Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit van BCX17725

26 augustus 2026 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een fase 1/1b-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit te evalueren van enkelvoudige en meervoudige oplopende doses BCX17725 bij gezonde deelnemers en meerdere doses BCX17725 bij deelnemers met het Netherton-syndroom

Dit is een driedelige fase 1/1b-studie bij de mens, die de evaluatie omvat van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en immunogeniciteit van BCX17725 bij toediening via enkelvoudige en meervoudige doses bij gezonde volwassen deelnemers (Deel 1 en 2), en meerdere doses bij deelnemers met het Netherton-syndroom (deel 3).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel 1 en 2 zijn respectievelijk gerandomiseerde, placebogecontroleerde, enkelvoudige oplopende dosis (SAD) en meervoudige oplopende dosis (MAD) onderzoeksonderdelen bij gezonde deelnemers. Deel 3 evalueert toedieningen van meerdere doses bij deelnemers met het Netherton-syndroom in een open-label ontwerp.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

78

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4006
        • Voltooid
        • Nucleus Network
  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Nog niet aan het werven
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Frankrijk
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland, 6229 HX
        • Werving
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Contact:
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Werving
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University School of Medicine
        • Contact:
        • Contact:
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Werving
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46250
        • Werving
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Mannelijke of niet-zwangere, niet-zogende vrouw van 18 tot en met 55 jaar (deel 1 en 2) of van 18 tot en met 65 jaar (deel 3)
  • Bevestigde diagnose van Netherton-syndroom (alleen deel 3)
  • BMI tussen 18 en 30 kg/m^2, inclusief (alleen delen 1 en 2)
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (delen 1 en 2) of ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 (deel 3)
  • Ga akkoord met het volgen van de anticonceptievereisten uit het protocol vanaf de screening tot 90 dagen na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel
  • Naar de mening van de onderzoeker wordt verwacht dat hij op adequate wijze voldoet aan alle vereiste onderzoeksprocedures en beperkingen voor de duur van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1 - BCX17725 enkele dosis
Deelnemers gerandomiseerd naar BCX17725 zullen BCX17725 ontvangen als een enkele dosis in opeenvolgende oplopende dosiscohorten
Geneesmiddel: BCX17725
BCX17725 voor injectie
Experimenteel: Deel 1 - enkelvoudige dosis placebo
Deelnemers die naar placebo zijn gerandomiseerd, krijgen placebo als een enkele dosis
Geneesmiddel: Placebo
Placebo voor injectie
Experimenteel: Deel 2 - BCX17725 meerdere doses
Deelnemers gerandomiseerd naar BCX17725 zullen BCX17725 ontvangen als meerdere doses in opeenvolgende oplopende dosiscohorten
Geneesmiddel: BCX17725
BCX17725 voor injectie
Experimenteel: Deel 2 - placebo meerdere doses
Deelnemers die naar placebo zijn gerandomiseerd, krijgen placebo in meerdere doses
Geneesmiddel: Placebo
Placebo voor injectie
Experimenteel: Deel 3 - BCX17725 meerdere doses
Deelnemers ontvangen BCX17725 in meerdere doses
Geneesmiddel: BCX17725
BCX17725 voor injectie
Experimenteel: Deel 4 - BCX17725 meerdere doseringen
Deelnemers zullen BCX17725 in meerdere doses ontvangen
Geneesmiddel: BCX17725
BCX17725 voor injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Van screening tot en met EOS (dwz tot en met dag 78 in deel 1 en 3, en dag 106 in deel 2)
Incidentie van TEAE's zoals beoordeeld door Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) vanaf de screening tot het einde van de studie (EOS) in elk onderzoeksdeel
Van screening tot en met EOS (dwz tot en met dag 78 in deel 1 en 3, en dag 106 in deel 2)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Ichthyosis Area and Severity Index (IASI)-score na 12 weken (Deel 4)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12
IASI meet de ernst van erytheem (IASI-E) en schilfering (IASI-S); de maximum subscores voor IASI-E en IASI-S zijn 24, en de maximale totale IASI-score is 48. Hogere scores duiden op een slechtere klinische uitkomst.
Vanaf baseline tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen serumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Cmax van BCX17725
Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Tijd tot maximaal waargenomen serumconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Tijd tot Cmax van BCX17725
Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Oppervlakte onder de serumconcentratie-tijdcurve (AUC) van tijdstip 0 tot het tijdstip van de laatste meetbare concentratie (AUC0-t)
Tijdsspanne: Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
AUC0-t van BCX17725
Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (t1/2) van BCX17725
Tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Aantal deelnemers dat anti-drug antilichaam (ADA)-positief is (basislijn en post-basislijn) en aantal deelnemers die tijdens de behandeling optredende ADA’s hebben
Tijdsspanne: Dag 1 vóór de dosis en tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Incidentie van ADA's voor BCX17725
Dag 1 vóór de dosis en tot dag 64 (deel 1), dag 92 (deel 2) en dag 78 (deel 3)
Verandering vanaf baseline in Investigator Global Assessment (IGA)-score bij Week 12 (Deel 4)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 12
IGA beoordeelt de algehele ernst van de NS-huidaandoening van een deelnemer op basis van een 5-puntsschaal (0, helder; 1, bijna helder; 2, mild; 3, matig; en 4, ernstig). Hogere scores duiden op een slechter klinisch resultaat.
Van baseline tot week 12
Verandering ten opzichte van baseline in de ergste jeuk Numerieke Beoordelingsschaal (NRS) score op Week 12 (Deel 4)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 12
Worst Itch Numerical Rating Scale (NRS) is een zelf-gerapporteerde, enkelvoudige schaal ontworpen voor het beoordelen van de ergste jeuk in de afgelopen 7 dagen. De schaal gebruikt een 11-punts NRS, gescoord van 0 (geen jeuk) tot 10 (ergst mogelijke jeuk). Hogere scores duiden op een slechtere klinische uitkomst.
Vanaf baseline tot week 12
Incidentie van TEAEs (Deel 4)
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met week 20
Incidentie van TEAE's zoals beoordeeld door CTCAE
Vanaf baseline tot en met week 20
Serumconcentraties van BCX17725 (Deel 4)
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 20
Serumconcentraties van BCX17725
Van basislijn tot week 20

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 september 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX17725-101
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Andere identificatie: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren