Veiligheid en werkzaamheid van NK520 voor de behandeling van recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie bij kinderen

Inclusiecriteria:

1. Deelnemers moeten tussen 6 en 18 jaar zijn;
2. Diagnostische criteria: Voldoen aan de diagnostische criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) uit 2022 voor AML, ongeschikt voor huidige behandelingen of patiënten met recidiverende/refractaire AML na ≥2 therapielijnen. De definitie van recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie is gebaseerd op de Chinese richtlijnen voor diagnose en behandeling uit 2017: Recidiverende AML: De diagnose wordt bevestigd wanneer leukemiecellen opnieuw verschijnen in het perifere bloed of in meer dan 5% van de blastcellen in het beenmerg na volledige remissie (CR) (exclusief redenen zoals beenmergregeneratie na consolidatiechemotherapie) of er is extramedullaire infiltratie door leukemiecellen; B. Refractaire AML: initiële gevallen reageren niet meer na twee cycli standaardbehandeling; recidief binnen 12 maanden na CR en consolidatietherapie; herhaling na 12 maanden met ineffectiviteit van conventionele chemotherapie; degenen die tweemaal of vaker zijn teruggevallen; of aanhoudende extramedullaire leukemie;
3. Voor deelnemers jonger dan 16 jaar moet de Lansky-prestatiestatus ≥50% zijn; voor deelnemers van 16 jaar of ouder moet de Karnofsky-prestatiestatus ≥50% zijn;
4. Verwachte overleving van minimaal 12 weken;
5. Normale orgaanfunctie.

Uitsluitingscriteria:

1. Acute promyelocytische leukemie, chronische myeloïde leukemie, acute leukemie van gemengde afkomst of bekende leukemie van het centrale zenuwstelsel;
2. AML geassocieerd met aangeboren syndromen, zoals het syndroom van Down, Fanconi-anemie, Bloom-syndroom, Kostmann-syndroom of congenitale aplastische anemie;
3. Ernstige bloedingsneiging of stollingsstoornissen, of momenteel trombolytische therapie ondergaan;
4. HIV-geïnfecteerde personen, of personen met een bekende actieve syfilisinfectie;
5. Ontvangst van levende verzwakte vaccins binnen 2 weken vóór de eerste dosis of gepland tijdens de onderzoeksperiode;
6. Deelname aan een ander klinisch onderzoek en ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis;
7. Ontvangst van immuunmodulerende geneesmiddelen (waaronder thymosine en interferonen, behalve voor lokaal gebruik om aandoeningen zoals pleuravocht of ascitesvocht te behandelen) binnen 2 weken vóór de eerste dosis;

8. Bij screening positieve hepatitis B- of C-virale markers als volgt:

   • HBsAg-positief met serum-HBV-DNA-niveau ≥1×10^3 kopieën/ml of boven het normale bereik;
   • Positief voor HCV-antilichamen;
9. Elke andere aandoening of situatie waarin de onderzoeker de patiënt ongeschikt acht voor deelname aan dit onderzoek.