Pohjoismainen elinten säilyttämisen pilottimenetelmä ei-satunnaistettu yhden käden tutkimus peräsuolen syövän ei-operatiiviseen hoitoon (NORPPA-1)

Taustaa: Peräsuolen syövän ei-leikkaushoito (NOM) on hyväksytty hoitovaihtoehto, jota ei ole yleisesti käytetty Suomessa, mutta se on otettu laajalti käyttöön suurimmissa syöpäkeskuksissa maailmanlaajuisesti. NOM:a voidaan harkita, jos peräsuolen kasvain häviää neoadjuvanttihoidon myötä, mikä johtaa täydelliseen kliiniseen vasteeseen.

Tavoite: Tutkimuksen tavoitteena on luoda yhtenäinen NOM-protokolla kansalliseen käyttöön ja selvittää, ovatko Suomen ja Viron hoitokäytännöt linjassa kansainvälisten kokemusten kanssa.

Suunnittelu: Tutkimus on prospektiivinen, ei-satunnaistettu, yksihaarainen, kansainvälinen monikeskustutkimus, jossa tutkitaan NOM:n onkologisia ja elämänlaatua koskevia seurauksia.

Ensisijainen päätetapahtuma: Ensisijainen päätetapahtuma on taudista vapaa eloonjääminen 2 vuotta NOM:n aloittamisen jälkeen.

Toissijaiset päätepisteet: Näitä ovat kokonaiseloonjääminen, sairauskohtainen eloonjääminen, eloonjääminen ilman täydellistä mesorektaalista leikkausleikkausta (TME), eloonjääminen ilman kiertävän kasvain DNA:n (ctDNA) havaitsemista täydellisen kliinisen vasteen jälkeen, uusiutumisesta vapaa eloonjääminen, paikallisten uusiutumisen ja etäpesäkkeiden ilmaantuvuus , pelastava TME:n onnistumisprosentti, elämänlaatu 1 vuoden kuluttua NOM:sta ja hoitoon liittyvä sairastuvuus 5 vuoteen asti.

Sisällyttämiskriteerit: Potilailla on oltava histopatologisesti vahvistettu primaarinen peräsuolen adenokarsinooma ennen neoadjuvanttihoitoa, heillä on oltava kliininen täydellinen vaste (cCR) neoadjuvanttihoidon jälkeen ja ilmaistava halukkuus peräsuoleen säilyttävään hoitoon sen jälkeen, kun on otettu huomioon uusiutumisen riski.

Poissulkemiskriteerit: Potilaat, joilla on todisteita etäpesäkkeistä diagnoosin yhteydessä, alle 18-vuotiaat, jotka eivät saa neoadjuvanttihoitoa tai jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta, suljetaan pois.

Diagnoosi ja hoito: Potilaiden esikäsittely noudattaa standardikäytäntöä. Kun osallistumiskriteerit täyttyvät vahvistetun cCR:n kanssa, potilaat läpikäyvät protokollan mukaisen seurannan kliinisen tutkimuksen, laboratoriotestien ja kuvantamisen avulla.

Satunnaistaminen: Satunnaistamista ei tehdä.

Seuranta: Potilaita seurataan 3 kuukauden välein ensimmäisten 2 vuoden ajan, sitten 6 kuukauden välein 3 vuoden ajan. Seuranta korvaa kirurgisen toimenpiteen, ellei syöpä uusiudu. Seuranta on osa normaalia hoitoa, jonka kustannukset maksaa terveydenhuoltojärjestelmä.

Turvallisuus: Paikallisen uusiutumisen ilmaantuvuutta ja uusiutumisen jälkeisen resektion onnistumista seurataan tarkasti. Jos yli 30 % paikallista uusiutumista tapahtuu cCR:n jälkeen, se voi edellyttää tutkimuksen lopettamista keskustassa.

Tiedonkeruu: Kliiniset tiedot syötetään perusterveydenhuollon dokumentaatioon perustuviin sähköisiin tapausraporttilomakkeisiin (eCRF) ja tallennetaan pseudonyymisinä ensisijaisen tutkimuskeskuksen palvelimelle. Molekyyli- ja pseudonyymisoidut kliiniset tiedot kerätään turvallisesti analysointia varten.

Otoskoon laskeminen ja tilastollinen analyysi: 200 potilaan otoksen arvioidaan tarjoavan riittävästi tietoa ensisijaisesta ja tärkeimmistä toissijaisista päätepisteistä ja täyttävän muut tutkimuksen tavoitteet tarkasti.

Tietojen käsittely: Tietojen käsittelyssä noudatetaan tietosuojalainsäädäntöä ja tiedot tallennetaan pseudonyymeinä.