Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i immunogenności BCX17725

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Badanie fazy 1/1b mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i immunogenności pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek BCX17725 u zdrowych uczestników oraz wielokrotnych dawek BCX17725 u uczestników z zespołem Nethertona

Jest to pierwsze badanie fazy 1/1b na ludziach, składające się z 3 części, które obejmuje ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i immunogenności BCX17725 podawanego w dawkach pojedynczych i wielokrotnych zdrowym dorosłym uczestnikom (Część 1 i 2) oraz dawki wielokrotne u uczestników z zespołem Nethertona (Część 3).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Części 1 i 2 to randomizowane, kontrolowane placebo części badania dotyczące odpowiednio dawki rosnącej pojedynczej (SAD) i dawki rosnącej wielokrotnej (MAD) u zdrowych uczestników. Część 3 oceni podawanie wielokrotnych dawek pacjentom z zespołem Nethertona w badaniu otwartym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

78

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Zakończony
        • Nucleus Network
  • Francja
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia, 6229 HX
        • Rekrutacyjny
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Kontakt:
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Rekrutacyjny
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
        • Rekrutacyjny
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub nieciężarna kobieta niekarmiąca piersią w wieku od 18 do 55 lat włącznie (Część 1 i 2) lub w wieku od 18 do 65 lat włącznie (Część 3)
  • Potwierdzona diagnoza zespołu Nethertona (tylko część 3)
  • BMI od 18 do 30 kg/m^2 włącznie (tylko część 1 i 2)
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (Część 1 i 2) lub ≥ 60 mL/min/1,73 m^2 (Część 3)
  • Wyrażam zgodę na przestrzeganie wymagań protokołu dotyczących antykoncepcji od badania przesiewowego do 90 dni po ostatniej dawce badanego leku
  • W opinii badacza oczekuje się odpowiedniego przestrzegania wszystkich wymaganych procedur badawczych i ograniczeń w czasie trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1 - pojedyncza dawka BCX17725
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy BCX17725 otrzymają BCX17725 w pojedynczej dawce w kohortach z rosnącą dawką sekwencyjną
Lek: BCX17725
BCX17725 do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Część 1 – pojedyncza dawka placebo
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy placebo otrzymają placebo w pojedynczej dawce
Lek: Placebo
Placebo do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Część 2 - Dawki wielokrotne BCX17725
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy BCX17725 otrzymają BCX17725 w postaci dawek wielokrotnych w kohortach z rosnącą dawką sekwencyjną
Lek: BCX17725
BCX17725 do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Część 2 – wielokrotne dawki placebo
Uczestnicy losowo przydzieleni do grupy placebo otrzymają placebo w dawkach wielokrotnych
Lek: Placebo
Placebo do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Część 3 - Dawki wielokrotne BCX17725
Uczestnicy otrzymają BCX17725 w dawkach wielokrotnych
Lek: BCX17725
BCX17725 do wstrzykiwań
Eksperymentalny: Część 4 - BCX17725 wielokrotne dawki
Uczestnicy otrzymają BCX17725 w postaci wielu dawek
Lek: BCX17725
BCX17725 do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do EOS (tj. do dnia 78 w częściach 1 i 3 oraz dnia 106 w części 2)
Częstość występowania TEAE oceniana według wspólnych kryteriów terminologicznych dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) od badania przesiewowego do końca badania (EOS) w każdej części badania
Od badania przesiewowego do EOS (tj. do dnia 78 w częściach 1 i 3 oraz dnia 106 w części 2)
Zmiana od wartości wyjściowej w skali IASI (Ichthyosis Area and Severity Index) w 12. tygodniu (część 4)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12. tygodnia
IASI ocenia nasilenie rumienia (IASI-E) i złuszczania (IASI-S); maksymalne wyniki częściowe dla IASI-E i IASI-S wynoszą 24, a maksymalny całkowity wynik IASI wynosi 48. Wyższe wyniki wskazują na gorsze wyniki kliniczne.
Od punktu wyjściowego do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie w surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Cmax BCX17725
Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Czas do maksymalnego obserwowanego stężenia w surowicy (Tmax)
Ramy czasowe: Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Czas do Cmax BCX17725
Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Pole pod krzywą zależności stężenia w surowicy od czasu (AUC) od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-t)
Ramy czasowe: Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
AUC0-t BCX17725
Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) BCX17725
Do dnia 64 (część 1), dnia 92 (część 2) i dnia 78 (część 3)
Liczba uczestników, którzy mają przeciwciała przeciwlekowe (ADA) dodatnie (w punkcie wyjściowym i po badaniu) oraz liczba uczestników, u których występują ADA powstałe w związku z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 1 przed dawkowaniem i do dnia 64 (Część 1), Dnia 92 (Część 2) i Dnia 78 (Część 3)
Występowanie ADA na BCX17725
Dzień 1 przed dawkowaniem i do dnia 64 (Część 1), Dnia 92 (Część 2) i Dnia 78 (Część 3)
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie globalnej badacza (IGA) w 12. tygodniu (Część 4)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
IGA ocenia ogólne nasilenie choroby skóry NS u uczestnika w oparciu o 5-punktową skalę (0, brak zmian; 1, prawie brak zmian; 2, łagodne; 3, umiarkowane; 4, ciężkie). Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik kliniczny.
Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Najgorszym Wyniku Oceny Liczbowej Świądu (NRS) w 12. tygodniu (Część 4)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Skala NRS najsilniejszego świądu to samodzielnie oceniana, jednoelementowa skala przeznaczona do oceny najsilniejszego świądu w ciągu ostatnich 7 dni. Skala wykorzystuje 11-punktową skalę NRS, ocenianą od 0 (brak świądu) do 10 (najsilniejszy możliwy świąd). Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik kliniczny.
Od wartości wyjściowej do 12. tygodnia
Częstość występowania TEAEs (Część 4)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 20. tygodnia
Częstość występowania TEAEs ocenianych według CTCAE
Od wartości wyjściowej do 20. tygodnia
Stężenia surowicze BCX17725 (Część 4)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 20. tygodnia
Stężenia surowicze BCX17725
Od wartości wyjściowej do 20. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX17725-101
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Inny identyfikator: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj