Studio sull'antagonista del recettore del peptide natriuretico 1 (NPR1) in pazienti adulti con sindrome da tachicardia posturale ortostatica (POTS) (PINNACLE)
20 luglio 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals
Uno studio di fase 2 in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola su farmacodinamica, farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità di REGN7544, un anticorpo monoclonale antagonista NPR1, in pazienti con sindrome da tachicardia posturale ortostatica
Questo studio sta ricercando un farmaco sperimentale chiamato REGN7544 (chiamato "farmaco in studio"). Lo studio si concentra sui partecipanti con POTS.
Lo scopo dello studio è verificare quanto sia sicuro, tollerabile ed efficace il farmaco in studio.
Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:
- Come il farmaco in studio modifica la frequenza cardiaca e la pressione sanguigna nei partecipanti con POTS
- Quali effetti collaterali possono verificarsi dall'assunzione del farmaco in studio
- La quantità di farmaco in studio presente nel sangue in momenti diversi
- Se l'organismo produce anticorpi contro il farmaco in studio (che potrebbero rendere il farmaco in studio meno efficace o portare a effetti collaterali)
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
82
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85297
- Mercy Gilbert Medical Center
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California
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Carlsbad, California, Stati Uniti, 92011
- North County Neurology Associates
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Southern California Heart Specialists
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
- Yale University
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Florida
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Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
- Innovative Research of West Florida, Inc.
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Saint Luke's MidAmerica Heart Institute
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Langone
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Viene diagnosticato un POTS e dimostra i criteri di consenso (a), (b), (c) e (d) di seguito durante lo screening:
- Aumento della FC ≥ 30 battiti al minuto (BPM) entro 10 minuti dal passaggio dalla posizione supina a quella eretta, come descritto nel protocollo
- Assenza di ipotensione ortostatica, definita come diminuzione della pressione arteriosa sistolica (SBP) >20 mm Hg entro 3 minuti dalla posizione eretta
- Assenza di altre condizioni che spieghino la tachicardia ortostatica a giudizio dello sperimentatore, come definito nel protocollo
- Sintomi episodici persistenti coerenti con POTS (ad esempio, vertigini, palpitazioni, tremori, debolezza generalizzata, visione offuscata e affaticamento) che peggiorano stando in piedi e sono alleviati sdraiandosi e che sono presenti da ≥ 3 mesi
- Durante lo screening, un partecipante deve ottenere un punteggio ≥ 3 nel Patient Global Impressions of Severity (PGIS)
- Ha un indice di massa corporea compreso tra 18 e 35 kg/m2 compresi
Criteri chiave di esclusione:
- Anamnesi di ipertensione o pressione sistolica in posizione seduta durante lo screening >140 mm Hg
- PAS durante il test in posizione attiva (AS) durante lo screening, in posizione supina o in piedi, ovvero una pressione sistolica >140 mmHg su ≥2 misurazioni
- Aumento della frequenza cardiaca <20 BPM entro 10 minuti dal passaggio dalla posizione supina a quella eretta, come definito nel protocollo
- Lo sperimentatore ritiene che abbia un'insufficienza cardiaca significativa, una malattia cardiovascolare, una malattia del fegato o una malattia renale (ovvero, velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) sulla base dell'anamnesi, dell'esame fisico, degli studi di laboratorio e/o dell'elettrocardiogramma (ECG) eseguiti durante il periodo di screening
- È costretto a letto per più del 50% delle ore di veglia
- Nei 5 giorni successivi alla visita di screening sono stati utilizzati farmaci con effetti diretti sul volume sanguigno, sulla pressione arteriosa o sulla frequenza cardiaca (ad esempio, midodrina, droxidopa, octreotide, clonidina, metildopa, ivabradina, beta-bloccanti, bloccanti dei canali del calcio, piridostigmina, fludrocortisone, desmopressina, stimolanti o soluzione salina per via endovenosa (IV))
NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Basso dosaggio
Randomizzato 1:1:1
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Somministrazione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
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Sperimentale: Dose elevata
Randomizzato 1:1:1
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Somministrazione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo corrispondente
Randomizzato 1:1:1
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Amministrazione SC
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della frequenza cardiaca (FC) da supino a in piedi (DeltaHR)
Lasso di tempo: Al giorno 8
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Al giorno 8
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Change from baseline in DeltaHR-avg
Lasso di tempo: At day 29
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Only for Cohort B
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At day 29
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazioni di REGN7544 nel siero
Lasso di tempo: Attraverso 90 giorni
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Attraverso 90 giorni
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Presenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Attraverso 90 giorni
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Attraverso 90 giorni
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Gravità dei TEAE
Lasso di tempo: Attraverso 90 giorni
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Attraverso 90 giorni
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DeltaHR
Lasso di tempo: Ai giorni 15 e 29
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Ai giorni 15 e 29
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FC supina
Lasso di tempo: Ai giorni 8, 15 e 29
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Ai giorni 8, 15 e 29
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HR in piedi
Lasso di tempo: Ai giorni 8, 15 e 29
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Ai giorni 8, 15 e 29
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Pressione sanguigna in posizione supina (BP)
Lasso di tempo: Ai giorni 8, 15 e 29
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Ai giorni 8, 15 e 29
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Pressione in piedi
Lasso di tempo: Ai giorni 8, 15 e 29
|
Ai giorni 8, 15 e 29
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Occurrence of anti-drug antibodies (ADAs) to REGN7544
Lasso di tempo: Through 90 Days
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Through 90 Days
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Magnitude of ADAs to REGN7544
Lasso di tempo: Through 90 Days
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Through 90 Days
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Change from baseline in Orthostatic Symptom Domain Scores of the Living with POTS Questionnaire (LWPQ)
Lasso di tempo: At day 29
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Only for Cohort B
|
At day 29
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 novembre 2024
Completamento primario (Effettivo)
6 maggio 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
8 luglio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
19 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Disautonomi primarie
- Malattie del sistema nervoso autonomo
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Intolleranza ortostatica
- Sindrome da tachicardia ortostatica posturale
- Droghe scadenti
- Preparati farmaceutici
- Droghe contraffatte
Altri numeri di identificazione dello studio
- R7544-POTS-2429
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Tutti i dati del singolo paziente (IPD) che sono alla base dei risultati disponibili al pubblico verranno presi in considerazione per la condivisione.
Periodo di condivisione IPD
Quando Regeneron ha:
- ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad esempio, FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia per i prodotti farmaceutici e i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione o ha interrotto a livello globale lo sviluppo del prodotto per tutte le indicazioni a partire da o dopo aprile 2020 e non ha piani per lo sviluppo futuro
- reso i risultati disponibili al pubblico (ad esempio, pubblicazioni scientifiche, conferenze scientifiche, registri di studi clinici)
- ha l'autorità legale per condividere i dati, e
- ha assicurato la possibilità di tutelare la privacy dei partecipanti
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso ai dati del singolo paziente o a livello aggregato da uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron attraverso Vivli.
I criteri di valutazione delle richieste di ricerca indipendenti di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .