Um estudo multicêntrico, aberto, de braço único, de fase II de NHWD-870 HCl em adultos e adolescentes com câncer NUT avançado

Critério de inclusão:

• Um consentimento informado por escrito assinado;
• Os sujeitos devem assinar e datar o consentimento informado por escrito aprovado pela IEC, de acordo com as diretrizes das autoridades competentes e instituições de pesquisa. O consentimento informado teve que ser obtido antes de qualquer procedimento relacionado ao protocolo que não fizesse parte dos cuidados de rotina do participante ser realizado.
• Os participantes devem estar dispostos e ser capazes de cumprir as visitas agendadas, protocolos de tratamento, exames laboratoriais e outros requisitos do estudo;
• Caso os sujeitos fossem menores de 18 anos, os participantes e seu responsável legal assinaram termo de consentimento;
• Ambos os sexos, a primeira parte (grupo de adultos) tinha ≥18 anos e ≤75 anos, a segunda parte (grupo de adolescentes) tinha ≥12 anos e <18 anos;
• Pontuação de status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2;
• O período de sobrevivência esperado de 3 meses ou mais;
• O histopatológico (diagnóstico histopatológico foi a primeira vez de acordo com os espécimes patológicos do tecido tumoral antes de três anos, se mais de 3 anos devem ser confirmados no centro do estudo para fazer uma biópsia. Se, na opinião do investigador, uma biópsia puder aumentar o risco de um sujeito, amostras de tecido tumoral de arquivo de até 3 anos de idade poderão ser coletadas após discussão com o patrocinador) foram diagnosticadas como câncer de linha média (NUT) por, mas não limitado a:
• Determinação da expressão da proteína NUT ectópica por IHQ;
• Detecção de translocações do gene NUT por hibridização in situ fluorescente (FISH);
• Detecção de translocações do gene NUT (por exemplo Mutação BRD3/4 ou amplificação ≥ 2 vezes) por sequenciação de DNA/RNA.

Critério de exclusão:

• Tratamento prévio com inibidor de BET;
• 3 anos antes, no grupo de portadores de outros tumores malignos, com exceção do afastamento ou cura do carcinoma basocelular, do câncer ortotópico de bexiga ou do carcinoma cervical in situ;
• Os pesquisadores acreditam que o assunto é a necessidade de tratamento anti-infeccioso sistêmico de infecção ativa;
• Pacientes com sintomas de sangramento clinicamente significativos ou tendência clara a sangramento nos 3 meses anteriores à inscrição, como sangramento gastrointestinal, úlcera gástrica hemorrágica, etc.
• Os exames de imagem mostram que o tumor invadiu vasos sanguíneos importantes ou os investigadores julgam que o tumor provavelmente invadirá vasos sanguíneos importantes e causará hemorragia fatal durante o estudo de acompanhamento.