Nordic ORGan Preservation Pilot Approach Ikke-randomisert enarmsforsøk for ikke-operativ behandling av rektalkreft (NORPPA-1)

Bakgrunn: Ikke-operativ behandling (NOM) for endetarmskreft er et akseptert behandlingsalternativ som ikke har vært vanlig i Finland, men som har blitt tatt i bruk i store kreftsentre over hele verden. NOM kan vurderes dersom rektaltumoren forsvinner med neoadjuvant behandling, noe som resulterer i en fullstendig klinisk respons.

Mål: Målet med studien er å etablere en enhetlig NOM-protokoll for nasjonal bruk og avgjøre om resultatene av finsk og estisk behandlingspraksis stemmer overens med internasjonale erfaringer.

Design: Studien er en prospektiv, ikke-randomisert, enarms, internasjonal multisenterstudie som undersøker de onkologiske og livskvalitetskonsekvensene av NOM.

Primært endepunkt: Det primære endepunktet er sykdomsfri overlevelse 2 år etter oppstart av NOM.

Sekundære endepunkter: Disse inkluderer total overlevelse, sykdomsspesifikk overlevelse, overlevelse fri fra total mesorektal eksisjon (TME) kirurgi, overlevelse fri fra sirkulerende tumor DNA (ctDNA) påvisning etter fullstendig klinisk respons, residivfri overlevelse, forekomst av lokalt residiv og metastaser , rednings-TME suksessrate, livskvalitet 1 år etter NOM og behandlingsrelatert sykelighet opptil 5 år.

Inklusjonskriterier: Pasienter må ha histopatologisk bekreftet primært rektalt adenokarsinom før neoadjuvant behandling, oppnå klinisk fullstendig respons (cCR) etter neoadjuvant terapi og uttrykke vilje til å gjennomgå rektumbevarende behandling etter å ha vurdert risikoen for tilbakefall.

Eksklusjonskriterier: Pasienter med tegn på metastase ved diagnose, under 18 år, de som ikke mottar neoadjuvant behandling, eller de som ikke kan gi informert samtykke, er ekskludert.

Diagnose og behandling: Forbehandling av pasienter følger standard praksis. Etter å ha møtt inklusjonskriterier med bekreftet cCR, ​​gjennomgår pasienter protokollisert overvåking med klinisk undersøkelse, laboratorietester og bildediagnostikk.

Randomisering: Det utføres ingen randomisering.

Oppfølging: Pasientene overvåkes hver 3. måned de første 2 årene, deretter hver 6. måned i 3 år. Overvåking erstatter kirurgisk inngrep med mindre kreft kommer tilbake. Oppfølging er en del av standard omsorg, med kostnader dekket av helsevesenet.

Sikkerhet: Forekomst av lokalt residiv og suksess med reseksjon etter residiv overvåkes nøye. Hvis over 30 % lokalt residiv oppstår etter cCR, ​​kan det gjøre studieavslutning ved senteret nødvendig.

Datainnsamling: Kliniske data legges inn i elektroniske saksrapportskjemaer (eCRF) basert på primærhelsedokumentasjon og lagres pseudonymisert på primærforskningssenterets server. Molekylære og pseudonymiserte kliniske data samles inn sikkert for analyse.

Prøvestørrelsesberegning og statistisk analyse: Et utvalg på 200 pasienter er estimert til å gi tilstrekkelige data for de primære og nøkkelsekundære endepunktene og for å oppfylle andre studiemål nøyaktig.

Datahåndtering: Datahåndtering følger personvernlovgivningen, med informasjon lagret pseudonymt.