- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06531109
Charakterystyka i wyniki kliniczne pacjentów z AA leczonych rytlecitynibem (PRESTO)
PRESTO – Charakterystyka i wyniki kliniczne pacjentów z łysieniem plackowatym (AA) leczonych rytlecitynibem w kohorcie w świecie rzeczywistym (RW): międzynarodowe, prospektywne badanie obserwacyjne.
Łysienie plackowate (AA) to przewlekła, nawracająca choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się niebliznowatym wypadaniem włosów, dotykająca dzieci, młodzież i dorosłych niezależnie od wieku, rasy i płci. AA wpływa przede wszystkim na skórę głowy; jednakże może również wpływać na paznokcie, rzęsy, brwi i inne mieszki włosowe na ciele pacjenta. Trzy główne typy AA to:
- Łysienie plamiste (PA), obserwowane w 90% diagnoz klinicznych
- Łysienie całkowite (AT), które dotyczy wszystkich włosów na głowie
- Łysienie uniwersalne (AU), obejmujące wszystkie włosy na skórze głowy, twarzy i ciele. Preferencje dermatologów dotyczące użyteczności i kolejności terapii ukierunkowanych na skórę w leczeniu AA są bardzo zróżnicowane, a wybory dotyczące leczenia opierają się na różnych czynnikach, takich jak wiek pacjenta, czas trwania choroby i ciężkość ( Meah i in., 2020).
Rytlecitynib jest biodostępną małą cząsteczką, która nieodwracalnie wiąże się z kinazą janusową-3 (JAK3) i kinazą tyrozynową wyrażaną w rodzinie kinaz raka wątrobowokomórkowego (TEC). Rytlecitynib w dawce 50 mg raz na dobę został zatwierdzony przez FDA 23 czerwca 2023 r. i EMA 20 lipca 2023 r. do leczenia ciężkiego łysienia plackowatego u dorosłych i młodzieży w wieku 12 lat i starszych. W Japonii ritlecitinib został zatwierdzony w dniu 26 czerwca 2023 r. do leczenia łysienia plackowatego (ograniczonego do nieuleczalnych przypadków obejmujących rozległe wypadanie włosów). Od tego czasu kolejne kraje zatwierdziły rylecitynib. Zezwolenia te opierają się na wynikach kluczowego badania fazy 2b/3 dotyczącego rylecitynibu (ALLEGRO 2b/3), w którym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania rylecitynibu u pacjentów z AA na całym świecie.
Pomimo pozytywnych wyników programu ALLEGRO, w rutynowej praktyce klinicznej nadal brakuje dowodów na charakterystykę pacjentów leczonych rylecitynibem i wyniki kliniczne. Badacze ocenią charakterystykę pacjenta i choroby, schematy leczenia oraz wyniki kliniczne i raportowane przez pacjentów u pacjentów z AA otrzymujących rytlecitynib.
Celem tego badania jest pomiar skuteczności ritlecitynibu w warunkach rzeczywistych. Rytlecitynib będzie przepisywany pacjentom zgodnie z zatwierdzoną etykietą produktu. Leczenie będzie prowadzone na podstawie oceny klinicznej lekarza prowadzącego, tj. badaczy, zgodnie ze standardami opieki, niezależnie od tego badania.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Beijing, Chiny, 100044
- Peking University People's Hospital
-
Beijing, Chiny, 100034
- Peking University First Hospital
-
Beijing, Chiny, 100006
- Beijing Tongren Hospital
-
Changchun, Chiny, 130021
- The Fist Hospital of Jilin Province
-
Changsha, Chiny, 410028
- Xiangya Hospital, Central South University
-
Guangzhou, Chiny, 510091
- Dermatology Hospital of Southern Medical University
-
Shanghai, Chiny, 200040
- Huashan Hospital Affiliated to Fudan University
-
Shanghai, Chiny, 200443
- Shanghai Skin Disease Hospital
-
-
-
-
-
Argenteuil, Francja, 95100
- Ch Victor Dupouy
-
Caen, Francja, 14033
- CHU de Caen
-
Dijon, Francja, 21000
- CHU Dijon Bourgogne
-
La Tronche, Francja, 38700
- CHU de Grenoble Alpes
-
Lille, Francja, 59000
- Hopital Saint Vincent de Paul
-
Rennes, Francja, 35000
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Rouen, Francja, 76000
- Rouen University Hospital
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hopital Larrey
-
-
New Aquitaine
-
Bordeaux, New Aquitaine, Francja, 33000
- University hospital of Bordeaux
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francja, 75010
- Centre Sabouraud
-
-
-
-
Fukuoka
-
Kitakyushu-shi, Fukuoka, Japonia, 807-8556
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Kurume-shi, Fukuoka, Japonia, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Kanagawa
-
Ebina, Kanagawa, Japonia, 243-0432
- Nagomi Dermatology Clinic
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonia, 908-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Niigata
-
Niigata, Niigata, Japonia, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonia, 545-0051
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japonia, 431-3192
- Hamamatsu University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Itabashi-Ku, Tokyo, Japonia, 173-8606
- Teikyo University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
Montgomery, Alabama, Stany Zjednoczone, 36117
- C2 Research Center
-
-
California
-
Fremont, California, Stany Zjednoczone, 94538
- CENTER FOR DERMATOLOGY CLINICAL RESEARCH, Inc
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93720
- Rao Dermatology
-
Oxnard, California, Stany Zjednoczone, 93030
- Cura Clinical Research
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford
-
Santa Ana, California, Stany Zjednoczone, 92701
- Southern California Clinical Research
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33431
- Dermatology of Boca
-
Coral Gables, Florida, Stany Zjednoczone, 33146
- Pediatric Skin Research,LLC
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32256
- Suncoast Skin Solutions
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33173
- Skin Research of South Florida LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Health Care
-
-
Maryland
-
Marriottsville, Maryland, Stany Zjednoczone, 21104
- Kindred Hair and Skin Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham & Women's Hospital/Harvard Medical School
-
-
Michigan
-
Auburn Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48326
- Oakland Hills Dermatology
-
Waterford, Michigan, Stany Zjednoczone, 48328
- Michigan Dermatology Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55416
- Twin Cities Dermatology Center
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28602
- Hickory Dermatology Research Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97210
- NW Dermatology Institute
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- UPMC
-
-
Tennessee
-
Goodlettsville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37072
- Goodlettsville Dermatology Research
-
-
Texas
-
Southlake, Texas, Stany Zjednoczone, 76092
- Epiphany Dermatology
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22033
- Raven Clinical Reseach
-
McLean, Virginia, Stany Zjednoczone, 22102
- Raven Clinical Reseach
-
-
Washington
-
Mill Creek, Washington, Stany Zjednoczone, 98012
- Frontier Dermatology
-
-
Wisconsin
-
Burlington, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53105
- Raven Clinical Reseach
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy, 40138
- Irccs, Aoubo, Policlinico S.Orsola
-
Catania, Włochy, 95123
- AO G. Rodolico - San Marco di Catania UOC DERMATOLOGIA
-
Roma, Włochy, 00161
- Policlinico Umberto I
-
Rome, Włochy, 00133
- Policlinico Tor Vergata
-
-
BA
-
Bari, BA, Włochy, 70124
- A.O.U.C Policlinico de Bari
-
-
Milan
-
Rozzano, Milan, Włochy, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Bath, Zjednoczone Królestwo, BA1 3NG
- Royal United Hospital Bath
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G4 0SF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW10 9NH
- Chelsea and Westminster NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, E11 1NR
- Whipps Cross (Barts Health)
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW10 7NS
- London North West University Healthcare Trust
-
-
EAST Sussex
-
Brighton, EAST Sussex, Zjednoczone Królestwo, BN2 3EW
- University Hospitals Sussex
-
-
FIFE
-
Dunfermline, FIFE, Zjednoczone Królestwo, KY120SU
- NHS Fife
-
-
Gloucestershire
-
Gloucester, Gloucestershire, Zjednoczone Królestwo, GL13PX
- Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku wyjściowym > 12 lat.
- Pacjenci z rozpoznaniem łysienia plackowatego potwierdzonym przez certyfikowanego dermatologa, którym przepisano rylecitynib zgodnie z etykietą produktu niezależnie od decyzji o włączeniu pacjenta do tego badania.
- Dowód własnoręcznie podpisanego i datowanego dokumentu świadomej zgody wskazujący, że pacjent (lub prawnie akceptowalny przedstawiciel) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania. Po otrzymaniu ustnych i pisemnych informacji na temat badania nastolatek (w zależności od wymagań lokalnej komisji odwoławczej/niezależnej komisji etyki) musi wyrazić zgodę, a jeden lub oboje (zgodnie z lokalnymi przepisami) rodzice lub opiekunowie dziecka muszą przedstawić podpisane i poinformowane zgodę przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem.
- Pacjenci, którzy w opinii badacza wyrażają chęć i zdolność do regularnych wizyt w klinice zgodnie ze standardową praktyką obowiązującą w placówce oraz wyrażają zgodę na wypełnienie kwestionariuszy PRO i innych pytań wypełnianych przez pacjenta.
Kryteria wyłączenia:
- Zdiagnozowano inne rodzaje łysienia lub inne choroby, które mogą powodować wypadanie włosów (w tym między innymi znane łysienie androgenowe, łysienie trakcyjne i bliznowaciejące, łysienie telogenowe).
- Zdiagnozowano inne choroby skóry głowy, które mogą mieć wpływ na ocenę AA (np. łuszczyca skóry głowy, zapalenie skóry itp.) lub inne aktywne choroby ogólnoustrojowe, które mogą powodować wypadanie włosów (np. toczeń rumieniowaty, zapalenie tarczycy, twardzina układowa, liszaj płaski itp.). które mogłyby zakłócać ocenę utraty/odrostu włosów.
- Pacjenci leczeni wcześniej rylecitynibem lub innymi inhibitorami JAK.
- Personel ośrodka prowadzącego badanie lub pracownicy firmy Pfizer bezpośrednio zaangażowani w prowadzenie badania, personel ośrodka nadzorowany w inny sposób przez badacza oraz ich rodzina.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z łysieniem plackowatym (AA) leczeni rylecitynibem
|
Zgodnie z praktyką w świecie rzeczywistym.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w narzędziu Severity of Alopecia Tool (SALT) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie od rozpoczęcia leczenia
|
Wynik SALT służy do obliczania nasilenia łysienia plackowatego.
Lekarz oblicza to, sumując procent wypadania włosów w różnych obszarach skóry głowy.
|
24 tygodnie od rozpoczęcia leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Charakterystyka demograficzna uczestników: Data wstępnej diagnozy AA
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Charakterystyka demograficzna uczestników: Czas trwania AA od diagnozy
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Charakterystyka demograficzna uczestników: Czas trwania bieżącego odcinka AA
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Charakterystyka demograficzna uczestników: Dominujący fenotyp AA
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Dominujący fenotyp AA (np. niejednolity; ophiasis; AT; AU itp.)
|
Linia bazowa
|
|
Charakterystyka kliniczna uczestników: Skala nasilenia łysienia (SALT).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wynik SALT służy do obliczania nasilenia łysienia plackowatego.
|
Linia bazowa
|
|
Charakterystyka kliniczna uczestników: Wynik oceny rzęs (ELA).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wynik ELA służy do obliczenia ciężkości zajęcia rzęs.
|
Linia bazowa
|
|
Charakterystyka kliniczna uczestników: Wynik oceny brwi (EBA).
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Do obliczenia ciężkości zajęcia brwi wykorzystuje się skalę EBA
|
Linia bazowa
|
|
Charakterystyka kliniczna uczestników: liczba dotkniętych paznokci
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Charakterystyka kliniczna uczestników: Obecność zarostu
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Ustal, czy broda jest dotknięta, czy nie.
|
Linia bazowa
|
|
Historia uczestników leczenia AA: liczba pacjentów poddanych wcześniejszemu leczeniu AA
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Historia leczenia AA uczestników: wcześniejsza klasa leczenia AA i trasa
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Historia leczenia AA uczestników: czas trwania wcześniejszej terapii/częstotliwość
Ramy czasowe: linia bazowa
|
linia bazowa
|
|
|
Historia leczenia AA uczestników: całkowita liczba wcześniejszych terapii AA
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Linia bazowa
|
|
|
Skuteczność ritlecitynibu RW: odsetek pacjentów z wynikiem <20 w skali SALT
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
spadek wyniku SALT jest wskaźnikiem skuteczności.
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Skuteczność ritlecitynibu RW: Odsetek pacjentów z <10
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Spadek wyniku SALT jest wskaźnikiem skuteczności
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Skuteczność ritlecitynibu RW: Zmiana w punktacji SALT w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Spadek wyniku SALT jest wskaźnikiem skuteczności
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Skuteczność ritlecitynibu RW: odsetek pacjentów, u których wystąpiła poprawa w stosunku do nieprawidłowej wartości wyjściowej w punktacji oceny brwi (EBA)
Ramy czasowe: Tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Poprawa wyniku EBA wskaże skuteczność rylecitynibu w zajęciu brwi.
|
Tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Skuteczność RW ritlecitynibu: odsetek pacjentów, u których wystąpiła poprawa w stosunku do nieprawidłowej wartości początkowej w punktacji oceny rzęs (ELA)
Ramy czasowe: Tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Poprawa wyniku ELA wskaże skuteczność rylecitynibu w zajęciu brwi.
|
Tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
RW skuteczność ritlecitynibu: odsetek pacjentów, u których wystąpiła poprawa w stosunku do nieprawidłowego stanu wyjściowego w ocenie brody i zajęcia paznokci
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
|
Wynik zgłoszony przez pacjenta: ocena zadowolenia z leczenia rytlecitynibem
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Satysfakcja zgłaszana przez pacjenta (P-sat) Odpowiedź (definiowana jako niewielkie, umiarkowane lub bardzo usatysfakcjonowane) po 24, 48, 72 i 96 tygodniach
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Wynik zgłoszony przez pacjenta: Oceń wrażenie wzrostu włosów
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Odpowiedź pacjenta na globalne wrażenie zmiany (PGI-C) (definiowana jako wynik od umiarkowanego do ciężkiego) po 24, 48, 72 i 96 tygodniach
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Ocena wpływu rylecitynibu: Jakość życia zgłaszana przez pacjenta
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Zmiany w AAPPO. · Poprawa w zakresie wypadania włosów AAPPO punkty 1-4, zdefiniowana jako wynik 0 = „brak wypadania włosów” lub 1 = „mała utrata włosów” wśród pacjentów z wyjściowym wynikiem 2–4, wskazującym na umiarkowaną lub całkowitą utratę włosów. |
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Ocena wpływu rylecitynibu: Jakość życia zgłaszana przez pacjenta
Ramy czasowe: tydzień 24, 48, 72 i 96
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskaźników cząstkowych objawów emocjonalnych (ES) i ograniczeń aktywności (AL).
|
tydzień 24, 48, 72 i 96
|
|
Charakterystyka demograficzna uczestników: Wiek, płeć, rasa, pochodzenie etniczne, status społeczno-ekonomiczny, miejsce zamieszkania, palenie tytoniu
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Liczba/odsetek pacjentów według wieku, płci, rasy, pochodzenia etnicznego, statusu społeczno-ekonomicznego, miejsca zamieszkania, palenia.
Zmienne dotyczące rasy i pochodzenia etnicznego będą gromadzone wyłącznie w krajach uczestniczących, w których jest to dozwolone.
|
Linia bazowa
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B7981105
- NCT06531109 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .