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Uno studio su sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e immunogenicità di BCX17725

26 agosto 2026 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio di fase 1/1b per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'immunogenicità di dosi ascendenti singole e multiple di BCX17725 in partecipanti sani e dosi multiple di BCX17725 in partecipanti con sindrome di Netherton

Si tratta del primo studio condotto sull'uomo, di Fase 1/1b, in 3 parti, che comprende la valutazione della sicurezza, della tollerabilità, della farmacocinetica (PK) e dell'immunogenicità del BCX17725 quando somministrato tramite dosi singole e multiple in partecipanti adulti sani (Parti 1 e 2) e dosi multiple in partecipanti con sindrome di Netherton (Parte 3).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le parti 1 e 2 sono parti dello studio randomizzato, controllato con placebo, a dose singola crescente (SAD) e a dose multipla crescente (MAD), rispettivamente, in partecipanti sani. La parte 3 valuterà la somministrazione di dosi multiple nei partecipanti con sindrome di Netherton in un disegno in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

78

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Completato
        • Nucleus Network
  • Francia
  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Non ancora reclutamento
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Reclutamento
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Contatto:
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University School of Medicine
        • Contatto:
        • Contatto:
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Reclutamento
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
        • Reclutamento
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Maschio o femmina non in gravidanza e non in allattamento di età compresa tra 18 e 55 anni compresi (Parti 1 e 2) o di età compresa tra 18 e 65 anni compresi (Parte 3)
  • Diagnosi confermata della sindrome di Netherton (solo parte 3)
  • BMI compreso tra 18 e 30 kg/m^2, compreso (solo parti 1 e 2)
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥ 90 mL/min/1,73 m^2 (Parti 1 e 2) o ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 (Parte 3)
  • Accettare di seguire i requisiti contraccettivi del protocollo dallo screening fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio
  • Secondo il parere dello sperimentatore, è necessario rispettare adeguatamente tutte le procedure e le restrizioni richieste per la durata dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1 - BCX17725 dose singola
I partecipanti randomizzati a BCX17725 riceveranno BCX17725 come dose singola in coorti sequenziali a dose crescente
Droga: BCX17725
BCX17725 per iniezione
Sperimentale: Parte 1 - dose singola di placebo
I partecipanti randomizzati al placebo riceveranno il placebo in una dose singola
Droga: Placebo
Placebo per iniezione
Sperimentale: Parte 2 - BCX17725 dosi multiple
I partecipanti randomizzati a BCX17725 riceveranno BCX17725 in dosi multiple in coorti sequenziali a dose crescente
Droga: BCX17725
BCX17725 per iniezione
Sperimentale: Parte 2 - dosi multiple di placebo
I partecipanti randomizzati al placebo riceveranno il placebo in dosi multiple
Droga: Placebo
Placebo per iniezione
Sperimentale: Parte 3 - BCX17725 dosi multiple
I partecipanti riceveranno BCX17725 in dosi multiple
Droga: BCX17725
BCX17725 per iniezione
Sperimentale: Parte 4 - BCX17725 dosi multiple
I partecipanti riceveranno BCX17725 in dosi multiple
Droga: BCX17725
BCX17725 per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dallo screening fino all'EOS (ovvero fino al giorno 78 nelle parti 1 e 3 e al giorno 106 nella parte 2)
Incidenza dei TEAE valutata mediante i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) dallo screening fino alla fine dello studio (EOS) in ciascuna parte dello studio
Dallo screening fino all'EOS (ovvero fino al giorno 78 nelle parti 1 e 3 e al giorno 106 nella parte 2)
Variazione rispetto al basale dell'indice di area e gravità dell'ittiosi (IASI) alla Settimana 12 (Parte 4)
Lasso di tempo: Dal basale alla Settimana 12
IASI misura la gravità dell'eritema (IASI-E) e della desquamazione (IASI-S); i punteggi massimi per IASI-E e IASI-S sono 24, e il punteggio totale massimo dell'IASI è 48. Punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Dal basale alla Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Cmax di BCX17725
Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Tempo alla concentrazione sierica massima osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Tempo fino alla Cmax di BCX17725
Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Area sotto la curva concentrazione sierica-tempo (AUC) dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
AUC0-t di BCX17725
Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Emivita di eliminazione terminale (t1/2)
Lasso di tempo: Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Emivita di eliminazione terminale (t1/2) di BCX17725
Fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Numero di partecipanti positivi agli anticorpi anti-farmaco (ADA) (al basale e post-basale) e numero di partecipanti che hanno ADA emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Pre-dose del giorno 1 e fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Incidenza degli ADA rispetto a BCX17725
Pre-dose del giorno 1 e fino al giorno 64 (Parte 1), al giorno 92 (Parte 2) e al giorno 78 (Parte 3)
Variazione rispetto al basale del punteggio IGA (Valutazione Globale dello Sperimentatore) alla Settimana 12 (Parte 4)
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 12
L'IGA valuta la gravità complessiva della malattia cutanea NS di un partecipante basandosi su una scala a 5 punti (0, assente; 1, quasi assente; 2, lieve; 3, moderata; e 4, grave). Punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Dalla baseline alla settimana 12
Variazione rispetto al basale del punteggio numerico di valutazione del prurito peggiore (NRS) alla Settimana 12 (Parte 4)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La Scala Numerica di Valutazione del Prurito Peggiore (NRS) è una scala a singolo elemento auto-valutativa progettata per valutare il prurito peggiore negli ultimi 7 giorni. La scala utilizza una NRS a 11 punti, con punteggio da 0 (nessun prurito) a 10 (prurito peggiore possibile). Punteggi più alti indicano un esito clinico peggiore.
Dal basale alla settimana 12
Incidenza di TEAEs (Parte 4)
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 20
Incidenza degli TEAE valutati mediante CTCAE
Dalla baseline alla settimana 20
Concentrazioni sieriche di BCX17725 (Parte 4)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 20
Concentrazioni sieriche di BCX17725
Dal basale fino alla settimana 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX17725-101
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Altro identificatore: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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