Bezpieczeństwo i skuteczność NK520 w leczeniu nawrotowej/opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej u dzieci

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnicy muszą mieć od 6 do 18 lat;
2. Kryteria diagnostyczne: Spełniają kryteria diagnostyczne Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2022 r. dotyczące AML, nieodpowiedniej dla obecnych terapii lub pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie AML po ≥2 liniach terapii. Definicja nawracającej/opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej opiera się na chińskich wytycznych dotyczących diagnostyki i leczenia z 2017 r.: a. Nawrotowa AML: Rozpoznanie zostaje potwierdzone, gdy liczba komórek białaczkowych ponownie pojawi się we krwi obwodowej lub komórek blastycznych szpiku kostnego przekroczy 5% po całkowitej remisji (CR) (z wyłączeniem takich przyczyn, jak regeneracja szpiku kostnego po chemioterapii konsolidacyjnej) lub nastąpi naciek zewnątrzszpikowy komórek białaczkowych; B. Oporna na leczenie AML: początkowe przypadki niereagujące na leczenie po dwóch cyklach standardowego schematu leczenia; nawrót w ciągu 12 miesięcy po terapii CR i konsolidacyjnej; nawrót trwający dłużej niż 12 miesięcy przy nieskuteczności konwencjonalnej chemioterapii; ci, którzy mieli nawrót dwa razy lub więcej; lub uporczywa białaczka pozaszpikowa;
3. W przypadku uczestników w wieku poniżej 16 lat poziom wydajności Lansky musi wynosić ≥50%; w przypadku uczestników w wieku 16 lat lub starszych poziom sprawności Karnofsky'ego musi wynosić ≥50%;
4. Oczekiwane przeżycie co najmniej 12 tygodni;
5. Normalna funkcja narządów.

Kryteria wyłączenia:

1. Ostra białaczka promielocytowa, przewlekła białaczka szpikowa, ostra białaczka o mieszanym pochodzeniu lub znana białaczka ośrodkowego układu nerwowego;
2. AML związana z zespołami wrodzonymi, takimi jak zespół Downa, niedokrwistość Fanconiego, zespół Blooma, zespół Kostmanna lub wrodzona niedokrwistość aplastyczna;
3. Ciężka skłonność do krwawień lub zaburzenia krzepnięcia lub aktualnie stosowane leczenie trombolityczne;
4. Osoby zakażone wirusem HIV lub osoby ze stwierdzoną aktywną infekcją kiłą;
5. Otrzymanie żywych atenuowanych szczepionek w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką lub planowane w okresie badania;
6. Udział w kolejnym badaniu klinicznym i otrzymanie leku badanego w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką;
7. Przyjęcie leków immunomodulujących (w tym tymozyny, interferonów, z wyjątkiem stosowania miejscowego w leczeniu schorzeń takich jak płyn opłucnowy lub wodobrzusze) w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką;

8. Podczas badania przesiewowego dodatnie markery wirusa zapalenia wątroby typu B lub C:

   • HBsAg dodatni z poziomem HBV-DNA w surowicy ≥1×10^3 kopii/ml lub powyżej normy;
   • Pozytywny na obecność przeciwciał HCV;
9. Każdy inny stan lub sytuacja, w której badacz uzna, że ​​pacjent nie nadaje się do udziału w tym badaniu.