Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze II NHWD-870 HCl u dospělých a dospívajících s pokročilou rakovinou ořechů

Kritéria pro zařazení:

• Podepsaný písemný informovaný souhlas;
• Subjekty musí podepsat a datovat písemný informovaný souhlas schválený IEC v souladu s pokyny příslušných úřadů a výzkumných institucí. Před provedením jakéhokoli postupu souvisejícího s protokolem, který nebyl součástí běžné péče o účastníka, bylo nutné získat informovaný souhlas.
• Účastníci musí být ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, léčebné protokoly, laboratorní testy a další požadavky studie;
• Pokud byly subjekty mladší 18 let, podepsali účastníci se zmocněním jejich zákonného zástupce smlouvu;
• Obě pohlaví, první část (skupina dospělých) byla ≥18 let a ≤75 let, druhá část (skupina dospívajících) byla ≥12 let a <18 let;
• skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
• očekávaná doba přežití 3 měsíce nebo více;
• Histopatologická (histopatologická diagnóza byla poprvé provedena podle patologických vzorků nádorové tkáně před třemi lety, pokud by mělo být v centru studie potvrzeno více než 3 roky k provedení biopsie. Pokud by podle úsudku výzkumného pracovníka mohla biopsie zvýšit riziko subjektu, po diskusi se sponzorem by mohly být odebrány archivní vzorky nádorové tkáně staré až 3 roky) byly diagnostikovány jako rakovina střední linie (NUT) mimo jiné:
• Stanovení ektopické exprese proteinu NUT pomocí IHC;
• Detekce translokací genu NUT pomocí fluorescenční in situ hybridizace (FISH);
• Detekce translokací genu NUT (např. BRD3/4 mutace nebo ≥ 2násobná amplifikace) sekvenováním DNA/RNA.

Kritéria vyloučení:

• předchozí léčba inhibitorem BET;
• 3 roky předtím do skupiny trpící jinými zhoubnými nádory, s výjimkou odstranění vyléčení bazaliomu, ortotopického karcinomu močového měchýře nebo karcinomu děložního hrdla in situ;
• Vědci se domnívají, že subjekty potřebují systémovou protiinfekční léčbu aktivní infekce;
• Pacienti s klinicky významnými krvácivými příznaky nebo jasnou tendencí ke krvácení do 3 měsíců před zařazením, jako je gastrointestinální krvácení, hemoragický žaludeční vřed atd.
• Zobrazení ukazuje, že nádor pronikl do důležitých krevních cév nebo vyšetřovatelé soudí, že nádor pravděpodobně napadne důležité krevní cévy a způsobí smrtelné krvácení během následné studie.