Sécurité et efficacité du NK520 pour traiter la leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire pédiatrique

Critère d'intégration:

1. Les participants doivent être âgés de 6 à 18 ans ;
2. Critères de diagnostic : Répond aux critères de diagnostic de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 2022 pour la LMA, inadapté aux traitements actuels ou aux patients atteints de LAM en rechute/réfractaire après ≥ 2 lignes de traitement. La définition de la leucémie myéloïde aiguë en rechute/réfractaire est basée sur les lignes directrices chinoises de 2017 pour le diagnostic et le traitement : a. LAM en rechute : le diagnostic est confirmé lorsque les cellules leucémiques réapparaissent dans le sang périphérique ou que le nombre de cellules blastiques de la moelle osseuse dépasse 5 % après une rémission complète (RC) (à l'exclusion de raisons telles que la régénération de la moelle osseuse après une chimiothérapie de consolidation) ou s'il existe une infiltration extramédullaire par des cellules leucémiques ; b. LAM réfractaire : cas initiaux sans réponse après deux cycles de traitement standard ; récidive dans les 12 mois suivant le traitement CR et de consolidation ; récidive au-delà de 12 mois avec inefficacité de la chimiothérapie conventionnelle ; ceux qui ont rechuté deux fois ou plus ; ou leucémie extramédullaire persistante ;
3. Pour les participants de moins de 16 ans, l'indice de performance Lansky doit être ≥50 % ; pour les participants âgés de 16 ans ou plus, l'indice de performance de Karnofsky doit être ≥ 50 % ;
4. Survie attendue d'au moins 12 semaines ;
5. Fonction normale des organes.

Critère d'exclusion:

1. Leucémie promyélocytaire aiguë, leucémie myéloïde chronique, leucémie aiguë de lignée mixte ou leucémie connue du système nerveux central ;
2. LAM associée à des syndromes congénitaux, tels que le syndrome de Down, l'anémie de Fanconi, le syndrome de Bloom, le syndrome de Kostmann ou l'anémie aplasique congénitale ;
3. Tendance hémorragique sévère ou troubles de la coagulation, ou actuellement sous traitement thrombolytique ;
4. Individus infectés par le VIH ou individus présentant une infection active connue par la syphilis ;
5. Réception de vaccins vivants atténués dans les 2 semaines précédant la première dose ou prévue pendant la période d'étude ;
6. Participation à un autre essai clinique et réception du médicament expérimental dans les 4 semaines précédant la première dose ;
7. Réception de médicaments immunomodulateurs (y compris la thymosine, les interférons, sauf pour une utilisation locale pour gérer des affections telles que le liquide pleural ou ascitique) dans les 2 semaines précédant la première dose ;

8. Lors du dépistage, marqueurs viraux positifs de l'hépatite B ou C comme suit :

   • AgHBs positif avec un taux sérique d'ADN-VHB ≥1 × 10 ^ 3 copies/mL ou supérieur à la plage normale ;
   • Positif pour les anticorps anti-VHC ;
9. Toute autre condition ou situation dans laquelle l'investigateur juge le patient inapte à participer à cette étude.