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Un estudio de la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética e inmunogenicidad de BCX17725

26 de agosto de 2026 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Un estudio de fase 1/1b para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética e inmunogenicidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de BCX17725 en participantes sanos y dosis múltiples de BCX17725 en participantes con síndrome de Netherton

Este es el primer estudio de fase 1/1b de tres partes en humanos que incluye la evaluación de la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) e inmunogenicidad de BCX17725 cuando se administra en dosis únicas y múltiples en participantes adultos sanos (Partes 1 y 2), y dosis múltiples en participantes con síndrome de Netherton (Parte 3).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las partes 1 y 2 son partes del estudio aleatorizadas, controladas con placebo, de dosis única ascendente (SAD) y de dosis múltiples ascendentes (MAD), respectivamente, en participantes sanos. La parte 3 evaluará la administración de dosis múltiples en participantes con síndrome de Netherton en un diseño de etiqueta abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

78

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Aún no reclutando
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Terminado
        • Nucleus Network
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University School of Medicine
        • Contacto:
          • Thomas Buschbacher
          • Número de teléfono: 352-278-7603
          • Correo electrónico: tbusch@stanford.edu
        • Contacto:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Therapeutics Clinical Research
        • Contacto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Reclutamiento
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Contacto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Reclutamiento
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Contacto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamiento
        • Hôpital Saint-Louis
        • Contacto:
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
        • Reclutamiento
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Contacto:
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombre o mujer no embarazada ni lactante de 18 a 55 años, inclusive (Partes 1 y 2) o de 18 a 65 años, inclusive (Parte 3)
  • Diagnóstico confirmado del síndrome de Netherton (solo Parte 3)
  • IMC entre 18 y 30 kg/m^2, inclusive (partes 1 y 2 únicamente)
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) de ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (Partes 1 y 2) o ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 (Parte 3)
  • Aceptar seguir los requisitos de anticoncepción del protocolo desde la selección hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • En opinión del investigador, se espera que cumpla adecuadamente con todos los procedimientos y restricciones requeridos durante la duración del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1 - BCX17725 dosis única
Los participantes asignados al azar a BCX17725 recibirán BCX17725 como dosis única en cohortes secuenciales de dosis ascendentes
Droga: BCX17725
BCX17725 para inyección
Experimental: Parte 1: dosis única de placebo
Los participantes asignados al azar al grupo placebo recibirán placebo en una dosis única.
Droga: Placebo
Placebo para inyección
Experimental: Parte 2: dosis múltiples de BCX17725
Los participantes asignados al azar a BCX17725 recibirán BCX17725 en dosis múltiples en cohortes secuenciales de dosis ascendentes
Droga: BCX17725
BCX17725 para inyección
Experimental: Parte 2: dosis múltiples de placebo
Los participantes asignados al azar a placebo recibirán placebo en dosis múltiples
Droga: Placebo
Placebo para inyección
Experimental: Parte 3: dosis múltiples de BCX17725
Los participantes recibirán BCX17725 en dosis múltiples.
Droga: BCX17725
BCX17725 para inyección
Experimental: Parte 4 - BCX17725 dosis múltiples
Los participantes recibirán BCX17725 en dosis múltiples
Droga: BCX17725
BCX17725 para inyección

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Desde la evaluación hasta EOS (es decir, hasta el día 78 en las Partes 1 y 3, y el día 106 en la Parte 2)
Incidencia de TEAE según la evaluación de los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE) desde la selección hasta el final del estudio (EOS) en cada parte del estudio
Desde la evaluación hasta EOS (es decir, hasta el día 78 en las Partes 1 y 3, y el día 106 en la Parte 2)
Cambio desde el inicio en la puntuación del Índice de Área y Gravedad de la Ictiosis (IASI) en la Semana 12 (Parte 4)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la semana 12
El IASI mide la gravedad del eritema (IASI-E) y la descamación (IASI-S); las puntuaciones máximas para el IASI-E y el IASI-S son 24, y la puntuación total máxima del IASI es 48. Las puntuaciones más altas indican un peor resultado clínico.
Desde el inicio del estudio hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración sérica máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Cmáx de BCX17725
Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Tiempo hasta la concentración sérica máxima observada (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Tiempo hasta Cmax de BCX17725
Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Área bajo la curva de concentración sérica-tiempo (AUC) desde el momento 0 hasta el momento de la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
AUC0-t de BCX17725
Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Vida media de eliminación terminal (t1/2)
Periodo de tiempo: Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Vida media de eliminación terminal (t1/2) de BCX17725
Hasta el día 64 (Parte 1), el día 92 (Parte 2) y el día 78 (Parte 3)
Número de participantes que tienen anticuerpos antidrogas (ADA) positivos (al inicio y después del inicio) y número de participantes que tienen ADA emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 1 previo a la dosis y hasta el día 64 (Parte 1), Día 92 (Parte 2) y Día 78 (Parte 3)
Incidencia de ADA según BCX17725
Día 1 previo a la dosis y hasta el día 64 (Parte 1), Día 92 (Parte 2) y Día 78 (Parte 3)
Cambio desde el inicio en la puntuación de la Evaluación Global del Investigador (EGI) en la Semana 12 (Parte 4)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
La IGA evalúa la gravedad general de la enfermedad cutánea de NS de un participante basándose en una escala de 5 puntos (0, limpio; 1, casi limpio; 2, leve; 3, moderado; y 4, grave). Las puntuaciones más altas indican un peor resultado clínico.
Desde el inicio hasta la semana 12
Cambio desde el valor basal en la Puntuación Numérica del Peor Picor (NRS) en la Semana 12 (Parte 4)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 12
La Escala Numérica de Calificación del Peor Picor (NRS) es una escala de un solo elemento y autoevaluada diseñada para evaluar el peor picor en los últimos 7 días. La escala utiliza una NRS de 11 puntos, puntuada de 0 (sin picor) a 10 (el peor picor posible). Las puntuaciones más altas indican un resultado clínico peor.
Desde el inicio hasta la semana 12
Incidencia de EAET (Parte 4)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la semana 20
Incidencia de TEAEs evaluados mediante CTCAE
Desde el inicio del estudio hasta la semana 20
Concentraciones séricas de BCX17725 (Parte 4)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta la semana 20
Concentraciones séricas de BCX17725
Desde el inicio del estudio hasta la semana 20

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de julio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de agosto de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCX17725-101
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Otro identificador: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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