Charakterizace a klinické výsledky pacientů s AA léčených ritlecitinibem (PRESTO)
4. září 2026 aktualizováno: Pfizer
PRESTO – Charakterizace a klinické výsledky pacientů s Alopecia areata (AA) léčených ritlecitinibem v kohortě reálného světa (RW): nadnárodní, prospektivní observační studie.
Alopecia areata (AA) je chronické recidivující autoimunitní onemocnění charakterizované nezjizvenou ztrátou vlasů postihující děti, dospívající a dospělé bez ohledu na věk, rasu a pohlaví. AA postihuje především pokožku hlavy; může však také ovlivnit nehty, řasy, obočí a další vlasové folikuly na těle pacienta. 3 hlavní typy AA jsou:
- Patchy alopecie (PA), která se vyskytuje u 90 % klinických diagnóz
- Alopecia totalis (AT), která postihuje všechny vlasy na hlavě
- Alopecia universalis (AU), zahrnující všechny vlasové části hlavy, obličeje a tělesného ochlupení Preference dermatologů pro užitečnost a pořadí terapií zaměřených na kůži k léčbě AA se značně liší, přičemž výběr léčby je založen na různých faktorech, jako je věk pacientů, trvání onemocnění a závažnost ( Meah a kol., 2020).
Ritlecitinib je biologicky dostupná malá molekula, která se ireverzibilně váže na Janus kinázu-3 (JAK3) a tyrosin kinázu vyjádřenou v rodině kináz hepatocelulárního karcinomu (TEC). Ritlecitinib 50 mg jednou denně byl schválen FDA 23. června 2023 a EMA 20. července 2023 pro léčbu těžké alopecia areata u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších. V Japonsku byl ritlecitinib schválen 26. června 2023 pro léčbu alopecia areata (omezeno na neřešitelné případy zahrnující rozsáhlé vypadávání vlasů). Další země od té doby schválily ritlecitinib. Tato schválení jsou založena na výsledcích pivotní studie fáze 2b/3 s ritlecitinibem (ALLEGRO 2b/3), která celosvětově zkoumala účinnost a bezpečnost ritlecitinibu u pacientů s AA.
Navzdory pozitivním výsledkům programu ALLEGRO stále chybí důkazy o charakteristikách a klinických výsledcích pacientů s ritlecitinibem v běžné klinické praxi. Vyšetřovatelé vyhodnotí charakteristiky pacienta a onemocnění, vzorce léčby a klinické a pacientem hlášené výsledky u pacientů s AA, kteří dostávají ritlecitinib.
Cílem této studie je měřit účinnost ritlecitinibu v reálném prostředí. Ritlecitinib bude pacientům předepisován podle schváleného štítku přípravku. Léčba se bude řídit klinickým úsudkem ošetřujícího lékaře, tj. výzkumných pracovníků studie, podle standardu péče, nezávisle na této studii.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
450
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Argenteuil, Francie, 95100
- Ch Victor Dupouy
-
Caen, Francie, 14033
- CHU de CAEN
-
Dijon, Francie, 21000
- CHU Dijon Bourgogne
-
La Tronche, Francie, 38700
- CHU de Grenoble Alpes
-
Lille, Francie, 59000
- Hôpital Saint Vincent de Paul
-
Rennes, Francie, 35000
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Francie, 76000
- Rouen University Hospital
-
Toulouse, Francie, 31059
- Hopital Larrey
-
-
New Aquitaine
-
Bordeaux, New Aquitaine, Francie, 33000
- University hospital of Bordeaux
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francie, 75010
- Centre Sabouraud
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40138
- Irccs, Aoubo, Policlinico S.Orsola
-
Catania, Itálie, 95123
- AO G. Rodolico - San Marco di Catania UOC DERMATOLOGIA
-
Roma, Itálie, 00161
- Policlinico Umberto I
-
Rome, Itálie, 00133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
BA
-
Bari, BA, Itálie, 70124
- A.O.U.C Policlinico de Bari
-
-
Milan
-
Rozzano, Milan, Itálie, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
Fukuoka
-
Kitakyushu-shi, Fukuoka, Japonsko, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Kanagawa
-
Ebina, Kanagawa, Japonsko, 243-0432
- Nagomi Dermatology Clinic
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 908-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata
-
Niigata, Niigata, Japonsko, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonsko, 545-0051
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japonsko, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Itabashi-Ku, Tokyo, Japonsko, 173-8606
- Teikyo University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonsko, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Bath, Spojené království, BA1 3NG
- Royal United Hospital Bath
-
Glasgow, Spojené království, G4 0SF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
London, Spojené království, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, E11 1NR
- Whipps Cross (Barts Health)
-
London, Spojené království, NW10 7NS
- London North West University Healthcare Trust
-
-
EAST Sussex
-
Brighton, EAST Sussex, Spojené království, BN2 3EW
- University Hospitals Sussex
-
-
FIFE
-
Dunfermline, FIFE, Spojené království, KY120SU
- NHS Fife
-
-
Gloucestershire
-
Gloucester, Gloucestershire, Spojené království, GL13PX
- Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
Montgomery, Alabama, Spojené státy, 36117
- C2 Research Center
-
-
California
-
Fremont, California, Spojené státy, 94538
- CENTER FOR DERMATOLOGY CLINICAL RESEARCH, Inc
-
Fresno, California, Spojené státy, 93720
- Rao Dermatology
-
Oxnard, California, Spojené státy, 93030
- Cura Clinical Research
-
Redwood City, California, Spojené státy, 94063
- Stanford
-
Santa Ana, California, Spojené státy, 92701
- Southern California Clinical Research
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33431
- Dermatology of Boca
-
Coral Gables, Florida, Spojené státy, 33146
- Pediatric Skin Research,LLC
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
- Suncoast Skin Solutions
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33173
- Skin Research of South Florida LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Health Care
-
-
Maryland
-
Marriottsville, Maryland, Spojené státy, 21104
- Kindred Hair and Skin Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham & Women's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Auburn Hills, Michigan, Spojené státy, 48326
- Oakland Hills Dermatology
-
Waterford, Michigan, Spojené státy, 48328
- Michigan Dermatology Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55416
- Twin Cities Dermatology Center
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Spojené státy, 28602
- Hickory Dermatology Research Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97210
- NW Dermatology Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- UPMC
-
-
Tennessee
-
Goodlettsville, Tennessee, Spojené státy, 37072
- Goodlettsville Dermatology Research
-
-
Texas
-
Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
- Epiphany Dermatology
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22033
- Raven Clinical Reseach
-
McLean, Virginia, Spojené státy, 22102
- Raven Clinical Reseach
-
-
Washington
-
Mill Creek, Washington, Spojené státy, 98012
- Frontier Dermatology
-
-
Wisconsin
-
Burlington, Wisconsin, Spojené státy, 53105
- Raven Clinical Reseach
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100044
- Peking University People's Hospital
-
Beijing, Čína, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Čína, 100006
- Beijing Tongren Hospital
-
Changchun, Čína, 130021
- The Fist Hospital of Jilin Province
-
Changsha, Čína, 410028
- Xiangya Hospital, Central South University
-
Guangzhou, Čína, 510091
- Dermatology Hospital of Southern Medical University
-
Shanghai, Čína, 200040
- Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
-
Shanghai, Čína, 200443
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie způsobilá pro zařazení zahrnuje všechny dospělé a dospívající pacienty ve věku ≥ 12 let s diagnózou AA, kteří dostávají alespoň jednu dávku ritlecitinibu a splňují kritéria pro zařazení a vyloučení.
Studie bude otevřena pro zápis přibližně 12 měsíců po zařazení prvního pacienta.
V závislosti na pozorované míře zařazování může být během studie přehodnocena a revidována doba zařazování a počet míst.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského a ženského pohlaví ve věku >12 let na začátku studie.
- Pacienti s diagnózou alopecia areata potvrzenou certifikovaným dermatologem, kterým je předepsán ritlecitinib podle etikety přípravku nezávisle na rozhodnutí pacienta zařadit do této studie.
- Doklad o osobně podepsaném a datovaném dokumentu informovaného souhlasu, který uvádí, že pacient (nebo právně přijatelný zástupce) byl informován o všech příslušných aspektech studie. Po obdržení ústních a písemných informací o studii musí dospívající (v závislosti na požadavcích místní institucionální kontrolní komise/nezávislé etické komise) poskytnout souhlas a jeden nebo oba (v souladu s místními předpisy) rodiče nebo opatrovníci dítěte musí poskytnout podepsané informované souhlas před provedením jakékoli činnosti související se studií.
- Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího ochotni a schopni dodržovat pravidelné návštěvy kliniky podle standardní praxe na místě a souhlasí s vyplněním PRO dotazníků a dalších otázek vyplněných pacientem.
Kritéria vyloučení:
- Diagnostikováno s jinými typy alopecie nebo jinými nemocemi, které mohou způsobit vypadávání vlasů (včetně, ale bez omezení na ně, známé androgenetické alopecie, trakční a zjizvené alopecie, telogen effluvium).
- Diagnostikováno s jinými onemocněními pokožky hlavy, které mohou ovlivnit hodnocení AA (např. lupénka na hlavě, dermatitida atd.) nebo jinými aktivními systémovými onemocněními, která mohou způsobit vypadávání vlasů (např. lupus erythematodes, tyreoiditida, systémová skleróza, lichen planus atd.). které by mohly narušit hodnocení vypadávání/znovurůstání vlasů.
- Pacienti dříve léčení ritlecitinibem nebo jinými inhibitory JAK.
- Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího nebo zaměstnanci společnosti Pfizer přímo zapojení do provádění studie, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího a jejich příslušná rodina.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s alopecií areata (AA) léčení ritlecitinibem
|
Jak je uvedeno v praxi v reálném světě.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre Severity of Alopecia Tool (SALT) ve 24. týdnu
Časové okno: 24 týdnů od zahájení léčby
|
SALT skóre se používá k výpočtu závažnosti alopecia areata.
Lékař to vypočítá sečtením procenta vypadávání vlasů v různých oblastech pokožky hlavy.
|
24 týdnů od zahájení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Demografické charakteristiky účastníků: Datum počáteční diagnózy AA
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Demografické charakteristiky účastníků: Doba trvání AA od diagnózy
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Demografické charakteristiky účastníků: Délka aktuální AA epizody
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Demografická charakteristika účastníků: Převládající AA fenotyp
Časové okno: Základní linie
|
Převládající fenotyp AA (např. skvrnitý; ofiáza; AT; AU atd.)
|
Základní linie
|
|
Klinické charakteristiky účastníků: Skóre závažnosti nástroje Alopecia (SALT).
Časové okno: Základní linie
|
SALT skóre se používá k výpočtu závažnosti alopecia areata.
|
Základní linie
|
|
Klinické charakteristiky účastníků: Skóre ELA (Elash Assessment).
Časové okno: Základní linie
|
Skóre ELA se používá k výpočtu závažnosti postižení řas.
|
Základní linie
|
|
Klinické charakteristiky účastníků: Skóre hodnocení obočí (EBA).
Časové okno: Základní linie
|
Skóre EBA se používá k výpočtu závažnosti postižení obočí
|
Základní linie
|
|
Klinické charakteristiky účastníků: počet postižených nehtů
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinické charakteristiky účastníků: Přítomnost vousů
Časové okno: Základní linie
|
Určete, zda jsou vousy postiženy nebo ne.
|
Základní linie
|
|
Historie účastníků léčby AA: počet pacientů s předchozí léčbou AA
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Historie účastníků léčby AA: předchozí třída a způsob léčby AA
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Historie účastníků léčby AA: délka předchozí terapie / frekvence
Časové okno: základní linie
|
základní linie
|
|
|
Historie účastníků léčby AA: celkový počet předchozích ošetření AA
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
RW účinnost ritlecitinibu: podíl pacientů s <20 ve skóre SALT
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
snížení skóre SALT je ukazatelem účinnosti.
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
RW účinnost ritlecitinibu: Podíl pacientů s <10
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
Pokles skóre SALT je ukazatelem účinnosti
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
RW účinnost ritlecitinibu: Změna skóre SALT od výchozí hodnoty
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
Pokles skóre SALT je ukazatelem účinnosti
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
RW účinnost ritlecitinibu: podíl pacientů se zlepšením od abnormální výchozí hodnoty ve skóre hodnocení obočí (EBA)
Časové okno: 24., 48., 72. a 96. týden
|
Zlepšení skóre EBA bude indikovat účinnost ritlecitinibu při postižení obočí.
|
24., 48., 72. a 96. týden
|
|
RW účinnost ritlecitinibu: podíl pacientů se zlepšením od abnormální výchozí hodnoty ve skóre hodnocení řas (ELA)
Časové okno: 24., 48., 72. a 96. týden
|
Zlepšení skóre ELA bude indikovat účinnost ritlecitinibu při postižení obočí.
|
24., 48., 72. a 96. týden
|
|
RW účinnost ritlecitinibu: podíl pacientů se zlepšením od abnormální výchozí hodnoty při hodnocení vousů a postižení nehtů
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Vyhodnoťte spokojenost s léčbou ritlecitinibem
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
Spokojenost hlášená pacientem (P-sat) Odpověď (definovaná jako mírně, středně nebo velmi spokojená) ve 24., 48., 72. a 96. týdnu
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
Výsledek hlášený pacientem: Vyhodnoťte dojem růstu vlasů
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
Reakce pacienta na globální dojem změny (PGI-C) (definovaná jako skóre střední až těžké), ve 24., 48., 72. a 96. týdnu
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
Vyhodnoťte dopad ritlecitinibu: Kvalita života uváděná pacientem
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
Změny v AAPPO. · Zlepšení vypadávání vlasů AAPPO položky 1-4, definované jako skóre 0="žádné vypadávání vlasů" nebo 1=" malá ztráta vlasů", mezi pacienty se základním skóre 2-4 indikujícím středně až úplnou ztrátu vlasů. |
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
Vyhodnoťte dopad ritlecitinibu: Kvalita života uváděná pacientem
Časové okno: týden 24, 48, 72 a 96
|
Změna od výchozí hodnoty v dílčích skóre emocionálních symptomů (ES) a omezení aktivity (AL).
|
týden 24, 48, 72 a 96
|
|
Demografické charakteristiky účastníků: Věk, pohlaví, rasa, etnický původ, socioekonomický status, oblast bydliště, kuřácký status
Časové okno: Základní linie
|
Počet/procento pacientů podle věku, pohlaví, rasy, etnického původu, socioekonomického postavení, oblasti bydliště, kouření.
Rasové a etnické proměnné budou shromažďovány pouze v zúčastněných zemích, kde je to povoleno.
|
Základní linie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. srpna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. dubna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. dubna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. července 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. července 2024
První zveřejněno (Aktuální)
31. července 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B7981105
- NCT06531109 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .