Sicherheit und Wirksamkeit von NK520 zur Behandlung von rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie bei Kindern

Einschlusskriterien:

1. Teilnehmer müssen zwischen 6 und 18 Jahren alt sein;
2. Diagnosekriterien: Erfüllen Sie die diagnostischen Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) für AML aus dem Jahr 2022 und sind für aktuelle Behandlungen oder Patienten mit rezidivierter/refraktärer AML nach ≥2 Therapielinien ungeeignet. Die Definition von rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie basiert auf den chinesischen Leitlinien für Diagnose und Behandlung von 2017: a. Rezidivierte AML: Die Diagnose wird bestätigt, wenn Leukämiezellen im peripheren Blut wieder auftauchen oder die Knochenmarksblastenzahl nach vollständiger Remission (CR) 5 % übersteigt (ausgenommen Gründe wie Knochenmarkregeneration nach Konsolidierungschemotherapie) oder eine extramedulläre Infiltration durch Leukämiezellen vorliegt; B. Refraktäre AML: Die ersten Fälle reagierten nach zwei Zyklen der Standardbehandlung nicht mehr; Wiederauftreten innerhalb von 12 Monaten nach CR- und Konsolidierungstherapie; Wiederauftreten nach mehr als 12 Monaten mit Unwirksamkeit der konventionellen Chemotherapie; diejenigen, die zweimal oder öfter einen Rückfall erlitten haben; oder anhaltende extramedulläre Leukämie;
3. Bei Teilnehmern unter 16 Jahren muss der Lansky-Leistungsstatus ≥50 % betragen; für Teilnehmer ab 16 Jahren muss der Karnofsky-Leistungsstatus ≥50 % betragen;
4. Erwartete Überlebenszeit von mindestens 12 Wochen;
5. Normale Organfunktion.

Ausschlusskriterien:

1. Akute Promyelozytäre Leukämie, chronische myeloische Leukämie, akute Leukämie gemischter Abstammung oder bekannte Leukämie des Zentralnervensystems;
2. AML im Zusammenhang mit angeborenen Syndromen wie Down-Syndrom, Fanconi-Anämie, Bloom-Syndrom, Kostmann-Syndrom oder angeborener aplastischer Anämie;
3. Schwere Blutungsneigung oder Gerinnungsstörungen oder aktuelle thrombolytische Therapie;
4. HIV-infizierte Personen oder Personen mit bekannter aktiver Syphilis-Infektion;
5. Erhalt abgeschwächter Lebendimpfstoffe innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis oder geplant während des Studienzeitraums;
6. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und Erhalt des Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis;
7. Einnahme von immunmodulatorischen Arzneimitteln (einschließlich Thymosin, Interferonen, außer zur lokalen Anwendung zur Behandlung von Erkrankungen wie Pleura- oder Aszitesflüssigkeit) innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis;

8. Beim Screening wurden folgende positive Hepatitis-B- oder C-Virusmarker festgestellt:

   • HBsAg-positiv mit Serum-HBV-DNA-Spiegel ≥1×10^3 Kopien/ml oder über dem Normalbereich;
   • Positiv für HCV-Antikörper;
9. Jeder andere Zustand oder jede andere Situation, in der der Prüfer den Patienten für ungeeignet hält für die Teilnahme an dieser Studie.