Sikkerhet og effekt av NK520 for å behandle pediatrisk tilbakefall/refraktær akutt myeloid leukemi

Inklusjonskriterier:

1. Deltakerne må være mellom 6 og 18 år;
2. Diagnostiske kriterier: Oppfyll 2022 Verdens helseorganisasjons (WHO) diagnostiske kriterier for AML, uegnet for nåværende behandlinger eller pasienter med tilbakefall/refraktær AML etter ≥2 behandlingslinjer. Definisjonen av residiverende/refraktær akutt myeloid leukemi er basert på 2017 kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling: a. Tilbakefallende AML: Diagnosen bekreftes når leukemiceller dukker opp igjen i det perifere blodet eller benmargsblastcellene overstiger 5 % etter fullstendig remisjon (CR) (unntatt årsaker som benmargsregenerering etter konsolidering med kjemoterapi) eller det er ekstramedullær infiltrasjon av leukemiceller; b. Refraktær AML: Innledende tilfeller reagerer ikke etter to sykluser med standardbehandling; tilbakefall innen 12 måneder etter CR og konsolideringsterapi; tilbakefall utover 12 måneder med ineffektivitet av konvensjonell kjemoterapi; de som har fått tilbakefall to eller flere ganger; eller vedvarende ekstramedullær leukemi;
3. For deltakere under 16 år må Lanskys prestasjonsstatus være ≥50 %; for deltakere på 16 år eller eldre må Karnofskys prestasjonsstatus være ≥50 %;
4. Forventet overlevelse på minst 12 uker;
5. Normal organfunksjon.

Ekskluderingskriterier:

1. Akutt promyelocytisk leukemi, kronisk myeloid leukemi, akutt blandet avstamningsleukemi eller kjent sentralnervesystemleukemi;
2. AML assosiert med medfødte syndromer, slik som Downs syndrom, Fanconi-anemi, Bloom-syndrom, Kostmann-syndrom eller medfødt aplastisk anemi;
3. Alvorlig blødningstendens eller koagulasjonsforstyrrelser, eller som for tiden mottar trombolytisk behandling;
4. HIV-infiserte individer, eller individer med kjent aktiv syfilisinfeksjon;
5. Mottak av levende svekkede vaksiner innen 2 uker før første dose eller planlagt i løpet av studieperioden;
6. Deltakelse i en annen klinisk utprøving og mottak av undersøkelsesmedisin innen 4 uker før første dose;
7. Mottak av immunmodulerende legemidler (inkludert tymosin, interferoner, med unntak av lokal bruk for å håndtere tilstander som pleura- eller ascitesvæske) innen 2 uker før første dose;

8. Ved screening, positive hepatitt B- eller C-virale markører som følger:

   • HBsAg-positiv med serum-HBV-DNA-nivå ≥1×10^3 kopier/ml eller over normalområdet;
   • Positiv for HCV-antistoffer;
9. Enhver annen tilstand eller situasjon der etterforskeren anser pasienten som uegnet for deltakelse i denne studien.