Bezpečnost a účinnost NK520 k léčbě dětské recidivující/refrakterní akutní myeloidní leukémie

Kritéria pro zařazení:

1. Účastníci musí být ve věku 6 až 18 let;
2. Diagnostická kritéria: Splňujte diagnostická kritéria Světové zdravotnické organizace (WHO) pro rok 2022 pro AML, nevhodné pro současnou léčbu nebo pacienty s relabující/refrakterní AML po ≥ 2 liniích terapie. Definice relabující/refrakterní akutní myeloidní leukémie je založena na čínských pokynech pro diagnostiku a léčbu z roku 2017: a. Relaps AML: Diagnóza je potvrzena, když se leukemické buňky znovu objeví v periferní krvi nebo blastech kostní dřeně překročí 5 % po kompletní remisi (CR) (s výjimkou důvodů, jako je regenerace kostní dřeně po konsolidační chemoterapii) nebo dojde k extramedulární infiltraci leukemickými buňkami; b. Refrakterní AML: Počáteční případy nereagující po dvou cyklech standardní režimové léčby; recidiva do 12 měsíců po CR a konsolidační terapii; recidiva po 12 měsících s neúčinností konvenční chemoterapie; ti, kteří recidivovali dvakrát nebo vícekrát; nebo perzistentní extramedulární leukemie;
3. Pro účastníky mladší 16 let musí být výkonnostní status Lansky ≥50 %; pro účastníky ve věku 16 let nebo starší musí být výkonnostní status Karnofsky ≥50 %;
4. Očekávané přežití alespoň 12 týdnů;
5. Normální funkce orgánů.

Kritéria vyloučení:

1. Akutní promyelocytární leukémie, chronická myeloidní leukémie, akutní smíšená leukémie nebo známá leukémie centrálního nervového systému;
2. AML spojená s vrozenými syndromy, jako je Downův syndrom, Fanconiho anémie, Bloomův syndrom, Kostmannův syndrom nebo vrozená aplastická anémie;
3. Závažná tendence ke krvácení nebo koagulační poruchy nebo v současné době podstupující trombolytickou léčbu;
4. jedinci infikovaní HIV nebo jedinci se známou aktivní infekcí syfilis;
5. Příjem živých atenuovaných vakcín během 2 týdnů před první dávkou nebo plánovaný během období studie;
6. Účast v další klinické studii a obdržení hodnoceného léku během 4 týdnů před první dávkou;
7. Příjem imunomodulačních léků (včetně thymosinu, interferonů, s výjimkou lokálního použití k léčbě stavů, jako je pleurální nebo ascites) během 2 týdnů před první dávkou;

8. Při screeningu pozitivní markery viru hepatitidy B nebo C takto:

   • HBsAg pozitivní s hladinou HBV-DNA v séru ≥1×10^3 kopií/ml nebo nad normálním rozmezím;
   • Pozitivní na protilátky proti HCV;
9. Jakýkoli jiný stav nebo situace, kdy zkoušející považuje pacienta za nevhodného pro účast v této studii.