Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af BCX17725's sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og immunogenicitet

26. august 2026 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

Et fase 1/1b-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og immunogenicitet af enkeltstående og multiple stigende doser af BCX17725 hos raske deltagere og multiple doser af BCX17725 hos deltagere med Netherton syndrom

Dette er et første-i-menneske, fase 1/1b, 3-delt studie, der inkluderer evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og immunogenicitet af BCX17725, når det administreres via enkelt- og multiple doser til raske voksne deltagere (del 1) og 2), og multiple doser hos deltagere med Netherton-syndrom (del 3).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Del 1 og 2 er randomiserede, placebo-kontrollerede, enkelt-stigende dosis (SAD) og multiple-ascending-dosis (MAD) undersøgelsesdele, henholdsvis hos raske deltagere. Del 3 vil evaluere administration af flere doser hos deltagere med Netherton syndrom i et åbent design.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

78

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4006
        • Afsluttet
        • Nucleus Network
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46250
        • Rekruttering
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Kontakt:
  • Frankrig
  • Holland
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Rekruttering
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Kontakt:
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Universitätsklinikum Heidelberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde i alderen 18 til 55 år inklusive (del 1 og 2) eller i alderen 18 til 65 år inklusive (del 3)
  • Bekræftet diagnose af Netherton syndrom (kun del 3)
  • BMI mellem 18 og 30 kg/m^2, inklusive (kun del 1 og 2)
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) på ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (del 1 og 2) eller ≥ 60 mL/min/1,73 m^2 (del 3)
  • Accepter at følge protokollens krav til prævention fra screening til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  • Efter investigatorens mening forventes det at overholde alle påkrævede undersøgelsesprocedurer og begrænsninger i tilstrækkelig grad i undersøgelsens varighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1 - BCX17725 enkeltdosis
Deltagere randomiseret til BCX17725 vil modtage BCX17725 som en enkelt dosis i sekventielle stigende dosis kohorter
Medicin: BCX17725
BCX17725 til injektion
Eksperimentel: Del 1 - placebo enkeltdosis
Deltagere randomiseret til placebo vil modtage placebo som en enkelt dosis
Medicin: Placebo
Placebo til injektion
Eksperimentel: Del 2 - BCX17725 flere doser
Deltagere randomiseret til BCX17725 vil modtage BCX17725 som multiple doser i sekventielle stigende dosis-kohorter
Medicin: BCX17725
BCX17725 til injektion
Eksperimentel: Del 2 - placebo multiple doser
Deltagere randomiseret til placebo vil modtage placebo som multiple doser
Medicin: Placebo
Placebo til injektion
Eksperimentel: Del 3 - BCX17725 flere doser
Deltagerne vil modtage BCX17725 som multiple doser
Medicin: BCX17725
BCX17725 til injektion
Eksperimentel: Del 4 - BCX17725 flere doser
Deltagerne vil modtage BCX17725 som flere doser
Medicin: BCX17725
BCX17725 til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra screening gennem EOS (dvs. til dag 78 i del 1 og 3, og dag 106 i del 2)
Forekomst af TEAE'er som vurderet af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) fra screening til end-of-studie (EOS) i hver undersøgelsesdel
Fra screening gennem EOS (dvs. til dag 78 i del 1 og 3, og dag 106 i del 2)
Ændring fra baseline i Ichthyosis Area and Severity Index (IASI) score ved uge 12 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
IASI måler sværhedsgraden af erytem (IASI-E) og skældannelse (IASI-S); de maksimale delscore for IASI-E og IASI-S er 24, og den maksimale totale IASI-score er 48. Højere score indikerer dårligere klinisk udfald.
Fra baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Cmax på BCX17725
Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Tid til maksimal observeret serumkoncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Tid til Cmax for BCX17725
Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Areal under serumkoncentration-tid-kurven (AUC) fra tidspunkt 0 til tidspunktet for sidste målelige koncentration (AUC0-t)
Tidsramme: Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
AUC0-t af BCX17725
Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Terminal halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Terminal halveringstid (t1/2) for BCX17725
Op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Antal deltagere, der er anti-lægemiddel-antistof (ADA)-positive (baseline og post-baseline) og antal deltagere, der har behandlings-emergent ADA'er
Tidsramme: Dag 1 før dosis og op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Forekomst af ADA'er til BCX17725
Dag 1 før dosis og op til dag 64 (del 1), dag 92 (del 2) og dag 78 (del 3)
Ændring fra baseline i Investigator Global Assessment (IGA) score ved uge 12 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
IGA vurderer den overordnede sværhedsgrad af en deltagers NS-hudsygdom baseret på en 5-points skala (0, ren; 1, næsten ren; 2, mild; 3, moderat; og 4, svær). Højere scoringer indikerer dårligere klinisk udfald.
Fra baseline til uge 12
Ændring fra baseline i værste kløe numerisk vurderingsscore (NRS) ved uge 12 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline til uge 12
Worst Itch Numerical Rating Scale (NRS) er en selvrapporteret, enkelt-item skala designet til at vurdere den værste kløe i de seneste 7 dage. Skalaen bruger en 11-point NRS, scoret fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe). Højere score indikerer værre klinisk udfald.
Fra baseline til uge 12
Forekomsten af TEAEs (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline til og med uge 20
Forekomst af TEAE'er vurderet ved CTCAE
Fra baseline til og med uge 20
Serumkoncentrationer af BCX17725 (Del 4)
Tidsramme: Fra baseline gennem uge 20
Serumkoncentrationer af BCX17725
Fra baseline gennem uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2024

Først opslået (Faktiske)

6. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX17725-101
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Anden identifikator: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner