Tutkimus natriureettisen peptidireseptorin 1 (NPR1) antagonistista aikuispotilailla, joilla on posturaalinen ortostaattinen takykardiaoireyhtymä (POTS) (PINNACLE)
maanantai 20. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Vaiheen 2 kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu kerta-annostutkimus REGN7544:n, NPR1-antagonistin monoklonaalisen vasta-aineen, farmakodynamiikasta, farmakokinetiikasta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on posturaalinen ortostaattinen takykardiaoireyhtymä
Tässä tutkimuksessa tutkitaan kokeellista lääkettä nimeltä REGN7544 (kutsutaan "tutkimuslääkeeksi"). Tutkimus keskittyy osallistujiin, joilla on POTS.
Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, kuinka turvallinen, siedettävä ja tehokas tutkimuslääke on.
Tutkimuksessa tarkastellaan useita muita tutkimuskysymyksiä, mukaan lukien:
- Kuinka tutkimuslääke muuttaa sykettä ja verenpainetta osallistujilla, joilla on POTS
- Mitä sivuvaikutuksia tutkimuslääkkeen ottamisesta voi aiheutua
- Kuinka paljon tutkimuslääkettä on veressä eri aikoina
- Tuottaako elimistö vasta-aineita tutkimuslääkettä vastaan (mikä voi tehdä tutkimuslääkkeestä vähemmän tehokkaan tai johtaa sivuvaikutuksiin)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85297
- Mercy Gilbert Medical Center
-
-
California
-
Carlsbad, California, Yhdysvallat, 92011
- North County Neurology Associates
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
- Southern California Heart Specialists
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale University
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
- Innovative Research of West Florida, Inc.
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Saint Luke's MidAmerica Heart Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Hänellä on diagnosoitu POTS ja se osoittaa konsensuskriteerit (a), (b), (c) ja (d) alla seulonnan aikana:
- HR:n nousu ≥ 30 lyöntiä minuutissa (BPM) 10 minuutin kuluessa vaihtamisesta makuuasennosta seisoma-asennosta, kuten protokollassa on kuvattu
- Ortostaattisen hypotension puuttuminen, mikä määritellään systolisen verenpaineen (SBP) laskuksi > 20 mm Hg 3 minuutin kuluessa seisomisesta
- Muiden ortostaattista takykardiaa selittävien tilojen puuttuminen tutkijan arvion mukaan, kuten protokollassa on määritelty
- Jatkuvat POTS-oireiden mukaiset jaksolliset oireet (esimerkiksi huimaus, sydämentykytys, vapina, yleinen heikkous, näön hämärtyminen ja väsymys), jotka pahenevat seistessä ja lievittyvät makuulla ja jotka ovat olleet olemassa ≥ 3 kuukautta
- Seulonnan aikana osallistujan on saatava pisteet ≥ 3 potilaan yleisestä vaikeusvaikutelmasta (PGIS).
- Sen painoindeksi on 18-35 kg/m2
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi verenpainetauti tai istuva verenpaine seulonnan aikana, joka on > 140 mm Hg
- SBP aktiivisen seisomatestin (AS) aikana seulonnan aikana, joko makuuasennossa tai seistessä, eli >140 mmHg systolinen ≥2 mittauksessa
- HR:n nousu <20 lyöntiä minuutissa 10 minuutin sisällä vaihtamisesta makuuasennosta seisoma-asennosta protokollan mukaisesti
- Tutkija arvioi, että sillä on merkittävä sydämen vajaatoiminta, sydän- ja verisuonitauti, maksasairaus tai munuaissairaus (eli arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) seulontajakson aikana tehtyyn sairaushistoriaan, fyysiseen tutkimukseen, laboratoriotutkimuksiin ja/tai EKG:hen perustuen
- Joutuu nukkumaan yli 50 % valveillaoloajasta
- 5 päivän sisällä seulontakäynnistä on käyttänyt lääkkeitä, joilla on suora vaikutus veren tilavuuteen, verenpaineeseen tai sykeeseen (esim. midodriini, droksidopa, oktreotidi, klonidiini, metyylidopa, ivabradiini, beetasalpaajat, kalsiumkanavasalpaajat, pyridostigmiini, fludrokortisoni, desmopressiini, piristeet tai suonensisäinen (IV) suolaliuos)
HUOMAA: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos
Satunnaistettu 1:1:1
|
Ihonalainen (SC) anto
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Suuri annos
Satunnaistettu 1:1:1
|
Ihonalainen (SC) anto
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Vastaava Placebo
Satunnaistettu 1:1:1
|
SC:n hallinto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sykkeessä (HR) makuuasennosta seisomaan (DeltaHR)
Aikaikkuna: Päivänä 8
|
Päivänä 8
|
|
|
Change from baseline in DeltaHR-avg
Aikaikkuna: At day 29
|
Only for Cohort B
|
At day 29
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
REGN7544:n pitoisuudet seerumissa
Aikaikkuna: 90 päivän ajan
|
90 päivän ajan
|
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyminen (TEAE)
Aikaikkuna: 90 päivän ajan
|
90 päivän ajan
|
|
|
TEAE:n vakavuus
Aikaikkuna: 90 päivän ajan
|
90 päivän ajan
|
|
|
DeltaHR
Aikaikkuna: Päivänä 15 ja 29
|
Päivänä 15 ja 29
|
|
|
Makaava HR
Aikaikkuna: Päivänä 8, 15 ja 29
|
Päivänä 8, 15 ja 29
|
|
|
Seisova HR
Aikaikkuna: Päivänä 8, 15 ja 29
|
Päivänä 8, 15 ja 29
|
|
|
Verenpaine makuulla (BP)
Aikaikkuna: Päivänä 8, 15 ja 29
|
Päivänä 8, 15 ja 29
|
|
|
Seisova BP
Aikaikkuna: Päivänä 8, 15 ja 29
|
Päivänä 8, 15 ja 29
|
|
|
Occurrence of anti-drug antibodies (ADAs) to REGN7544
Aikaikkuna: Through 90 Days
|
Through 90 Days
|
|
|
Magnitude of ADAs to REGN7544
Aikaikkuna: Through 90 Days
|
Through 90 Days
|
|
|
Change from baseline in Orthostatic Symptom Domain Scores of the Living with POTS Questionnaire (LWPQ)
Aikaikkuna: At day 29
|
Only for Cohort B
|
At day 29
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 9. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 21. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R7544-POTS-2429
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi.
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneronilla on:
- saanut myyntiluvan merkittäviltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA)) tuotteelle ja käyttöaiheelle tai on maailmanlaajuisesti lopettanut tuotteen kehittämisen kaikkia käyttöaiheita varten tai sen jälkeen huhtikuuta 2020, eikä hänellä ole tulevaisuuden kehityssuunnitelmia
- asetetut tulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri)
- on laillinen valtuudet jakaa tiedot, ja
- on varmistanut kyvyn suojata osallistujien yksityisyyttä
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat tehdä Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamisesta.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .