Segurança e eficácia do NK520 para tratar leucemia mieloide aguda recidivante/refratária pediátrica

Critério de inclusão:

1. Os participantes devem ter entre 6 e 18 anos;
2. Critérios de diagnóstico: Atender aos critérios de diagnóstico da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2022 para LMA, inadequado para tratamentos atuais ou pacientes com LMA recidivante/refratária após ≥2 linhas de terapia. A definição de leucemia mieloide aguda recidivante/refratária é baseada nas Diretrizes Chinesas para Diagnóstico e Tratamento de 2017: a. LMA recidivante: O diagnóstico é confirmado quando as células leucêmicas reaparecem no sangue periférico ou quando os blastócitos da medula óssea excedem 5% após a remissão completa (RC) (excluindo razões como regeneração da medula óssea pós-quimioterapia de consolidação) ou há infiltração extramedular por células leucêmicas; b. LMA refratária: casos iniciais que não respondem após dois ciclos de tratamento do regime padrão; recorrência dentro de 12 meses após RC e terapia de consolidação; recorrência além de 12 meses com ineficácia da quimioterapia convencional; aqueles que tiveram recaídas duas ou mais vezes; ou leucemia extramedular persistente;
3. Para participantes menores de 16 anos, o status de desempenho Lansky deve ser ≥50%; para participantes com 16 anos ou mais, o status de desempenho de Karnofsky deve ser ≥50%;
4. Sobrevida esperada de pelo menos 12 semanas;
5. Função normal do órgão.

Critério de exclusão:

1. Leucemia promielocítica aguda, leucemia mieloide crônica, leucemia aguda de linhagem mista ou leucemia conhecida do sistema nervoso central;
2. LMA associada a síndromes congênitas, como síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Kostmann ou anemia aplástica congênita;
3. Tendência hemorrágica grave ou distúrbios de coagulação, ou atualmente em terapia trombolítica;
4. Indivíduos infectados pelo HIV ou indivíduos com infecção de sífilis ativa conhecida;
5. Recebimento de vacinas vivas atenuadas 2 semanas antes da primeira dose ou planejadas durante o período do estudo;
6. Participação em outro ensaio clínico e recebimento do medicamento experimental nas 4 semanas anteriores à primeira dose;
7. Recebimento de medicamentos imunomoduladores (incluindo timosina, interferons, exceto para uso local para tratar condições como líquido pleural ou ascítico) dentro de 2 semanas antes da primeira dose;

8. Na triagem, marcadores virais positivos para hepatite B ou C são os seguintes:

   • HBsAg positivo com nível sérico de HBV-DNA ≥1×10^3 cópias/mL ou acima da faixa normal;
   • Positivo para anticorpos contra HCV;
9. Qualquer outra condição ou situação em que o investigador considere o paciente inadequado para participação neste estudo.