Многоцентровое открытое одногрупповое исследование фазы II NHWD-870 HCl у взрослых и подростков с распространенным раком НЯТ

Критерии включения:

• Подписано письменное информированное согласие;
• Субъекты должны подписать и датировать письменное информированное согласие, утвержденное IEC, в соответствии с руководящими принципами компетентных органов и исследовательских учреждений. Информированное согласие должно было быть получено до выполнения любой процедуры, связанной с протоколом, которая не была частью обычного ухода за участником.
• Участники должны быть готовы и иметь возможность соблюдать запланированные посещения, протоколы лечения, лабораторные анализы и другие требования исследования;
• Если испытуемым было меньше 18 лет, участники и их законные опекуны подписывали соглашение;
• Оба пола, первая часть (взрослая группа) была ≥18 лет и ≤75 лет, вторая часть (подростковая группа) была ≥12 лет и <18 лет;
• Оценка состояния работоспособности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0-2;
• Ожидаемый период выживания 3 месяца и более;
• Гистопатологический (гистопатологический диагноз ставится впервые по данным патологических препаратов опухолевой ткани в течение трех лет, при сроке более 3 лет необходимо подтвердить в центре исследования выполнение биопсии. Если, по мнению исследователя, биопсия может увеличить риск для субъекта, архивные образцы опухолевой ткани возрастом до 3 лет можно было собрать после обсуждения со спонсором) и диагностировали рак средней линии (NUT), но не ограничиваясь:
• Определение эктопической экспрессии белка NUT методом ИГХ;
• Обнаружение транслокаций гена NUT методом флуоресцентной гибридизации in situ (FISH);
• Обнаружение транслокаций гена NUT (например. Мутация BRD3/4 или ≥ 2-кратная амплификация) путем секвенирования ДНК/РНК.

Критерий исключения:

• Предыдущее лечение ингибитором БЭТ;
• 3 года назад в группу больных другими злокачественными опухолями, за исключением удаления излечения базальноклеточного рака, ортотопического рака мочевого пузыря или рака шейки матки in situ;
• Исследователи полагают, что предметом является необходимость системного противоинфекционного лечения активной инфекции;
• Пациенты с клинически значимыми симптомами кровотечения или явной тенденцией к кровотечениям в течение 3 месяцев до включения в исследование, например, желудочно-кишечное кровотечение, геморрагическая язва желудка и т. д.
• Визуализация показывает, что опухоль поразила важные кровеносные сосуды, или исследователи считают, что опухоль, вероятно, прорастет важные кровеносные сосуды и вызовет фатальное кровотечение во время последующего исследования.