NK520:n turvallisuus ja tehokkuus lasten uusiutuneen/refraktorisen akuutin myelooisen leukemian hoidossa
maanantai 5. elokuuta 2024 päivittänyt: Base Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd.
Avoin, yhden keskuksen tutkiva tutkimus NK520:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktorinen akuutti myelooinen leukemia
Tässä tutkimuksessa arvioidaan NK520:n turvallisuutta ja tehoa lasten uusiutuneen/refraktorisen akuutin myelooisen leukemian hoidossa.
NK520 annetaan suonensisäisenä injektiona.
Tämän hoidon turvallisuus ja tehokkuus arvioidaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän avoimen, yksihaaraisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida allogeenisten NK-solujen tehoa ja turvallisuutta lasten uusiutuneessa/refraktaarisessa akuutissa myelooisessa leukemiassa.
Allogeeniset NK-solut infusoidaan kerran viikossa.
Infuusion jälkeen tutkijat tarkkailevat annosrajoitetun toksisuuden (DLT) ominaisuuksia ja määrittävät suurimman siedettävän annoksen (MTD).
Luoda pohja solutuotteiden annos- ja hoitosuunnitelmalle kliinisissä seurantatutkimuksissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
9
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jun Yan
- Puhelinnumero: 13817651474
- Sähköposti: yanjun@basetherapeutics.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200127
- Rekrytointi
- Shanghai Children's Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Wenting Hu
- Puhelinnumero: 13524836748
- Sähköposti: yanjun@basetherapeutics.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien on oltava 6–18-vuotiaita;
- Diagnostiset kriteerit: täytä Maailman terveysjärjestön (WHO) vuoden 2022 AML:n diagnostiset kriteerit, ei sovellu nykyisiin hoitoihin tai potilaille, joilla on uusiutunut/refraktorinen AML ≥ 2 hoitojakson jälkeen. Relapsoituneen/refraktorisen akuutin myelooisen leukemian määritelmä perustuu vuoden 2017 kiinalaisiin diagnoosi- ja hoitoohjeisiin: a. Relapsoitunut AML: Diagnoosi vahvistetaan, kun leukemiasoluja ilmaantuu uudelleen perifeeriseen vereen tai luuytimen blastisoluja ylittää 5 % täydellisen remission (CR) jälkeen (lukuun ottamatta syitä, kuten luuytimen regeneraatio konsolidaation jälkeisen kemoterapian jälkeen) tai leukemiasolujen ekstramedullaarinen infiltraatio; b. Refractory AML: Alkutapaukset eivät reagoineet kahden vakiohoitojakson jälkeen; uusiutuminen 12 kuukauden sisällä CR:n ja konsolidoivan hoidon jälkeen; uusiutuminen yli 12 kuukauden ajan tavanomaisen kemoterapian tehottomuuden vuoksi; ne, jotka ovat uusiutuneet kahdesti tai useammin; tai jatkuva ekstramedullaarinen leukemia;
- Alle 16-vuotiaille osallistujille Lanskyn suoritustason on oltava ≥50 %; vähintään 16-vuotiaille osallistujille Karnofskyn suoritustason on oltava ≥50 %;
- Odotettu elinikä vähintään 12 viikkoa;
- Normaali elinten toiminta.
Poissulkemiskriteerit:
- Akuutti promyelosyyttinen leukemia, krooninen myelooinen leukemia, akuutti sekasoluleukemia tai tunnettu keskushermoston leukemia;
- AML, joka liittyy synnynnäisiin oireyhtymiin, kuten Downin oireyhtymä, Fanconi-anemia, Bloom-oireyhtymä, Kostmannin oireyhtymä tai synnynnäinen aplastinen anemia;
- Vaikea verenvuototaipumus tai hyytymishäiriöt tai saat parhaillaan trombolyyttistä hoitoa;
- HIV-tartunnan saaneet henkilöt tai henkilöt, joilla on tunnettu aktiivinen kuppainfektio;
- Elävien heikennettyjen rokotteiden vastaanottaminen 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta tai suunniteltu tutkimusjakson aikana;
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ja tutkimuslääkkeen vastaanottaminen 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta;
- immuunivastetta säätelevien lääkkeiden (mukaan lukien tymosiini, interferoni, paitsi paikalliseen käyttöön sairauksien, kuten keuhkopussin tai askitesnesteen) hoitoon 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta;
Seulonnassa positiiviset B- tai C-hepatiittivirusmarkkerit seuraavasti:
- HBsAg-positiivinen seerumin HBV-DNA-tasolla ≥1 × 10^3 kopiota/ml tai normaalin alueen yläpuolella;
- Positiivinen HCV-vasta-aineille;
- Mikä tahansa muu tila tai tilanne, jossa tutkija katsoo, että potilas ei sovellu osallistumaan tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä A (pienen annoksen ryhmä)
NK520: 5x10^7 NK/kg
|
Kutakin annostusta kohti infusoitujen NK520-solujen määrä tulee laskea potilaan ruumiinpainon perusteella.
NK520 annetaan suonensisäisenä infuusiona.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä B (keskiannoksen ryhmä)
NK520: 1,5×10^8NK/kg
|
Kutakin annostusta kohti infusoitujen NK520-solujen määrä tulee laskea potilaan ruumiinpainon perusteella.
NK520 annetaan suonensisäisenä infuusiona.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä C (suuren annoksen ryhmä)
NK520: 3×10^8NK/kg
|
Kutakin annostusta kohti infusoitujen NK520-solujen määrä tulee laskea potilaan ruumiinpainon perusteella.
NK520 annetaan suonensisäisenä infuusiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annosta rajoittava myrkyllisyys
Aikaikkuna: Ensimmäisestä NK520-infuusiosta 4 viikkoon viimeisen NK520-infuusion jälkeen
|
DLT:n arvioiminen N520-hoidon aikana
|
Ensimmäisestä NK520-infuusiosta 4 viikkoon viimeisen NK520-infuusion jälkeen
|
|
Täydellinen vastausprosentti (CRR)
Aikaikkuna: ensimmäisestä NK510-infuusion päivästä 104 viikkoon asti
|
Tehokkuusmittarit
|
ensimmäisestä NK510-infuusion päivästä 104 viikkoon asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä 104 viikkoon asti
|
Tehokkuusmittarit
|
Ilmoittautumispäivästä 104 viikkoon asti
|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: ensimmäisestä NK510-infuusion päivästä 104 viikkoon asti
|
Tehokkuusmittarit
|
ensimmäisestä NK510-infuusion päivästä 104 viikkoon asti
|
|
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä 104 viikkoon tai etenemiseen tai kuolinpäivään sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
Tehokkuusmittarit
|
Ilmoittautumispäivästä 104 viikkoon tai etenemiseen tai kuolinpäivään sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
|
Overall Survival (OS)
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä 104 viikkoon asti tai kuolinpäivään sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
Tehokkuusmittarit
|
Ilmoittautumispäivästä 104 viikkoon asti tai kuolinpäivään sen mukaan, kumpi tuli ensin.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: wenting Hu, Shanghai Children's Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 7. kesäkuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 7. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 7. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NK520-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .