Approccio pilota nordico di preservazione degli organi Sperimentazione non randomizzata a braccio singolo per la gestione non operativa del cancro del retto (NORPPA-1)

Background: La gestione non operativa (NOM) per il cancro del retto è un'opzione di trattamento accettata che non è stata comunemente utilizzata in Finlandia ma è stata ampiamente adottata nei principali centri oncologici di tutto il mondo. La NOM può essere presa in considerazione se il tumore del retto scompare con il trattamento neoadiuvante, determinando una risposta clinica completa.

Obiettivo: Lo scopo dello studio è stabilire un protocollo NOM unificato per uso nazionale e determinare se i risultati delle pratiche di trattamento finlandesi ed estoni sono in linea con le esperienze internazionali.

Disegno: Lo studio è uno studio multicentrico internazionale, prospettico, non randomizzato, a braccio singolo, che esamina le conseguenze oncologiche e sulla qualità della vita della NOM.

Endpoint primario: l'endpoint primario è la sopravvivenza libera da malattia 2 anni dopo l'inizio del NOM.

Endpoint secondari: questi includono la sopravvivenza globale, la sopravvivenza specifica per la malattia, la sopravvivenza libera dall'intervento chirurgico di escissione totale del mesoretto (TME), la sopravvivenza libera dal rilevamento del DNA tumorale circolante (ctDNA) dopo la risposta clinica completa, la sopravvivenza libera da recidiva, l'incidenza di recidiva locale e metastasi , tasso di successo della TME di salvataggio, qualità della vita a 1 anno post-NOM e morbilità correlata al trattamento fino a 5 anni.

Criteri di inclusione: i pazienti devono avere un adenocarcinoma rettale primario confermato istopatologicamente prima del trattamento neoadiuvante, ottenere una risposta clinica completa (cCR) dopo la terapia neoadiuvante ed esprimere la volontà di sottoporsi a un trattamento con conservazione del retto dopo aver considerato il rischio di recidiva.

Criteri di esclusione: sono esclusi i pazienti con evidenza di metastasi alla diagnosi, di età inferiore a 18 anni, quelli che non ricevono trattamento neoadiuvante o quelli che non sono in grado di fornire il consenso informato.

Diagnosi e trattamento: il pretrattamento dei pazienti segue la pratica standard. Dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione con cCR confermato, i pazienti vengono sottoposti a monitoraggio protocollizzato con esame clinico, test di laboratorio e imaging.

Randomizzazione: non viene eseguita alcuna randomizzazione.

Follow-up: i pazienti vengono monitorati ogni 3 mesi per i primi 2 anni, poi ogni 6 mesi per 3 anni. Il monitoraggio sostituisce l'intervento chirurgico a meno che il cancro non recidivi. Il follow-up fa parte delle cure standard, i cui costi sono coperti dal sistema sanitario.

Sicurezza: l'incidenza della recidiva locale e il successo della resezione post-recidiva sono monitorati attentamente. Se oltre il 30% delle recidive locali si verifica dopo il cCR, ​​potrebbe essere necessaria la conclusione dello studio presso il centro.

Raccolta dati: i dati clinici vengono inseriti nei moduli elettronici di segnalazione dei casi (eCRF) basati sulla documentazione sanitaria primaria e archiviati con pseudonimo sul server del centro di ricerca primario. I dati clinici molecolari e pseudonimizzati vengono raccolti in modo sicuro per l'analisi.

Calcolo della dimensione del campione e analisi statistica: si stima che un campione di 200 pazienti fornisca dati sufficienti per gli endpoint primari e secondari chiave e per soddisfare accuratamente gli altri obiettivi dello studio.

Trattamento dei dati: il trattamento dei dati è conforme alla normativa sulla privacy, con le informazioni archiviate con pseudonimo.