Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie fazy II dotyczące stosowania NHWD-870 HCl u dorosłych i młodzieży z zaawansowanym rakiem NUT

Kryteria przyjęcia:

• Podpisana pisemna świadoma zgoda;
• Uczestnicy muszą podpisać i opatrzyć datą pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez IEC, zgodnie z wytycznymi właściwych organów i instytucji badawczych. Przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z protokołem, która nie była częścią rutynowej opieki uczestnika, należało uzyskać świadomą zgodę.
• Uczestnicy muszą chcieć i być w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, protokołów leczenia, badań laboratoryjnych i innych wymagań badania;
• Jeżeli badani nie mieli ukończonych 18 lat, umowę podpisali uczestnicy i ich opiekunowie prawni;
• Obie płcie, pierwsza część (grupa dorosłych) była w wieku ≥18 lat i ≤75 lat, druga część (grupa młodzieży) była w wieku ≥12 lat i <18 lat;
• Wynik stanu sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2;
• Oczekiwany okres przeżycia wynoszący 3 miesiące lub dłużej;
• Badanie histopatologiczne (diagnostyka histopatologiczna była przeprowadzana po raz pierwszy zgodnie z wycinkami patologicznymi tkanki nowotworowej przed upływem trzech lat, jeśli okres dłuższy niż 3 lata, należy potwierdzić w centrum badania w celu wykonania biopsji. Jeśli w ocenie badacza biopsja może zwiększyć ryzyko u pacjenta, po dyskusji ze sponsorem można pobrać archiwalne próbki tkanki nowotworowej do 3 lat) zdiagnozowano raka linii środkowej (NUT) na podstawie m.in.:
• Oznaczanie ektopowej ekspresji białka NUT metodą IHC;
• Wykrywanie translokacji genów NUT metodą fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH);
• Wykrywanie translokacji genów NUT (np. Mutacja BRD3/4 lub ≥ 2-krotna amplifikacja) metodą sekwencjonowania DNA/RNA.

Kryteria wyłączenia:

• wcześniejsze leczenie inhibitorem BET;
• 3 lata wcześniej do grupy chorych na inne nowotwory złośliwe, z wyjątkiem usunięcia wyleczenia raka podstawnokomórkowego, ortotopowego raka pęcherza moczowego lub raka szyjki macicy in situ;
• Naukowcy uważają, że u pacjentów istnieje potrzeba ogólnoustrojowego leczenia przeciwinfekcyjnego w przypadku aktywnej infekcji;
• Pacjenci z klinicznie istotnymi objawami krwawień lub wyraźną tendencją do krwawień w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem, takimi jak krwawienie z przewodu pokarmowego, krwotoczny wrzód żołądka itp.
• Obrazowanie wykazuje, że guz nacieka ważne naczynia krwionośne lub badacze oceniają, że w trakcie badania kontrolnego guz prawdopodobnie nacieka ważne naczynia krwionośne i powoduje śmiertelny krwotok.