Sicurezza ed efficacia di NK520 nel trattamento della leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria pediatrica

Criterio di inclusione:

1. I partecipanti devono avere un'età compresa tra 6 e 18 anni;
2. Criteri diagnostici: soddisfare i criteri diagnostici dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) del 2022 per la leucemia mieloide acuta, inadatti ai trattamenti attuali o pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria dopo ≥ 2 linee di terapia. La definizione di leucemia mieloide acuta recidiva/refrattaria si basa sulle Linee guida cinesi per la diagnosi e il trattamento del 2017: a. LMA recidivante: la diagnosi è confermata quando le cellule leucemiche riappaiono nel sangue periferico o i blasti del midollo osseo superano il 5% dopo la remissione completa (CR) (esclusi motivi come la chemioterapia post-consolidamento della rigenerazione del midollo osseo) o vi è infiltrazione extramidollare da parte delle cellule leucemiche; B. LMA refrattaria: casi iniziali che non rispondono dopo due cicli di trattamento con regime standard; recidiva entro 12 mesi dopo CR e terapia di consolidamento; recidiva oltre i 12 mesi con inefficacia della chemioterapia convenzionale; coloro che hanno avuto ricadute due o più volte; o leucemia extramidollare persistente;
3. Per i partecipanti di età inferiore a 16 anni, il performance status Lansky deve essere ≥50%; per i partecipanti di età pari o superiore a 16 anni, il performance status Karnofsky deve essere ≥ 50%;
4. Sopravvivenza prevista di almeno 12 settimane;
5. Funzione organica normale.

Criteri di esclusione:

1. Leucemia promielocitica acuta, leucemia mieloide cronica, leucemia acuta mista o leucemia nota del sistema nervoso centrale;
2. LMA associata a sindromi congenite, come la sindrome di Down, l'anemia di Fanconi, la sindrome di Bloom, la sindrome di Kostmann o l'anemia aplastica congenita;
3. Grave tendenza al sanguinamento o disturbi della coagulazione o attualmente in terapia trombolitica;
4. Individui infetti da HIV o individui con nota infezione attiva da sifilide;
5. Ricezione di vaccini vivi attenuati entro 2 settimane prima della prima dose o pianificati durante il periodo di studio;
6. Partecipazione ad un altro studio clinico e ricevimento del farmaco sperimentale entro 4 settimane prima della prima dose;
7. Ricezione di farmaci immunomodulatori (inclusi timosina, interferoni, ad eccezione dell'uso locale per gestire condizioni come il liquido pleurico o ascite) entro 2 settimane prima della prima dose;

8. Allo screening, marcatori virali dell'epatite B o C positivi come segue:

   • HBsAg positivo con livello sierico di HBV-DNA ≥1×10^3 copie/mL o superiore al range normale;
   • Positivo per gli anticorpi HCV;
9. Qualsiasi altra condizione o situazione in cui lo sperimentatore ritiene il paziente non idoneo alla partecipazione a questo studio.