Et multicenter, åbent, enkeltarms, fase II-studie af NHWD-870 HCl hos voksne og unge med avanceret NUT-kræft

Inklusionskriterier:

• Et skriftligt informeret samtykke underskrevet;
• Forsøgspersoner skal underskrive og datere IEC-godkendt skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med retningslinjerne fra de kompetente myndigheder og forskningsinstitutioner. Informeret samtykke skulle indhentes, før en protokolrelateret procedure, der ikke var en del af en deltagers rutinemæssige pleje, blev udført.
• Deltagerne skal være villige og i stand til at overholde de planlagte besøg, behandlingsprotokoller, laboratorietests og andre krav i undersøgelsen;
• Hvis forsøgspersonerne var under 18 år, underskrev deltagerne og deres værgeautorisation en aftale;
• Begge køn, den første del (voksengruppe) var ≥18 år og ≤75 år gammel, den anden del (ungdomsgruppen) var ≥12 år og <18 år gammel;
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatusscore på 0-2;
• Den forventede overlevelsesperiode i 3 måneder eller mere;
• Den histopatologiske (histopatologisk diagnose var første gang ifølge tumorvævspatologiske prøver før tre år, hvis mere end 3 år skulle bekræftes i midten af ​​undersøgelsen for at lave en biopsi. Hvis en biopsi efter efterforskerens vurdering kan øge en forsøgspersons risiko, kunne arkivale tumorvævsprøver op til 3 år gamle indsamles efter samtale med sponsoren) blev diagnosticeret som midline (NUT) cancer af, men ikke begrænset til:
• Bestemmelse af ektopisk NUT-proteinekspression ved IHC;
• Påvisning af NUT-gentranslokationer ved fluorescens in situ hybridisering (FISH);
• Påvisning af NUT-gentranslokationer (f.eks. BRD3/4-mutation eller ≥ 2-fold amplifikation) ved DNA/RNA-sekventering.

Ekskluderingskriterier:

• Forudgående behandling med en BET-hæmmer;
• 3 år før ind i gruppen, der lider af andre ondartede tumorer, med undtagelse af fjernelse af helbredelse af basalcellecarcinom, ortotopisk blærekræft eller cervikal carcinom in situ;
• Forskerne mener, at forsøgspersonerne er behovet for systemisk anti-infektionsbehandling af aktiv infektion;
• Patienter med klinisk signifikante blødningssymptomer eller tydelig blødningstendens inden for 3 måneder før indskrivning, såsom gastrointestinal blødning, hæmoragisk mavesår mv.
• Billeddannelse viser, at tumoren har invaderet vigtige blodkar, eller efterforskerne vurderer, at tumoren sandsynligvis vil invadere vigtige blodkar og forårsage dødelig blødning under opfølgningsundersøgelsen.