Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Funkce ledvin u lidí s cystickou fibrózou v éře HEMT

27. dubna 2026 aktualizováno: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia

Účelem této studie je zjistit, co způsobuje onemocnění ledvin u lidí s CF. Vyšetřovatelé budou studovat biomarkery v krvi a moči, které dokážou buď předpovědět, kdo je ohrožen, nebo detekovat poškození ledvin dříve, než se stane trvalým. Studie bude porovnávat tyto markery u lidí s CF v průběhu času a během léčby vzplanutí plic. Bude také porovnávat vzorky krve a moči získané od lidí bez CF. Cílem srovnání je lépe porozumět dopadu cystické fibrózy a její léčby na ledviny a také vyvinout vylepšené metody prevence, diagnostiky a léčby ledvinových problémů spojených s CF.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Prevalence chronického onemocnění ledvin je významně zvýšena u pacientů s cystickou fibrózou (PwCF) s velkým dopadem na morbiditu a toleranci léků s věkem. I když je CFTR exprimován v proximálních i distálních tubulech, specifický příspěvek dysfunkce CFTR k onemocnění ledvin zůstává nejistý. PwCF jsou často vystaveni renálním toxinům, jako jsou časté aminoglykosidy, systémový zánět a aktivované leukocyty, ale není známo, zda dysfunkce CFTR predisponuje k zesílenému tubulárnímu poškození. Konvenční měření funkce ledvin, jako je sérový kreatinin, jsou necitlivá na odhalení časného poranění, což omezuje možnost prevence CKD. Tato studie se bude zabývat mezerami v časné detekci a mechanismy renální dysfunkce u CF. Vyšetřovatelé definují spouštěče a cílené mechanické dráhy poškození ledvin při CF a objeví nové strategie pro ochranu ledvin. Ústřední hypotézou této studie je, že dysfunkce CFTR mění vývoj ledvin a zvyšuje zánětlivé a fibrogenní reakce na nefrotoxické podněty.

Studie zahrnuje prospektivní hodnocení biovzorků (krev a moči) a klinických dat. Studie analyzuje biovzorky u ambulantních pacientů s CF (n=110), hospitalizovaných pacientů s CF (n=110) a zdravých jedinců (n=40). V ambulantní kohortě budou biovzorky odebírány v době každé návštěvy běžné péče každé 3 měsíce po dobu 24 měsíců. PwCF přijatá pro intravenózní (IV) antibiotika budou mít biovzorky odebrané při přijetí a poté každých 48 hodin během přijetí a poté po propuštění z nemocnice při každém následujícím klinickém setkání po dobu 24 měsíců.

Tyto biovzorky budou analyzovány na biomarkery, fibrogenní analýzu, zánětlivé signály a extracelulární vezikuly. Klinická data budou zkoumána z přehledu grafu a korelována s výsledkem biovzorku.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

260

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
Telefonní číslo: 434-924-0946
E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Studijní místa

Spojené státy
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    - Nábor
    - University of Alabama at Birmingham
    - Kontakt:
      
      William T Harris, MD
      
      Telefonní číslo: 205-638-9583
      
      E-mail: wtharris@uabmc.edu
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
    - Nábor
    - Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
    - Kontakt:
      
      Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
      
      Telefonní číslo: 603-667-8259
      
      E-mail: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Alix Ashare, MD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
    - Nábor
    - University of Virginia Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
      
      Telefonní číslo: 434-924-0946
      
      E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci budou odvozeni od pacientů s CF s pokračující péčí v jednom ze 3 CF center (Dartmouth, UAB, UVA).

Popis

Kritéria zahrnutí:

Ambulantní kohorta CF
- Diagnóza cystické fibrózy
- Věk > 30 let
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas
Lůžková kohorta CF
- Diagnóza cystické fibrózy
- Věk > 7 let
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas a souhlas (pokud je to relevantní)
- 55 PwCF často hospitalizováno pro plicní exacerbaci (>1 hospitalizace v předchozích 12 měsících)
- 55 PwCF sporadicky hospitalizováno pro plicní exacerbaci (žádná hospitalizace v předchozích 12 měsících)
- Schopnost poskytnout vzorek moči nezávisle
Zdravé ovládání
- Zdravý, podle vlastní zprávy účastníka
- Věk mezi 30-50 lety
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

Ambulantní kohorta CF
- Historie jakékoli transplantace orgánu
- Historie imunodeficience
- Předchozí nebo současné diagnózy rakoviny
- Těhotné nebo kojící
- Na chronické dialýze
- Nesoulad (prokázaný <2 návštěvami během 12 měsíců před registrací)
Lůžková kohorta CF
- Zahájení intravenózní antibiotické terapie po přijetí do nemocnice před získáním prvního vzorku krve a moči
- Historie jakékoli transplantace orgánu
- Historie imunodeficience
- Předchozí nebo současné diagnózy rakoviny
- Těhotné nebo kojící
- Na chronické dialýze
Zdravé ovládání
- Anamnéza nebo současné onemocnění ledvin, transplantace orgánů, rakovina nebo jakékoli jiné chronické onemocnění
- Současné užívání antibiotik
- Močové příznaky nebo UTI (dysurie, frekvence, naléhavost)
- Těhotné ženy
- Menstruace v den studijní návštěvy
- Pokrevní příbuzní PwCF

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Ambulantní kohorta CF Nehospitalizovaná skupina CF: Diagnóza CF, věk >30 let, s pokračující péčí v jednom ze 3 CF center (Dartmouth, UAB, UVA).
Lůžková kohorta CF Kohorta hospitalizovaných CF: Diagnóza CF, věk >7 let, přijetí k intravenózní antibiotické léčbě plicní exacerbace.
Zdravé ovládání Zdraví dobrovolníci bez CF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Zkontrolujte, zda trajektorie eGFR (vypočítané ze sérového kreatininu a cystatinu C) korelují s příznaky poškození ledvin zjištěnými v různých frakcích moči nebo hladinami/aktivací neutrofilů v moči. Časové okno: Zápis a každé 3 měsíce po dobu 24 měsíců	Ambulantní kohorta CF	Zápis a každé 3 měsíce po dobu 24 měsíců
Korelace mezi recidivujícími hospitalizacemi a signaturou poranění ledvin. Časové okno: Při přijetí před zahájením intravenózní antibiotické terapie, každých 48 hodin během hospitalizace, po propuštění při každé další rutinní návštěvě CF péče po dobu 24 měsíců.	Lůžková kohorta CF	Při přijetí před zahájením intravenózní antibiotické terapie, každých 48 hodin během hospitalizace, po propuštění při každé další rutinní návštěvě CF péče po dobu 24 měsíců.
Vztah mezi opakovanou hospitalizací a změnou sklonu eGFR Časové okno: Při přijetí před zahájením intravenózní antibiotické terapie, každých 48 hodin během hospitalizace, po propuštění při každé další rutinní návštěvě CF péče po dobu 24 měsíců.	Lůžková kohorta CF	Při přijetí před zahájením intravenózní antibiotické terapie, každých 48 hodin během hospitalizace, po propuštění při každé další rutinní návštěvě CF péče po dobu 24 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Korelace mezi změnami v panelu biomarkerů proteinů v moči, aktivací neutrofilů a extracelulárními vezikuly v průběhu času a eGFR. Časové okno: Zápis a každé 3 měsíce po dobu 24 měsíců.	Ambulantní kohorta CF	Zápis a každé 3 měsíce po dobu 24 měsíců.
Korelace mezi %FEV1 při přijetí nebo poklesem %FEV1 a signaturou poškození močové ledviny. Časové okno: Při přijetí před zahájením intravenózní antibiotické terapie, každých 48 hodin během hospitalizace, po propuštění při každé další rutinní návštěvě CF péče po dobu 24 měsíců.	Lůžková kohorta CF	Při přijetí před zahájením intravenózní antibiotické terapie, každých 48 hodin během hospitalizace, po propuštění při každé další rutinní návštěvě CF péče po dobu 24 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Virginia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality