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Um estudo de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e imunogenicidade de BCX17725

26 de agosto de 2026 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo de fase 1/1b para avaliar segurança, tolerabilidade, farmacocinética e imunogenicidade de doses ascendentes únicas e múltiplas de BCX17725 em participantes saudáveis ​​e doses múltiplas de BCX17725 em participantes com síndrome de Netherton

Este é o primeiro estudo em humanos, Fase 1/1b, de 3 partes que inclui a avaliação de segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e imunogenicidade de BCX17725 quando administrado por meio de doses únicas e múltiplas em participantes adultos saudáveis ​​(Partes 1 e 2) e doses múltiplas em participantes com Síndrome de Netherton (Parte 3).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

As partes 1 e 2 são partes do estudo randomizado, controlado por placebo, de dose única ascendente (SAD) e de dose múltipla ascendente (MAD), respectivamente, em participantes saudáveis. A Parte 3 avaliará administrações de doses múltiplas em participantes com síndrome de Netherton em um projeto aberto.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

78

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Ainda não está recrutando
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Austrália
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4102
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4006
        • Concluído
        • Nucleus Network
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Stanford University School of Medicine
        • Contato:
        • Contato:
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Recrutamento
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Recrutamento
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Contato:
  • França
      • Paris, França, 75010
  • Holanda
      • Maastricht, Holanda, 6229 HX
        • Recrutamento
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Contato:
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GD
        • Recrutamento
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  • Homem ou mulher não grávida e não lactante com idade entre 18 e 55 anos, inclusive (Partes 1 e 2) ou com idade entre 18 e 65 anos, inclusive (Parte 3)
  • Diagnóstico confirmado de síndrome de Netherton (apenas parte 3)
  • IMC entre 18 e 30 kg/m^2, inclusive (somente partes 1 e 2)
  • Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) de ≥ 90 mL/min/1,73 m^2 (Partes 1 e 2) ou ≥ 60 mL/min/1,73 m^2 (Parte 3)
  • Concordar em seguir os requisitos de contracepção do protocolo desde a triagem até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo
  • Na opinião do investigador, espera-se que cumpra adequadamente todos os procedimentos e restrições do estudo exigidos durante a duração do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1 - Dose única BCX17725
Os participantes randomizados para BCX17725 receberão BCX17725 como dose única em coortes de dose sequencial ascendente
Medicamento: BCX17725
BCX17725 para injeção
Experimental: Parte 1 – dose única de placebo
Os participantes randomizados para receber placebo receberão placebo em dose única
Medicamento: Placebo
Placebo para injeção
Experimental: Parte 2 - Doses múltiplas de BCX17725
Os participantes randomizados para BCX17725 receberão BCX17725 em doses múltiplas em coortes de doses ascendentes sequenciais
Medicamento: BCX17725
BCX17725 para injeção
Experimental: Parte 2 – doses múltiplas de placebo
Os participantes randomizados para receber placebo receberão placebo em doses múltiplas
Medicamento: Placebo
Placebo para injeção
Experimental: Parte 3 - Doses múltiplas de BCX17725
Os participantes receberão BCX17725 em doses múltiplas
Medicamento: BCX17725
BCX17725 para injeção
Experimental: Parte 4 - Múltiplas doses de BCX17725
Os participantes receberão BCX17725 em doses múltiplas
Medicamento: BCX17725
BCX17725 para injeção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a triagem até o EOS (ou seja, até o dia 78 nas partes 1 e 3, e o dia 106 na parte 2)
Incidência de TEAEs avaliada pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) desde a triagem até o final do estudo (EOS) em cada parte do estudo
Desde a triagem até o EOS (ou seja, até o dia 78 nas partes 1 e 3, e o dia 106 na parte 2)
Alteração em relação à linha de base no Índice de Área e Gravidade da Ictiose (IASI) na Semana 12 (Parte 4)
Prazo: Da linha de base até à Semana 12
O IASI mede a gravidade do eritema (IASI-E) e da descamação (IASI-S); as pontuações máximas para o IASI-E e IASI-S são 24, e a pontuação total máxima do IASI é 48. Pontuações mais elevadas indicam um resultado clínico pior.
Da linha de base até à Semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração sérica máxima observada (Cmax)
Prazo: Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Cmáx de BCX17725
Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Tempo até a concentração sérica máxima observada (Tmax)
Prazo: Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Tempo para Cmax de BCX17725
Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Área sob a curva concentração sérica-tempo (AUC) desde o momento 0 até o momento da última concentração mensurável (AUC0-t)
Prazo: Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
AUC0-t de BCX17725
Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Meia-vida de eliminação terminal (t1/2)
Prazo: Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Meia-vida de eliminação terminal (t1/2) de BCX17725
Até o dia 64 (parte 1), dia 92 (parte 2) e dia 78 (parte 3)
Número de participantes que são positivos para anticorpos antidrogas (ADA) (linha de base e pós-linha de base) e número de participantes que têm ADAs emergentes do tratamento
Prazo: Pré-dose do Dia 1 e até o Dia 64 (Parte 1), Dia 92 (Parte 2) e Dia 78 (Parte 3)
Incidência de ADAs para BCX17725
Pré-dose do Dia 1 e até o Dia 64 (Parte 1), Dia 92 (Parte 2) e Dia 78 (Parte 3)
Alteração em relação ao valor basal na Avaliação Global do Investigador (IGI) na Semana 12 (Parte 4)
Prazo: Da linha de base até à Semana 12
O IGA avalia a gravidade global da doença cutânea NS de um participante com base numa escala de 5 pontos (0, limpa; 1, quase limpa; 2, ligeira; 3, moderada; e 4, grave). Pontuações mais elevadas indicam pior resultado clínico.
Da linha de base até à Semana 12
Alteração em relação à linha de base no Pior Resultado da Escala Numérica de Avaliação da Comichão (NRS) na Semana 12 (Parte 4)
Prazo: Da linha de base até à Semana 12
Worst Itch Numerical Rating Scale (NRS) é uma escala de autoavaliação, com um único item, concebida para avaliar a comichão mais intensa nos últimos 7 dias. A escala utiliza uma NRS de 11 pontos, pontuada de 0 (sem comichão) a 10 (comichão mais intensa possível). Pontuações mais elevadas indicam um resultado clínico pior.
Da linha de base até à Semana 12
Incidência de EARTs (Parte 4)
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 20
Incidência de EETTs avaliada pelo CTCAE
Desde a linha de base até à Semana 20
Concentrações séricas de BCX17725 (Parte 4)
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 20
Concentrações séricas de BCX17725
Desde a linha de base até à Semana 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

6 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX17725-101
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Outro identificador: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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