Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av natriuretisk peptidreseptor 1 (NPR1) antagonist hos voksne pasienter med posturalt ortostatisk takykardisyndrom (POTS) (PINNACLE)

20. juli 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En fase 2 dobbeltblind placebokontrollert enkeltdosestudie av farmakodynamikk, farmakokinetikk, sikkerhet og tolerabilitet av REGN7544, et NPR1-antagonist monoklonalt antistoff, hos pasienter med posturalt ortostatisk takykardisyndrom

Denne studien forsker på et eksperimentelt medikament kalt REGN7544 (kalt "studiemedisin"). Studien er fokusert på deltakere med POTS.

Målet med studien er å se hvor trygt, tolerabelt og effektivt studiemedisinen er.

Studien ser på flere andre forskningsspørsmål, inkludert:

  • Hvordan studiemedikamentet endrer hjertefrekvens og blodtrykk hos deltakere med POTS
  • Hvilke bivirkninger kan oppstå ved å ta studiemedisinen
  • Hvor mye studiemedisin er det i blodet til forskjellige tider
  • Om kroppen lager antistoffer mot studiemedikamentet (som kan gjøre studiemedikamentet mindre effektivt eller kan føre til bivirkninger)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
  • Forente stater
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Forente stater, 85297
        • Mercy Gilbert Medical Center
    • California
      • Carlsbad, California, Forente stater, 92011
        • North County Neurology Associates
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • Pasadena, California, Forente stater, 91105
        • Southern California Heart Specialists
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale University
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33756
        • Innovative Research of West Florida, Inc.
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Saint Luke's MidAmerica Heart Institute
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University Langone
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Er diagnostisert med POTS og viser konsensuskriteriene (a), (b), (c) og (d) nedenfor under screening:

    1. Økning i HR ≥30 slag per minutt (BPM) innen 10 minutter etter endring fra liggende til stående stilling, som beskrevet i protokollen
    2. Fravær av ortostatisk hypotensjon, definert som en reduksjon i systolisk blodtrykk (SBP) >20 mm Hg innen 3 minutter etter oppreisning
    3. Fravær av andre forhold som forklarer ortostatisk takykardi etter etterforskerens vurdering, som definert i protokollen
    4. Pågående episodiske symptomer forenlig med POTS (for eksempel svimmelhet, hjertebank, skjelving, generalisert svakhet, tåkesyn og tretthet) som er verre med stående og lindres ved å ligge og som har vært tilstede i ≥3 måneder
  2. Under screening må en deltaker skåre ≥3 på Patient Global Impressions of Severity (PGIS)
  3. Har en kroppsmasseindeks mellom 18 og 35 kg/m2, inklusive

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med hypertensjon eller sittende SBP under screening som er >140 mm Hg
  2. SBP under aktiv stå-test (AS) under screening, enten liggende eller stående, dvs. >140 mm Hg systolisk på ≥2 målinger
  3. Økning i HR <20 BPM innen 10 minutter etter endring fra liggende til stående stilling, som definert i protokollen
  4. Bedømmes av etterforskeren til å ha betydelig hjertesvikt, kardiovaskulær sykdom, leversykdom eller nyresykdom (dvs. estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <60 ml/min/1,73m2) basert på medisinsk historie, fysisk undersøkelse, laboratoriestudier og/eller elektrokardiogram (EKG) utført under screeningsperioden
  5. Er sengeliggende mer enn 50 % av de våkne timene
  6. Innen 5 dager etter screening besøk har brukt medisiner med direkte effekt på blodvolum, BP eller HR (f.eks. midodrin, droxidopa, oktreotid, klonidin, metyldopa, ivabradin, betablokkere, kalsiumkanalblokkere, pyridostigmin, fludrokortison, desmopressin, sentralstimulerende midler eller intravenøs (IV) saltvann)

MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lav dose
Randomisert 1:1:1
Legemiddel: REGN7544
Subkutan (SC) administrering
Andre navn:
  • baloncibart
Eksperimentell: Høy dose
Randomisert 1:1:1
Legemiddel: REGN7544
Subkutan (SC) administrering
Andre navn:
  • baloncibart
Placebo komparator: Matchende placebo
Randomisert 1:1:1
Legemiddel: Placebo
SC administrasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hjertefrekvens (HR) fra liggende til stående (DeltaHR)
Tidsramme: På dag 8
På dag 8
Change from baseline in DeltaHR-avg
Tidsramme: At day 29
Only for Cohort B
At day 29

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Konsentrasjoner av REGN7544 i serum
Tidsramme: Gjennom 90 dager
Gjennom 90 dager
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Gjennom 90 dager
Gjennom 90 dager
Alvorlighetsgraden av TEAE
Tidsramme: Gjennom 90 dager
Gjennom 90 dager
DeltaHR
Tidsramme: På dag 15 og 29
På dag 15 og 29
Ryggliggende HR
Tidsramme: På dag 8, 15 og 29
På dag 8, 15 og 29
Stående HR
Tidsramme: På dag 8, 15 og 29
På dag 8, 15 og 29
Ryggliggende blodtrykk (BP)
Tidsramme: På dag 8, 15 og 29
På dag 8, 15 og 29
Stående BP
Tidsramme: På dag 8, 15 og 29
På dag 8, 15 og 29
Occurrence of anti-drug antibodies (ADAs) to REGN7544
Tidsramme: Through 90 Days
Through 90 Days
Magnitude of ADAs to REGN7544
Tidsramme: Through 90 Days
Through 90 Days
Change from baseline in Orthostatic Symptom Domain Scores of the Living with POTS Questionnaire (LWPQ)
Tidsramme: At day 29
Only for Cohort B
At day 29

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2024

Primær fullføring (Faktiske)

6. mai 2026

Studiet fullført (Faktiske)

8. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R7544-POTS-2429

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har:

  • mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen eller har globalt avbrutt utviklingen av produktet for alle indikasjoner på eller etter april 2020 og har ingen planer for fremtidig utvikling
  • gjort resultater offentlig tilgjengelig (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk)
  • har lovhjemmel til å dele dataene, og
  • har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli. Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere