Безопасность и эффективность NK520 для лечения детского рецидивирующего/рефрактерного острого миелолейкоза

Критерии включения:

1. Участники должны быть от 6 до 18 лет;
2. Диагностические критерии: Соответствуют диагностическим критериям ОМЛ Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) 2022 года, непригодны для текущего лечения или для пациентов с рецидивирующим/рефрактерным ОМЛ после ≥2 линий терапии. Определение рецидивирующего/рефрактерного острого миелолейкоза основано на Китайских рекомендациях по диагностике и лечению 2017 года: a. Рецидив ОМЛ: диагноз подтверждается, когда лейкозные клетки вновь появляются в периферической крови или количество бластных клеток костного мозга превышает 5% после полной ремиссии (ПР) (исключая такие причины, как регенерация костного мозга после химиотерапии) или имеется экстрамедуллярная инфильтрация лейкозными клетками; б. Рефрактерный ОМЛ: начальные случаи не отвечают на лечение после двух циклов лечения по стандартному режиму; рецидив в течение 12 месяцев после ПР и консолидационной терапии; рецидив через 12 месяцев при неэффективности традиционной химиотерапии; те, у кого рецидив был дважды или более; или стойкий экстрамедуллярный лейкоз;
3. Для участников младше 16 лет статус работоспособности Лански должен составлять ≥50%; для участников в возрасте 16 лет и старше статус Карновского должен составлять ≥50%;
4. Ожидаемая выживаемость не менее 12 недель;
5. Нормальная функция органа.

Критерий исключения:

1. острый промиелоцитарный лейкоз, хронический миелолейкоз, острый смешанный лейкоз или известный лейкоз центральной нервной системы;
2. ОМЛ, связанный с врожденными синдромами, такими как синдром Дауна, анемия Фанкони, синдром Блума, синдром Костмана или врожденная апластическая анемия;
3. Тяжелая склонность к кровотечениям или нарушения коагуляции или прием тромболитической терапии в настоящее время;
4. ВИЧ-инфицированные лица или лица с известной активной инфекцией сифилиса;
5. Получение живой аттенуированной вакцины в течение 2 недель до введения первой дозы или запланированное в течение периода исследования;
6. Участие в другом клиническом исследовании и получение исследуемого препарата в течение 4 недель до приема первой дозы;
7. Прием иммуномодулирующих препаратов (в том числе тимозина, интерферонов, за исключением местного применения для лечения таких состояний, как плевральная или асцитическая жидкость) в течение 2 недель до приема первой дозы;

8. При скрининге положительные маркеры вируса гепатита В или С следующие:

   • HBsAg-положительный результат с уровнем ДНК HBV в сыворотке ≥1×10^3 копий/мл или выше нормального диапазона;
   • Положительный результат на антитела к ВГС;
9. Любое другое состояние или ситуация, при которой исследователь считает пациента непригодным для участия в этом исследовании.