Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a imunogenicity BCX17725

26. srpna 2026 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Studie fáze 1/1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a imunogenicity jednotlivých a vícenásobných vzestupných dávek BCX17725 u zdravých účastníků a vícenásobných dávek BCX17725 u účastníků s Nethertonovým syndromem

Toto je první u člověka, fáze 1/1b, 3dílná studie, která zahrnuje hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a imunogenicity BCX17725 při podávání v jedné a více dávkách zdravým dospělým účastníkům (část 1 a 2) a vícenásobné dávky u účastníků s Nethertonovým syndromem (část 3).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Části 1 a 2 jsou randomizované, placebem kontrolované části studie s jednou vzestupnou dávkou (SAD) a částí s více vzestupnou dávkou (MAD) u zdravých účastníků. Část 3 bude hodnotit podávání více dávek u účastníků s Nethertonovým syndromem v otevřeném designu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

78

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4102
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4006
        • Dokončeno
        • Nucleus Network
  • Francie
  • Holandsko
      • Maastricht, Holandsko, 6229 HX
        • Nábor
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Kontakt:
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Zatím nenabíráme
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Nábor
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46250
        • Nábor
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo netěhotná, nekojící žena ve věku 18 až 55 let včetně (části 1 a 2) nebo ve věku 18 až 65 let včetně (část 3)
  • Potvrzená diagnóza Nethertonova syndromu (pouze část 3)
  • BMI mezi 18 a 30 kg/m^2 včetně (pouze části 1 a 2)
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (části 1 a 2) nebo ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 (část 3)
  • Souhlasíte s tím, že budete dodržovat protokolové požadavky na antikoncepci od screeningu až do 90 dnů po poslední dávce studovaného léku
  • Podle názoru zkoušejícího se očekává, že bude přiměřeně splňovat všechny požadované studijní postupy a omezení po dobu trvání studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1 - BCX17725 jednorázová dávka
Účastníci randomizovaní do BCX17725 dostanou BCX17725 jako jednu dávku v sekvenční vzestupně dávkové kohortě
Lék: BCX17725
BCX17725 pro injekci
Experimentální: Část 1 - placebo jednorázová dávka
Účastníci randomizovaní k placebu dostanou placebo jako jednu dávku
Lék: Placebo
Placebo pro injekci
Experimentální: Část 2 - BCX17725 více dávek
Účastníci randomizovaní do BCX17725 dostanou BCX17725 jako více dávek v sekvenční vzestupně dávkové kohortě
Lék: BCX17725
BCX17725 pro injekci
Experimentální: Část 2 - více dávek placeba
Účastníci randomizovaní k placebu dostanou placebo v několika dávkách
Lék: Placebo
Placebo pro injekci
Experimentální: Část 3 - BCX17725 více dávek
Účastníci obdrží BCX17725 jako více dávek
Lék: BCX17725
BCX17725 pro injekci
Experimentální: Část 4 - BCX17725 více dávek
Účastníci obdrží BCX17725 ve formě opakovaných dávek
Lék: BCX17725
BCX17725 pro injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od promítání přes EOS (tj. přes den 78 v částech 1 a 3 a den 106 v části 2)
Výskyt TEAE podle hodnocení Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) od screeningu do konce studie (EOS) v každé části studie
Od promítání přes EOS (tj. přes den 78 v částech 1 a 3 a den 106 v části 2)
Změna oproti výchozí hodnotě v indexu rozsahu a závažnosti ichtyózy (IASI) v týdnu 12 (část 4)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. týdne
IASI měří závažnost erytému (IASI-E) a šupinatění (IASI-S); maximální dílčí skóre pro IASI-E a IASI-S je 24 a maximální celkové IASI skóre je 48. Vyšší skóre značí horší klinický výsledek.
Od výchozí hodnoty do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace v séru (Cmax)
Časové okno: Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Cmax BCX17725
Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Čas do dosažení maximální pozorované koncentrace v séru (Tmax)
Časové okno: Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Čas do Cmax BCX17725
Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Plocha pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas (AUC) od času 0 do času poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
AUC0-t BCX17725
Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Terminální eliminační poločas (t1/2)
Časové okno: Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Terminální eliminační poločas (t1/2) BCX17725
Do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Počet účastníků, kteří jsou pozitivní na protilátky (ADA) (výchozí a po výchozím stavu) a počet účastníků, kteří mají ADA související s léčbou
Časové okno: Den 1 před dávkou a až do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Výskyt ADA k BCX17725
Den 1 před dávkou a až do dne 64 (část 1), dne 92 (část 2) a dne 78 (část 3)
Změna oproti výchozí hodnotě u hodnocení celkového stavu vyšetřujícím lékařem (IGA) v týdnu 12 (část 4)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. týdne
IGA hodnotí celkovou závažnost kožního onemocnění NS účastníka na základě 5bodové škály (0, čistá; 1, téměř čistá; 2, mírná; 3, střední; a 4, závažná). Vyšší skóre naznačuje horší klinický výsledek.
Od výchozí hodnoty do 12. týdne
Změna od výchozí hodnoty v Nejhorším skóre svědění na numerické stupnici (NRS) v týdnu 12 (Část 4)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 12. týdne
Nejhorší škála hodnocení svědění (NRS) je samostatně hodnocená jednopoložková škála určená k posouzení nejhoršího svědění za posledních 7 dnů. Škála používá 11bodovou NRS, hodnocenou od 0 (žádné svědění) do 10 (nejhorší možné svědění). Vyšší skóre ukazují na horší klinický výsledek.
Od výchozí hodnoty do 12. týdne
Výskyt TEAEs (Část 4)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 20. týdne
Výskyt TEAE hodnocených pomocí CTCAE
Od výchozí hodnoty do 20. týdne
Koncentrace BCX17725 v séru (část 4)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 20. týdne
Koncentrace BCX17725 v séru
Od výchozí hodnoty do 20. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX17725-101
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Jiný identifikátor: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit