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Eine Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Immunogenität von BCX17725

26. August 2026 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine Phase-1/1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Immunogenität einzelner und mehrfach aufsteigender Dosen von BCX17725 bei gesunden Teilnehmern und mehrfacher Dosen von BCX17725 bei Teilnehmern mit Netherton-Syndrom

Hierbei handelt es sich um eine dreiteilige Phase-1/1b-Studie zum ersten Mal am Menschen, die die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Immunogenität von BCX17725 bei Verabreichung in Einzel- und Mehrfachdosen an gesunde erwachsene Teilnehmer umfasst (Teil 1). und 2) und Mehrfachdosen bei Teilnehmern mit Netherton-Syndrom (Teil 3).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei den Teilen 1 und 2 handelt es sich um randomisierte, placebokontrollierte Studienteile mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) bzw. mit aufsteigender Mehrfachdosis (MAD) an gesunden Teilnehmern. In Teil 3 werden Mehrfachdosisverabreichungen bei Teilnehmern mit Netherton-Syndrom in einem offenen Design bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

78

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4006
        • Abgeschlossen
        • Nucleus Network
  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Frankreich
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande, 6229 HX
        • Rekrutierung
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Kontakt:
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Rekrutierung
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Rekrutierung
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46250
        • Rekrutierung
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männlich oder nicht schwangere, nicht stillende Frau im Alter von 18 bis einschließlich 55 Jahren (Teil 1 und 2) oder im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren (Teil 3)
  • Bestätigte Diagnose des Netherton-Syndroms (nur Teil 3)
  • BMI zwischen 18 und 30 kg/m², einschließlich (nur Teil 1 und 2)
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (Teile 1 und 2) oder ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 (Teil 3)
  • Stimmen Sie zu, die Protokollanforderungen zur Empfängnisverhütung vom Screening bis 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments einzuhalten
  • Nach Ansicht des Prüfers wird von ihm erwartet, dass er während der Dauer der Studie alle erforderlichen Studienverfahren und -beschränkungen angemessen einhält

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1 – Einzeldosis BCX17725
Zu BCX17725 randomisierte Teilnehmer erhalten BCX17725 als Einzeldosis in aufeinanderfolgenden Kohorten mit aufsteigender Dosis
Arzneimittel: BCX17725
BCX17725 zur Injektion
Experimental: Teil 1 – Placebo-Einzeldosis
Zu Placebo randomisierte Teilnehmer erhalten Placebo als Einzeldosis
Arzneimittel: Placebo
Placebo zur Injektion
Experimental: Teil 2 – BCX17725 Mehrfachdosen
Zu BCX17725 randomisierte Teilnehmer erhalten BCX17725 als Mehrfachdosen in aufeinanderfolgenden Kohorten mit aufsteigender Dosis
Arzneimittel: BCX17725
BCX17725 zur Injektion
Experimental: Teil 2 – Placebo-Mehrfachdosen
Teilnehmer, die randomisiert einer Placebogruppe zugewiesen wurden, erhalten Placebo in mehreren Dosen
Arzneimittel: Placebo
Placebo zur Injektion
Experimental: Teil 3 – BCX17725 Mehrfachdosen
Die Teilnehmer erhalten BCX17725 in mehreren Dosen
Arzneimittel: BCX17725
BCX17725 zur Injektion
Experimental: Teil 4 - BCX17725 mehrere Dosen
Die Teilnehmer erhalten BCX17725 als Mehrfachdosis
Arzneimittel: BCX17725
BCX17725 zur Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Von der Vorführung bis EOS (d. h. bis Tag 78 in Teil 1 und 3 und Tag 106 in Teil 2)
Inzidenz von TEAEs gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) vom Screening bis zum Studienende (EOS) in jedem Studienteil
Von der Vorführung bis EOS (d. h. bis Tag 78 in Teil 1 und 3 und Tag 106 in Teil 2)
Änderung des Ichthyosis Area and Severity Index (IASI)-Werts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12 (Teil 4)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 12
IASI misst den Schweregrad von Erythem (IASI-E) und Schuppung (IASI-S); die maximalen Teilergebnisse für IASI-E und IASI-S betragen 24, und der maximale Gesamt-IASI-Wert beträgt 48. Höhere Werte weisen auf ein schlechteres klinisches Ergebnis hin.
Von Baseline bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Cmax von BCX17725
Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Zeit bis zur maximalen beobachteten Serumkonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Zeit bis Cmax von BCX17725
Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
AUC0-t von BCX17725
Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t1/2) von BCX17725
Bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Anzahl der Teilnehmer, die Anti-Arzneimittel-Antikörper (ADA)-positiv sind (Baseline und Post-Baseline) und Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte ADAs haben
Zeitfenster: Tag 1 vor der Einnahme und bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Inzidenz von ADAs gegen BCX17725
Tag 1 vor der Einnahme und bis Tag 64 (Teil 1), Tag 92 (Teil 2) und Tag 78 (Teil 3)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Investigator Global Assessment (IGA)-Score in Woche 12 (Teil 4)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 12
IGA bewertet den Gesamtschweregrad der NS-Hauterkrankung eines Teilnehmers anhand einer 5-Punkte-Skala (0, abgeheilt; 1, fast abgeheilt; 2, leicht; 3, mäßig; und 4, schwer). Höhere Werte weisen auf ein schlechteres klinisches Ergebnis hin.
Von Baseline bis Woche 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert beim Worst Itch Numerical Rating Score (NRS) in Woche 12 (Teil 4)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 12
Die Worst Itch Numerical Rating Scale (NRS) ist eine selbstbewertete, einteilige Skala zur Erfassung des stärksten Juckreizes in den letzten 7 Tagen. Die Skala verwendet eine 11-Punkte-NRS, bewertet von 0 (kein Juckreiz) bis 10 (stärkster möglicher Juckreiz). Höhere Werte weisen auf ein schlechteres klinisches Ergebnis hin.
Von der Basislinie bis Woche 12
Inzidenz von TEAEs (Teil 4)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 20
Inzidenz von TEAEs, bewertet mittels CTCAE
Von Baseline bis Woche 20
Serumkonzentrationen von BCX17725 (Teil 4)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 20
Serumkonzentrationen von BCX17725
Von der Basislinie bis Woche 20

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX17725-101
  • 2025 (US NIH Stipendium/Vertrag: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Andere Kennung: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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