Studie antagonisty natriuretického peptidového receptoru 1 (NPR1) u dospělých pacientů se syndromem posturální ortostatické tachykardie (POTS) (PINNACLE)
20. července 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná jednodávková studie fáze 2 farmakodynamiky, farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti REGN7544, monoklonální protilátky antagonisty NPR1, u pacientů se syndromem posturální ortostatické tachykardie
Tato studie zkoumá experimentální lék s názvem REGN7544 (nazývaný „studovaný lék“). Studie je zaměřena na účastníky s POTS.
Cílem studie je zjistit, jak bezpečný, tolerovatelný a účinný je zkoumaný lék.
Studie se zabývá několika dalšími výzkumnými otázkami, včetně:
- Jak studovaný lék mění srdeční frekvenci a krevní tlak u účastníků s POTS
- Jaké vedlejší účinky mohou nastat při užívání studovaného léku
- Kolik studovaného léku je v krvi v různých časech
- Zda tělo vytváří protilátky proti studovanému léku (což by mohlo snížit účinnost hodnoceného léku nebo by mohlo vést k nežádoucím účinkům)
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
82
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85297
- Mercy Gilbert Medical Center
-
-
California
-
Carlsbad, California, Spojené státy, 92011
- North County Neurology Associates
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91105
- Southern California Heart Specialists
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Spojené státy, 33756
- Innovative Research of West Florida, Inc.
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Saint Luke's MidAmerica Heart Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Langone
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Je diagnostikován jako POTS a během screeningu prokazuje konsensuální kritéria (a), (b), (c) ad) níže:
- Zvýšení srdeční frekvence ≥ 30 tepů za minutu (BPM) během 10 minut po změně z polohy vleže na zádech do polohy ve stoje, jak je popsáno v protokolu
- Absence ortostatické hypotenze, definovaná jako pokles systolického krevního tlaku (SBP) > 20 mm Hg během 3 minut od postavení
- Absence jiných stavů vysvětlujících ortostatickou tachykardii podle úsudku zkoušejícího, jak je definováno v protokolu
- Přetrvávající epizodické symptomy odpovídající POTS (například závratě, bušení srdce, třes, celková slabost, rozmazané vidění a únava), které se zhoršují při postavení a zmírňují se vleže a které byly přítomny ≥ 3 měsíce
- Během screeningu musí účastník dosáhnout skóre ≥3 v Globálním dojmu závažnosti pacienta (PGIS)
- Má index tělesné hmotnosti mezi 18 a 35 kg/m2 včetně
Klíčová kritéria vyloučení:
- Anamnéza hypertenze nebo SBP vsedě během screeningu, který je >140 mm Hg
- SBP během testu aktivního stoje (AS) během screeningu, ať už vleže nebo ve stoje, to je >140 mm Hg systolický při ≥2 měřeních
- Zvýšení tepové frekvence < 20 BPM během 10 minut po změně z polohy vleže na zádech do stoje, jak je definováno v protokolu
- Vyšetřovatel je posouzen jako pacient s významným srdečním selháním, kardiovaskulárním onemocněním, onemocněním jater nebo ledvin (tj. odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) na základě anamnézy, fyzikálního vyšetření, laboratorních studií a/nebo elektrokardiogramu (EKG) provedených během období screeningu
- Je upoután na lůžko více než 50 % hodin bdění
- Do 5 dnů od screeningové návštěvy použil léky s přímým účinkem na krevní objem, TK nebo HR (např. midodrin, droxidopa, oktreotid, klonidin, methyldopa, ivabradin, beta-blokátory, blokátory kalciových kanálů, pyridostigmin, fludrokortison, desmopresin, stimulanty nebo intravenózní (IV) fyziologický roztok)
POZNÁMKA: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka
Náhodně 1:1:1
|
Subkutánní (SC) podání
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Vysoká dávka
Náhodně 1:1:1
|
Subkutánní (SC) podání
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Odpovídající placebo
Náhodně 1:1:1
|
Administrace SC
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna srdeční frekvence (HR) z polohy vleže na zádech (DeltaHR)
Časové okno: V den 8
|
V den 8
|
|
|
Change from baseline in DeltaHR-avg
Časové okno: At day 29
|
Only for Cohort B
|
At day 29
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace REGN7544 v séru
Časové okno: Během 90 dnů
|
Během 90 dnů
|
|
|
Výskyt nežádoucích účinků vznikajících při léčbě (TEAE)
Časové okno: Během 90 dnů
|
Během 90 dnů
|
|
|
Závažnost TEAE
Časové okno: Během 90 dnů
|
Během 90 dnů
|
|
|
DeltaHR
Časové okno: V den 15 a 29
|
V den 15 a 29
|
|
|
HR na zádech
Časové okno: V den 8, 15 a 29
|
V den 8, 15 a 29
|
|
|
Stojící HR
Časové okno: V den 8, 15 a 29
|
V den 8, 15 a 29
|
|
|
Krevní tlak vleže (BP)
Časové okno: V den 8, 15 a 29
|
V den 8, 15 a 29
|
|
|
Stojící BP
Časové okno: V den 8, 15 a 29
|
V den 8, 15 a 29
|
|
|
Occurrence of anti-drug antibodies (ADAs) to REGN7544
Časové okno: Through 90 Days
|
Through 90 Days
|
|
|
Magnitude of ADAs to REGN7544
Časové okno: Through 90 Days
|
Through 90 Days
|
|
|
Change from baseline in Orthostatic Symptom Domain Scores of the Living with POTS Questionnaire (LWPQ)
Časové okno: At day 29
|
Only for Cohort B
|
At day 29
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. listopadu 2024
Primární dokončení (Aktuální)
6. května 2026
Dokončení studie (Aktuální)
8. července 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R7544-POTS-2429
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení.
Časový rámec sdílení IPD
Když má Regeneron:
- obdržela povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci nebo globálně ukončila vývoj produktu pro všechny indikace při nebo po dubna 2020 a nemá žádné plány dalšího rozvoje
- zveřejnění výsledků (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií)
- má zákonné oprávnění sdílet údaje a
- zajistila schopnost chránit soukromí účastníků
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k údajům o jednotlivých pacientech nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem.
Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .