Estudio del antagonista del receptor 1 del péptido natriurético (NPR1) en pacientes adultos con síndrome de taquicardia ortostática postural (POTS) (PINNACLE)
20 de julio de 2026 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio de fase 2, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única sobre farmacodinamia, farmacocinética, seguridad y tolerabilidad de REGN7544, un anticuerpo monoclonal antagonista de NPR1, en pacientes con síndrome de taquicardia ortostática postural
Este estudio investiga un fármaco experimental llamado REGN7544 (llamado "fármaco del estudio"). El estudio se centra en participantes con POTS.
El objetivo del estudio es ver qué tan seguro, tolerable y eficaz es el fármaco del estudio.
El estudio analiza varias otras preguntas de investigación, que incluyen:
- Cómo el fármaco del estudio cambia la frecuencia cardíaca y la presión arterial en participantes con POTS
- ¿Qué efectos secundarios pueden ocurrir al tomar el fármaco del estudio?
- ¿Cuánto fármaco del estudio hay en la sangre en diferentes momentos?
- Si el cuerpo produce anticuerpos contra el fármaco del estudio (lo que podría hacer que el fármaco del estudio sea menos eficaz o provocar efectos secundarios)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
82
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University Of Calgary
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85297
- Mercy Gilbert Medical Center
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California
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Carlsbad, California, Estados Unidos, 92011
- North County Neurology Associates
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- Southern California Heart Specialists
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University
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Florida
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Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
- Innovative Research of West Florida, Inc.
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Saint Luke's MidAmerica Heart Institute
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
Tiene un diagnóstico de POTS y demuestra los criterios de consenso (a), (b), (c) y (d) a continuación durante la evaluación:
- Aumento de la frecuencia cardíaca ≥30 latidos por minuto (BPM) dentro de los 10 minutos posteriores al cambio de la posición supina a la posición de pie, como se describe en el protocolo.
- Ausencia de hipotensión ortostática, definida como una disminución de la presión arterial sistólica (PAS) >20 mm Hg dentro de los 3 minutos posteriores a estar de pie.
- Ausencia de otras condiciones que expliquen la taquicardia ortostática a juicio del investigador, tal como se define en el protocolo.
- Síntomas episódicos continuos consistentes con POTS (por ejemplo, aturdimiento, palpitaciones, temblores, debilidad generalizada, visión borrosa y fatiga) que empeoran al estar de pie y se alivian al acostarse y que han estado presentes durante ≥3 meses.
- Durante la selección, un participante debe obtener una puntuación ≥3 en las Impresiones globales de gravedad del paciente (PGIS)
- Tiene un índice de masa corporal entre 18 y 35 kg/m2, inclusive
Criterios de exclusión clave:
- Antecedentes de hipertensión o PAS sentado durante el cribado > 140 mm Hg
- PAS durante la prueba de bipedestación activa (AS) durante la evaluación, ya sea en decúbito supino o de pie, que es >140 mm Hg sistólica en ≥2 mediciones
- Aumento de la frecuencia cardíaca <20 BPM dentro de los 10 minutos posteriores al cambio de la posición supina a la posición de pie, como se define en el protocolo.
- El investigador considera que tiene insuficiencia cardíaca significativa, enfermedad cardiovascular, enfermedad hepática o enfermedad renal (es decir, tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <60 ml/min/1,73 m2) basado en el historial médico, examen físico, estudios de laboratorio y/o electrocardiograma (ECG) realizado durante el período de selección
- Está confinado en cama más del 50% de las horas de vigilia.
- Dentro de los 5 días posteriores a la visita de selección, ha usado medicamentos con efectos directos sobre el volumen sanguíneo, la presión arterial o la frecuencia cardíaca (p. ej., midodrina, droxidopa, octreotida, clonidina, metildopa, ivabradina, betabloqueantes, bloqueadores de los canales de calcio, piridostigmina, fludrocortisona, desmopresina, estimulantes). o solución salina intravenosa (IV))
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosis baja
Aleatorizado 1:1:1
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Administración subcutánea (SC)
Otros nombres:
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Experimental: Dosis alta
Aleatorizado 1:1:1
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Administración subcutánea (SC)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo coincidente
Aleatorizado 1:1:1
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Administración SC
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la frecuencia cardíaca (FC) de decúbito supino a de pie (DeltaHR)
Periodo de tiempo: En el día 8
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En el día 8
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Change from baseline in DeltaHR-avg
Periodo de tiempo: At day 29
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Only for Cohort B
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At day 29
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentraciones de REGN7544 en suero.
Periodo de tiempo: Hasta 90 días
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Hasta 90 días
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Aparición de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 90 días
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Hasta 90 días
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Gravedad de los TEAE
Periodo de tiempo: Hasta 90 días
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Hasta 90 días
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DeltaHR
Periodo de tiempo: En los días 15 y 29
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En los días 15 y 29
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FC en decúbito supino
Periodo de tiempo: En los días 8, 15 y 29
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En los días 8, 15 y 29
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RRHH de pie
Periodo de tiempo: En los días 8, 15 y 29
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En los días 8, 15 y 29
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Presión arterial (PA) en decúbito supino
Periodo de tiempo: En los días 8, 15 y 29
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En los días 8, 15 y 29
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PA de pie
Periodo de tiempo: En los días 8, 15 y 29
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En los días 8, 15 y 29
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Occurrence of anti-drug antibodies (ADAs) to REGN7544
Periodo de tiempo: Through 90 Days
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Through 90 Days
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Magnitude of ADAs to REGN7544
Periodo de tiempo: Through 90 Days
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Through 90 Days
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Change from baseline in Orthostatic Symptom Domain Scores of the Living with POTS Questionnaire (LWPQ)
Periodo de tiempo: At day 29
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Only for Cohort B
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At day 29
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
6 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Actual)
8 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Disautonomías primarias
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Intolerancia ortostática
- Síndrome de taquicardia ortostática postural
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- R7544-POTS-2429
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se considerará la posibilidad de compartir todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron tiene:
- recibió autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (por ejemplo, FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación o ha descontinuado globalmente el desarrollo del producto para todas las indicaciones en o después Abril de 2020 y no tiene planes de desarrollo futuro.
- puso los resultados a disposición del público (por ejemplo, publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos)
- tiene la autoridad legal para compartir los datos, y
- ha asegurado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o a nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluación-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .