En multisenter, åpen, enkeltarms, fase II-studie av NHWD-870 HCl hos voksne og ungdommer med avansert NUT-kreft

Inklusjonskriterier:

• Et skriftlig informert samtykke signert;
• Forsøkspersonene må signere og datere IEC-godkjent skriftlig informert samtykke i samsvar med retningslinjene til kompetente myndigheter og forskningsinstitusjoner. Informert samtykke måtte innhentes før noen protokollrelatert prosedyre som ikke var en del av en deltakers rutinemessige omsorg ble utført.
• Deltakerne må være villige og i stand til å overholde de planlagte besøkene, behandlingsprotokollene, laboratorietester og andre krav i studien;
• Hvis forsøkspersonene var under 18 år, signerte deltakerne og deres vergeautorisasjon avtalen;
• Begge kjønn, den første delen (voksengruppen) var ≥18 år og ≤75 år gammel, den andre delen (ungdomsgruppen) var ≥12 år og <18 år gammel;
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) resultatstatusscore på 0-2;
• Den forventede overlevelsesperioden i 3 måneder eller mer;
• Den histopatologiske (histopatologisk diagnose var første gang i henhold til tumorvevspatologiske prøver før tre år, hvis mer enn 3 år skal bekreftes i sentrum av studien for å gjøre en biopsi. Hvis, etter etterforskerens vurdering, en biopsi kan øke en persons risiko, kan arkiverte tumorvevsprøver opp til 3 år gamle samles inn etter diskusjon med sponsoren) ble diagnostisert som midtlinjekreft (NUT) av, men ikke begrenset til:
• Bestemmelse av ektopisk NUT-proteinekspresjon ved IHC;
• Deteksjon av NUT-gentranslokasjoner ved fluorescens in situ hybridisering (FISH);
• Påvisning av NUT-gentranslokasjoner (f.eks. BRD3/4-mutasjon eller ≥ 2-gangers amplifikasjon) ved DNA/RNA-sekvensering.

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere behandling med en BET-hemmer;
• 3 år før inn i gruppen som lider av andre ondartede svulster, med unntak av fjerning av helbredelse av basalcellekarsinom, ortotopisk blærekreft eller livmorhalskreft in situ;
• Forskerne mener forsøkspersonene er behovet for systemisk anti-infeksjon behandling av aktiv infeksjon;
• Pasienter med klinisk signifikante blødningssymptomer eller tydelig blødningstendens innen 3 måneder før innmelding, som gastrointestinal blødning, hemoragisk magesår, etc.
• Bildediagnostikk viser at svulsten har invadert viktige blodårer eller etterforskerne vurderer at svulsten sannsynligvis vil invadere viktige blodårer og forårsake dødelig blødning under oppfølgingsstudien.