Seguridad y eficacia de NK520 para tratar la leucemia mieloide aguda pediátrica en recaída o refractaria

Criterios de inclusión:

1. Los participantes deben tener entre 6 y 18 años;
2. Criterios de diagnóstico: Cumple con los criterios de diagnóstico de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2022 para la AML, no apto para tratamientos actuales o pacientes con AML en recaída/refractaria después de ≥2 líneas de terapia. La definición de leucemia mieloide aguda recidivante/refractaria se basa en las Directrices chinas para el diagnóstico y el tratamiento de 2017: a. AML recurrente: el diagnóstico se confirma cuando las células leucémicas reaparecen en la sangre periférica o las células blásticas de la médula ósea superan el 5% después de la remisión completa (RC) (excluyendo razones como la regeneración de la médula ósea después de la quimioterapia de consolidación) o hay infiltración extramedular por células leucémicas; b. AML refractaria: los casos iniciales no responden después de dos ciclos de tratamiento del régimen estándar; recurrencia dentro de los 12 meses posteriores a la RC y la terapia de consolidación; recurrencia más allá de los 12 meses con ineficacia de la quimioterapia convencional; los que han recaído dos o más veces; o leucemia extramedular persistente;
3. Para los participantes menores de 16 años, el estado funcional de Lansky debe ser ≥50 %; para los participantes de 16 años o más, el estado funcional de Karnofsky debe ser ≥50%;
4. Supervivencia esperada de al menos 12 semanas;
5. Función normal de los órganos.

Criterio de exclusión:

1. Leucemia promielocítica aguda, leucemia mieloide crónica, leucemia aguda de linaje mixto o leucemia conocida del sistema nervioso central;
2. AML asociada con síndromes congénitos, tales como síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Kostmann o anemia aplásica congénita;
3. Tendencia hemorrágica grave o trastornos de la coagulación, o que actualmente esté recibiendo terapia trombolítica;
4. Personas infectadas por el VIH o personas con infección por sífilis activa conocida;
5. Recepción de vacunas vivas atenuadas dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis o planificadas durante el período de estudio;
6. Participación en otro ensayo clínico y recepción del fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis;
7. Recepción de medicamentos inmunomoduladores (incluidos timosina, interferones, excepto para uso local para controlar afecciones como líquido pleural o ascítico) dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis;

8. En el momento del cribado, los marcadores virales de hepatitis B o C positivos son los siguientes:

   • HBsAg positivo con nivel de ADN-VHB en suero ≥1×10^3 copias/mL o por encima del rango normal;
   • Positivo para anticuerpos contra el VHC;
9. Cualquier otra condición o situación en la que el investigador considere que el paciente no es apto para participar en este estudio.