Sikkerhed og effektivitet af NK520 til behandling af pædiatrisk tilbagefald/refraktær akut myeloid leukæmi

Inklusionskriterier:

1. Deltagerne skal være mellem 6 og 18 år;
2. Diagnostiske kriterier: Opfyld 2022 Verdenssundhedsorganisationens (WHO) diagnostiske kriterier for AML, uegnede til nuværende behandlinger eller patienter med recidiverende/refraktær AML efter ≥2 behandlingslinjer. Definitionen af ​​recidiverende/refraktær akut myeloid leukæmi er baseret på 2017 kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling: a. Recidiverende AML: Diagnosen bekræftes, når leukæmiceller genopstår i det perifere blod eller knoglemarvsblastceller overstiger 5 % efter fuldstændig remission (CR) (eksklusive årsager som knoglemarvsregenerering efter konsolideringskemoterapi), eller der er ekstramedullær infiltration af leukæmiceller; b. Refraktær AML: Indledende tilfælde reagerer ikke efter to cyklusser med standardbehandling; tilbagefald inden for 12 måneder efter CR og konsolideringsterapi; tilbagefald ud over 12 måneder med ineffektivitet af konventionel kemoterapi; dem, der har fået tilbagefald to gange eller mere; eller vedvarende ekstramedullær leukæmi;
3. For deltagere under 16 år skal Lanskys præstationsstatus være ≥50 %; for deltagere på 16 år eller ældre skal Karnofskys præstationsstatus være ≥50 %;
4. Forventet overlevelse på mindst 12 uger;
5. Normal organfunktion.

Ekskluderingskriterier:

1. Akut promyelocytisk leukæmi, kronisk myeloid leukæmi, akut blandet lineage leukæmi eller kendt centralnervesystem leukæmi;
2. AML forbundet med medfødte syndromer, såsom Downs syndrom, Fanconi anæmi, Bloom syndrom, Kostmann syndrom eller medfødt aplastisk anæmi;
3. Alvorlig blødningstendens eller koagulationsforstyrrelser eller i øjeblikket i behandling med trombolytisk behandling;
4. HIV-inficerede individer eller individer med kendt aktiv syfilisinfektion;
5. Modtagelse af levende svækkede vacciner inden for 2 uger før den første dosis eller planlagt i undersøgelsesperioden;
6. Deltagelse i et andet klinisk forsøg og modtagelse af forsøgslægemiddel inden for 4 uger før den første dosis;
7. Modtagelse af immunmodulerende lægemidler (inklusive thymosin, interferoner, undtagen til lokal brug til behandling af tilstande som pleura- eller ascitesvæske) inden for 2 uger før den første dosis;

8. Ved screening, positive hepatitis B- eller C-virale markører som følger:

   • HBsAg-positiv med serum-HBV-DNA-niveau ≥1×10^3 kopier/ml eller over normalområdet;
   • Positiv for HCV-antistoffer;
9. Enhver anden tilstand eller situation, hvor investigator anser patienten for uegnet til at deltage i denne undersøgelse.