorean de cerca. Si se produce más del 30 % de recurrencia local después de la RCC, es posible que sea necesario finalizar el estudio en el centro.

Recopilación de datos: los datos clínicos se ingresan en formularios electrónicos de informes de casos (eCRF) basados ​​en la documentación de atención médica primaria y se almacenan de forma seudonimizada en el servidor del centro de investigación primario. Los datos clínicos moleculares y seudonimizados se recopilan de forma segura para su análisis.

Cálculo del tamaño de la muestra y análisis estadístico: se estima que una muestra de 200 pacientes proporcionará datos suficientes para los criterios de valoración primarios y secundarios clave y para cumplir con otros objetivos del estudio con precisión.

Manejo de datos: El manejo de datos se ajusta a la legislación de privacidad, almacenándose la información de forma seudónima.