Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BCX17725:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta ja immunogeenisuudesta

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Vaiheen 1/1b tutkimus BCX17725:n yksittäisten ja useiden nousevien annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja immunogeenisyyden arvioimiseksi terveillä osallistujilla ja useiden BCX17725-annosten potilailla, joilla on Nethertonin oireyhtymä

Tämä on ensimmäinen ihmisiin kohdistuva, vaiheen 1/1b, 3-osainen tutkimus, joka sisältää BCX17725:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan (PK) ja immunogeenisyyden arvioinnin, kun sitä annetaan kerta- tai toistuvina annoksina terveille aikuisille osallistujille (osat 1). ja 2) ja useita annoksia osallistujille, joilla on Nethertonin syndrooma (osa 3).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osat 1 ja 2 ovat satunnaistettuja, lumekontrolloituja, yhden nousevan annoksen (SAD) ja usean nousevan annoksen (MAD) tutkimusosia, vastaavasti terveillä osallistujilla. Osassa 3 arvioidaan useiden annosten antamista osallistujille, joilla on Nethertonin oireyhtymä avoimessa suunnittelussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

78

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Rekrytointi
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Rekrytointi
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Australia
    • New South Wales
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4102
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Valmis
        • Nucleus Network
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75010
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Rekrytointi
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
        • Rekrytointi
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen 18–55-vuotiaat mukaan lukien (osat 1 ja 2) tai 18–65-vuotiaat (osa 3)
  • Vahvistettu Nethertonin oireyhtymän diagnoosi (vain osa 3)
  • BMI 18–30 kg/m^2, mukaan lukien (vain osat 1 ja 2)
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 90 ml/min/1,73 m^2 (osat 1 ja 2) tai ≥ 60 ml/min/1,73 m^2 (osa 3)
  • Sitoudu noudattamaan protokollan ehkäisyvaatimuksia seulonnasta 90 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen
  • Tutkijan mielestä hänen odotetaan noudattavan riittävästi kaikkia vaadittuja tutkimusmenettelyjä ja rajoituksia tutkimuksen keston ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 - BCX17725 kerta-annos
Osallistujat, jotka on satunnaistettu BCX17725:een, saavat BCX17725:tä yhtenä annoksena peräkkäisissä nousevissa annoskohorteissa
Lääke: BCX17725
BCX17725 injektiota varten
Kokeellinen: Osa 1 - lumelääke kerta-annos
Lumeryhmään satunnaistetut osallistujat saavat lumelääkettä kerta-annoksena
Lääke: Plasebo
Placebo injektiota varten
Kokeellinen: Osa 2 - BCX17725 useita annoksia
Osallistujat, jotka on satunnaistettu BCX17725:een, saavat BCX17725:tä useana annoksena peräkkäisissä nousevissa annoskohorteissa
Lääke: BCX17725
BCX17725 injektiota varten
Kokeellinen: Osa 2 - lumelääke useita annoksia
Osallistujat, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen, saavat lumelääkettä useina annoksina
Lääke: Plasebo
Placebo injektiota varten
Kokeellinen: Osa 3 - BCX17725 useita annoksia
Osallistujat saavat BCX17725:n useina annoksina
Lääke: BCX17725
BCX17725 injektiota varten
Kokeellinen: Osa 4 - BCX17725 moniannoksellinen
Osallistujat saavat BCX17725:a useina annoksina
Lääke: BCX17725
BCX17725 injektiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Esittelystä EOS:ään (eli päivään 78 osissa 1 ja 3 ja päivään 106 osassa 2)
TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus arvioituna yleisillä haittatapahtumien terminologiakriteereillä (CTCAE) seulonnasta tutkimuksen loppuun (EOS) jokaisessa tutkimusosassa
Esittelystä EOS:ään (eli päivään 78 osissa 1 ja 3 ja päivään 106 osassa 2)
Muutos Ichthyosis Area and Severity Index (IASI) -pisteessä lähtöarvosta viikolla 12 (Osa 4)
Aikaikkuna: Alkutasosta 12. viikkoon
IASI mittaa eryteeman vakavuutta (IASI-E) ja hilseilyn vakavuutta (IASI-S); IASI-E:n ja IASI-S:n maksimipistemäärät ovat 24, ja IASI-kokonaispistemäärän maksimi on 48. Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa kliinistä lopputulosta.
Alkutasosta 12. viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Cmax BCX17725
Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Aika maksimaaliseen havaittuun seerumipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Aika Cmax:iin BCX17725
Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC) ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-t)
Aikaikkuna: Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
BCX17725:n AUC0-t
Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
BCX17725:n terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Niiden osallistujien määrä, jotka ovat anti-drug vasta-aine (ADA) -positiivisia (perustilanne ja lähtötilanteen jälkeinen) ja niiden osallistujien määrä, joilla on hoidon alkaessa ADA:t
Aikaikkuna: Päivä 1 ennen annosta ja päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
ADA:iden esiintyvyys BCX17725:een
Päivä 1 ennen annosta ja päivään 64 (osa 1), päivään 92 (osa 2) ja päivään 78 (osa 3) asti
Muutos lähtötasosta tutkijan globaalissa arvioinnissa (IGA) viikolla 12 (Osa 4)
Aikaikkuna: Alkutasosta 12. viikkoon
IGA arvioi osallistujan NS-iho-oireiden kokonaisvaikeusastetta 5-portaisella asteikolla (0, oireeton; 1, lähes oireeton; 2, lievä; 3, kohtalainen; ja 4, vaikea). Korkeammat pisteet osoittavat heikompaa kliinistä lopputulosta.
Alkutasosta 12. viikkoon
Muutos lähtötasosta huonoimman kutinan numeerisessa arviointiskaalassa (NRS) viikolla 12 (Osa 4)
Aikaikkuna: Alkutasosta 12. viikkoon
Worst Itch Numerical Rating Scale (NRS) on itsearvioitu, yhden kohteen mittakaava, joka on suunniteltu arvioimaan pahinta kutinaa viimeisten 7 päivän aikana. Mittakaava käyttää 11-pisteen NRS-asteikkoa, joka on pisteytetty välillä 0 (ei kutinaa) - 10 (pahin mahdollinen kutina). Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa kliinistä lopputulosta.
Alkutasosta 12. viikkoon
TEAE:iden ilmaantuvuus (Osa 4)
Aikaikkuna: Perustasosta aina 20. viikkoon asti
TEAE:iden esiintymistiheys CTCAE:n arvioimana
Perustasosta aina 20. viikkoon asti
BCX17725:n seerumpitoisuudet (Osa 4)
Aikaikkuna: Alkutasosta aina 20. viikkoon
BCX17725:n seerumpitoisuudet
Alkutasosta aina 20. viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. heinäkuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX17725-101
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Muu tunniste: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa