Uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase II su NHWD-870 HCl in adulti e adolescenti con cancro NUT avanzato

Criterio di inclusione:

• Un consenso informato scritto firmato;
• I soggetti devono firmare e datare il consenso informato scritto approvato dall'IEC in conformità con le linee guida delle autorità competenti e degli istituti di ricerca. È stato necessario ottenere il consenso informato prima di eseguire qualsiasi procedura relativa al protocollo che non facesse parte delle cure di routine di un partecipante.
• I partecipanti devono essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, i protocolli di trattamento, i test di laboratorio e altri requisiti dello studio;
• Se i soggetti avevano meno di 18 anni, i partecipanti e il loro tutore legale hanno firmato l'autorizzazione;
• Entrambi i sessi, la prima parte (gruppo adulti) aveva ≥ 18 anni e ≤ 75 anni, la seconda parte (gruppo adolescenti) aveva ≥ 12 anni e < 18 anni;
• Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0-2;
• Il periodo di sopravvivenza previsto per 3 mesi o più;
• L'esame istopatologico (la diagnosi istopatologica è stata effettuata per la prima volta in base ai campioni patologici del tessuto tumorale prima dei tre anni, se più di 3 anni deve essere confermata dal centro dello studio per eseguire una biopsia. Se, a giudizio dello sperimentatore, una biopsia potrebbe aumentare il rischio di un soggetto, campioni di tessuto tumorale d'archivio fino a 3 anni potrebbero essere raccolti dopo aver discusso con lo sponsor) sono stati diagnosticati come cancro della linea mediana (NUT), ma non limitati a:
• Determinazione dell'espressione ectopica della proteina NUT mediante IHC;
• Rilevazione delle traslocazioni del gene NUT mediante ibridazione in situ fluorescente (FISH);
• Rilevazione di traslocazioni del gene NUT (ad es. mutazione BRD3/4 o amplificazione ≥ 2 volte) mediante sequenziamento del DNA/RNA.

Criteri di esclusione:

• Precedente trattamento con un inibitore del BET;
• 3 anni prima nel gruppo affetto da altri tumori maligni, ad eccezione della rimozione o della guarigione del carcinoma basocellulare, del cancro della vescica ortotopico o del carcinoma cervicale in situ;
• I ricercatori ritengono che la questione sia la necessità di un trattamento antinfettivo sistemico dell'infezione attiva;
• Pazienti con sintomi di sanguinamento clinicamente significativi o chiara tendenza al sanguinamento entro 3 mesi prima dell'arruolamento, come sanguinamento gastrointestinale, ulcera gastrica emorragica, ecc.
• L'imaging mostra che il tumore ha invaso importanti vasi sanguigni oppure gli investigatori ritengono che sia probabile che il tumore invada importanti vasi sanguigni e causi un'emorragia fatale durante lo studio di follow-up.