Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og immunogenisitet til BCX17725

26. august 2026 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En fase 1/1b-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og immunogenisiteten til enkeltstående og multiple stigende doser av BCX17725 hos friske deltakere og flere doser av BCX17725 hos deltakere med Netherton syndrom

Dette er en første-i-menneske, fase 1/1b, 3-delt studie som inkluderer evaluering av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og immunogenisitet til BCX17725 når det administreres via enkelt- og multiple doser til friske voksne deltakere (del 1). og 2), og flere doser hos deltakere med Netherton-syndrom (del 3).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del 1 og 2 er henholdsvis randomiserte, placebokontrollerte, enkelt-stigende dose (SAD) og multiple-ascending-dose (MAD) studiedeler hos friske deltakere. Del 3 vil evaluere administrering av flere doser hos deltakere med Netherton syndrom i et åpent design.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

78

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Fullført
        • Nucleus Network
  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
        • Rekruttering
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75010
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Rekruttering
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Ta kontakt med:
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitatsklinikum Heidelberg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mann eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinne i alderen 18 til 55 år, inkludert (del 1 og 2) eller i alderen 18 til 65 år, inkludert (del 3)
  • Bekreftet diagnose av Netherton syndrom (kun del 3)
  • BMI mellom 18 og 30 kg/m^2, inkludert (kun del 1 og 2)
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) på ≥ 90 mL/min/1,73 m^2 (del 1 og 2) eller ≥ 60 mL/min/1,73 m^2 (del 3)
  • Godta å følge protokollens prevensjonskrav fra screening til 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  • Etter etterforskerens oppfatning forventes det å i tilstrekkelig grad overholde alle nødvendige studieprosedyrer og restriksjoner for varigheten av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1 - BCX17725 enkeltdose
Deltakere randomisert til BCX17725 vil motta BCX17725 som en enkelt dose i sekvensielle stigende dose-kohorter
Legemiddel: BCX17725
BCX17725 for injeksjon
Eksperimentell: Del 1 - placebo enkeltdose
Deltakere randomisert til placebo vil få placebo som en enkeltdose
Legemiddel: Placebo
Placebo for injeksjon
Eksperimentell: Del 2 - BCX17725 flere doser
Deltakere randomisert til BCX17725 vil motta BCX17725 som flere doser i sekvensielle stigende dose-kohorter
Legemiddel: BCX17725
BCX17725 for injeksjon
Eksperimentell: Del 2 - placebo flere doser
Deltakere randomisert til placebo vil motta placebo som flere doser
Legemiddel: Placebo
Placebo for injeksjon
Eksperimentell: Del 3 - BCX17725 flere doser
Deltakerne vil motta BCX17725 som flere doser
Legemiddel: BCX17725
BCX17725 for injeksjon
Eksperimentell: Del 4 - BCX17725 flere doser
Deltakerne vil motta BCX17725 i flere doser
Legemiddel: BCX17725
BCX17725 for injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra screening gjennom EOS (dvs. gjennom dag 78 i del 1 og 3, og dag 106 i del 2)
Forekomst av TEAE-er som vurdert av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) fra screening til slutten av studien (EOS) i hver studiedel
Fra screening gjennom EOS (dvs. gjennom dag 78 i del 1 og 3, og dag 106 i del 2)
Endring fra utgangspunkt i Ichthyosis Area and Severity Index (IASI) score ved uke 12 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
IASI måler alvorlighetsgraden av erytem (IASI-E) og skjell (IASI-S); maksimum delscore for IASI-E og IASI-S er 24, og maksimal totale IASI-poengsum er 48. Høyere poengsummer indikerer dårligere klinisk utfall.
Fra baseline til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Cmax på BCX17725
Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Tid til maksimal observert serumkonsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Tid til Cmax for BCX17725
Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Areal under serumkonsentrasjon-tid-kurven (AUC) fra tidspunkt 0 til tidspunktet for siste målbare konsentrasjon (AUC0-t)
Tidsramme: Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
AUC0-t av BCX17725
Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2)
Tidsramme: Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Terminal halveringstid (t1/2) for BCX17725
Opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Antall deltakere som er anti-medikamentantistoff (ADA)-positive (baseline og post-baseline) og antall deltakere som har behandlingsfremkommende ADAer
Tidsramme: Dag 1 før dose og opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Forekomst av ADA til BCX17725
Dag 1 før dose og opp til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Endring fra baseline i Investigator Global Assessment (IGA)-skår ved uke 12 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline til uke 12
IGA vurderer den generelle alvorlighetsgraden av en deltakers NS-hudsykdom basert på en 5-punkts skala (0, klar; 1, nesten klar; 2, mild; 3, moderat; og 4, alvorlig). Høyere skår indikerer dårligere klinisk utfall.
Fra baseline til uke 12
Endring fra baseline i verste kløe numerisk vurderingsskår (NRS) ved uke 12 (Del 4)
Tidsramme: Fra utgangspunktet til uke 12
Verste Kloo Numeriske Vurderingsskala (NRS) er en selvrapportert, enkeltskala designet for å vurdere den verste kløen de siste 7 dagene. Skalaen bruker en 11-punkts NRS, scoret fra 0 (ingen kløe) til 10 (verst tenkelige kløe). Høyere score indikerer dårligere klinisk utfall.
Fra utgangspunktet til uke 12
Forekomst av TEAE-er (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline gjennom uke 20
Forekomst av TEAE-er vurdert ved CTCAE
Fra baseline gjennom uke 20
Serumkonsentrasjoner av BCX17725 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline gjennom uke 20
Serumkonsentrasjoner av BCX17725
Fra baseline gjennom uke 20

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juli 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

6. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX17725-101
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Annen identifikator: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere