Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики и иммуногенности BCX17725

26 августа 2026 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Исследование фазы 1/1b для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и иммуногенности однократных и многократных возрастающих доз BCX17725 у здоровых участников и многократных доз BCX17725 у участников с синдромом Нетертона

Это первое исследование на людях, фаза 1/1b, состоящее из трех частей, которое включает оценку безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и иммуногенности BCX17725 при введении однократных и многократных доз здоровым взрослым участникам (Части 1). и 2) и многократные дозы участникам с синдромом Нетертона (Часть 3).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Части 1 и 2 представляют собой рандомизированные плацебо-контролируемые части исследования с однократным возрастанием дозы (SAD) и множественным возрастанием дозы (MAD) соответственно у здоровых участников. В части 3 будет оцениваться многократное введение доз участникам с синдромом Нетертона в открытом режиме.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

78

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
  • Номер телефона: +1 919 859 1302
  • Электронная почта: clinicaltrials@biocryst.com

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4102
        • Рекрутинг
        • Veracity Clinical Research
        • Контакт:
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4006
        • Завершенный
        • Nucleus Network
  • Германия
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Еще не набирают
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
        • Рекрутинг
        • Maastricht Universitair Medisch Centrum (MUMC+)
        • Контакт:
          • Номер телефона: +31 (0)43-3875290
          • Электронная почта: genodermatose@mumc.nl
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
        • Рекрутинг
        • Erasmus Universitair Medisch Centrum (EMC)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Stanford University School of Medicine
        • Контакт:
          • Thomas Buschbacher
          • Номер телефона: 352-278-7603
          • Электронная почта: tbusch@stanford.edu
        • Контакт:
          • Chaw-Ning Lee
          • Номер телефона: 650-497-7230
          • Электронная почта: cnlee06@stanford.edu
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Therapeutics Clinical Research
        • Контакт:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Рекрутинг
        • Yale Center for Clinical Investigation
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Northwestern Dermatology CTU
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46250
        • Рекрутинг
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group, LLC
        • Контакт:
          • Joannie Prusa
          • Номер телефона: 108 317-516-5030
          • Электронная почта: jprusa@ecommunity.com
  • Франция
      • Paris, Франция, 75010
        • Рекрутинг
        • Hôpital Saint-Louis
        • Контакт:
          • Emilie Fapong
          • Номер телефона: 01 42 49 40 62
          • Электронная почта: emilie.fapong@aphp.fr
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчина или небеременная, некормящая женщина в возрасте от 18 до 55 лет включительно (части 1 и 2) или в возрасте от 18 до 65 лет включительно (часть 3)
  • Подтвержденный диагноз синдрома Нетертона (только Часть 3)
  • ИМТ от 18 до 30 кг/м^2 включительно (только части 1 и 2)
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥ 90 мл/мин/1,73. м^2 (части 1 и 2) или ≥ 60 мл/мин/1,73 м^2 (Часть 3)
  • Согласитесь соблюдать требования протокола по контрацепции с момента скрининга до истечения 90 дней после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • По мнению исследователя, ожидается адекватное соблюдение всех необходимых процедур исследования и ограничений на время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1. Разовая доза BCX17725
Участники, рандомизированные в группу BCX17725, получат BCX17725 в виде однократной дозы в группах с последовательной возрастающей дозой.
Лекарство: BCX17725
BCX17725 для инъекций
Экспериментальный: Часть 1 – однократная доза плацебо
Участники, рандомизированные в группу плацебо, получат плацебо в виде разовой дозы.
Лекарство: Плацебо
Плацебо для инъекций
Экспериментальный: Часть 2. Многократные дозы BCX17725
Участники, рандомизированные в группу BCX17725, получат BCX17725 в виде нескольких доз в группах с последовательной возрастающей дозой.
Лекарство: BCX17725
BCX17725 для инъекций
Экспериментальный: Часть 2 – многократные дозы плацебо
Участники, рандомизированные в группу плацебо, получат плацебо в виде нескольких доз.
Лекарство: Плацебо
Плацебо для инъекций
Экспериментальный: Часть 3. Многократные дозы BCX17725
Участники получат BCX17725 в виде нескольких доз.
Лекарство: BCX17725
BCX17725 для инъекций
Экспериментальный: Часть 4 - BCX17725 многократные дозы
Участники получат BCX17725 в виде многократных доз
Лекарство: BCX17725
BCX17725 для инъекций

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: От скрининга до EOS (т. е. до дня 78 в частях 1 и 3 и дня 106 в части 2)
Частота возникновения TEAE по оценке общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) от скрининга до конца исследования (EOS) в каждой части исследования.
От скрининга до EOS (т. е. до дня 78 в частях 1 и 3 и дня 106 в части 2)
Изменение от исходного уровня по индексу площади и тяжести ихтиоза (IASI) на 12-й неделе (Часть 4)
Временное ограничение: С исходного уровня до 12-й недели
IASI измеряет степень выраженности эритемы (IASI-E) и шелушения (IASI-S); максимальные суб-баллы для IASI-E и IASI-S составляют 24, а максимальный общий балл IASI составляет 48. Более высокие баллы указывают на худший клинический исход.
С исходного уровня до 12-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация в сыворотке (Cmax)
Временное ограничение: До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Cmax BCX17725
До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в сыворотке (Tmax)
Временное ограничение: До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Время достижения Cmax BCX17725
До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Площадь под кривой зависимости концентрации в сыворотке от времени (AUC) от момента времени 0 до момента последней измеряемой концентрации (AUC0-t)
Временное ограничение: До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
AUC0-t BCX17725
До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Конечный период полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Конечный период полувыведения (t1/2) BCX17725
До дня 64 (часть 1), дня 92 (часть 2) и дня 78 (часть 3)
Количество участников с положительным результатом на антитела к лекарственным препаратам (ADA) (исходный уровень и после исходного уровня) и количество участников, у которых появились ADA после лечения
Временное ограничение: До 1-го дня и до 64-го дня (Часть 1), 92-го дня (Часть 2) и 78-го дня (Часть 3)
Частота применения ADA к BCX17725
До 1-го дня и до 64-го дня (Часть 1), 92-го дня (Часть 2) и 78-го дня (Часть 3)
Изменение от исходного уровня по шкале общей оценки исследователя (IGA) на 12-й неделе (Часть 4)
Временное ограничение: С исходного уровня до 12-й недели
Шкала IGA оценивает общую тяжесть кожного заболевания НС у участника по 5-балльной шкале (0 - чистая кожа; 1 - почти чистая кожа; 2 - легкая степень; 3 - умеренная степень; 4 - тяжелая степень). Более высокие баллы указывают на худший клинический исход.
С исходного уровня до 12-й недели
Изменение от исходного уровня по шкале числовой оценки наихудшего зуда (NRS) на 12-й неделе (Часть 4)
Временное ограничение: С исходного уровня до 12-й недели
Шкала числовой оценки максимального зуда (NRS) - это самостоятельная однопунктовая шкала, предназначенная для оценки максимального зуда за последние 7 дней. Шкала использует 11-балльную систему NRS, оценка от 0 (нет зуда) до 10 (максимально возможный зуд). Более высокие баллы указывают на худший клинический исход.
С исходного уровня до 12-й недели
Частота возникновения НЯП (Часть 4)
Временное ограничение: От исходного уровня до 20-й недели
Частота возникновения НЯ, оцененных по CTCAE
От исходного уровня до 20-й недели
Сывороточные концентрации BCX17725 (Часть 4)
Временное ограничение: С исходного уровня до 20-й недели
Концентрации BCX17725 в сыворотке
С исходного уровня до 20-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 сентября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 июля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX17725-101
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • U1111-1303-9510 (Другой идентификатор: WHO UTN)
  • 2025-521973-16 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться