Función renal en personas con fibrosis quística en la era del HEMT
27 de abril de 2026 actualizado por: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia
El propósito de este estudio es descubrir qué causa la enfermedad renal en personas con FQ.
Los investigadores estudiarán biomarcadores en sangre y orina que pueden predecir quién está en riesgo o detectar daño renal temprano antes de que se vuelva permanente.
El estudio comparará estos marcadores en personas con FQ a lo largo del tiempo y durante el tratamiento de los ataques pulmonares.
También comparará las muestras de sangre y orina obtenidas de personas sin FQ.
La comparación tiene como objetivo comprender mejor el impacto de la fibrosis quística y su tratamiento en los riñones, así como desarrollar métodos mejorados para prevenir, diagnosticar y tratar los problemas renales asociados con la FQ.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
La prevalencia de la enfermedad renal crónica aumenta significativamente en pacientes con fibrosis quística (PwCF), con un impacto importante en la morbilidad y la tolerancia a los medicamentos a medida que las personas envejecen. Aunque se expresa tanto en los túbulos proximales como en los distales, la contribución específica de la disfunción CFTR a la enfermedad renal sigue siendo incierta. Las personas con FQ a menudo están expuestas a toxinas renales como aminoglucósidos frecuentes, inflamación sistémica y leucocitos activados, pero se desconoce si la disfunción del CFTR predispone a una lesión tubular amplificada. Las medidas convencionales de la función renal, como la creatinina sérica, son insensibles para detectar lesiones tempranas, lo que limita la oportunidad de prevenir la ERC. Este estudio abordará las lagunas en la detección temprana y los mecanismos de disfunción renal en la FQ. Los investigadores definirán los desencadenantes y las vías mecanísticas de la lesión renal en la FQ y descubrirán nuevas estrategias para la protección renal. La hipótesis central de este estudio es que la disfunción CFTR altera el desarrollo renal y aumenta las respuestas inflamatorias y fibrogénicas a estímulos nefrotóxicos.
El estudio implica una evaluación prospectiva de muestras biológicas (sangre y orina) y datos clínicos. El estudio analiza muestras biológicas en pacientes ambulatorios con FQ (n = 110), pacientes hospitalizados con FQ (n = 110) y sujetos sanos (n = 40). En la cohorte de pacientes ambulatorios, se recolectarán muestras biológicas en el momento de cada visita de atención de rutina cada 3 meses durante 24 meses. A las personas con CFF ingresadas para recibir antibióticos por vía intravenosa (IV) se les recolectarán muestras biológicas al momento del ingreso y cada 48 horas posteriormente durante el ingreso, y luego después del alta hospitalaria en cada encuentro clínico posterior durante 24 meses.
Estas bioespecímenes se analizarán en busca de biomarcadores, análisis fibrogénicos, señales inflamatorias y vesículas extracelulares. Los datos clínicos se examinarán a partir de la revisión del historial y se correlacionarán con el resultado de la muestra biológica.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
260
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
- Número de teléfono: 434-924-0946
- Correo electrónico: AS6XX@uvahealth.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham
-
Contacto:
- William T Harris, MD
- Número de teléfono: 205-638-9583
- Correo electrónico: wtharris@uabmc.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Reclutamiento
- Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
-
Contacto:
- Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
- Número de teléfono: 603-667-8259
- Correo electrónico: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
-
Investigador principal:
- Alix Ashare, MD
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- Reclutamiento
- University of Virginia Children's Hospital
-
Contacto:
- Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
- Número de teléfono: 434-924-0946
- Correo electrónico: AS6XX@uvahealth.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes provendrán de pacientes con FQ que recibirán atención continua en uno de los 3 centros de FQ (Dartmouth, UAB, UVA).
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte de FQ para pacientes ambulatorios
- Diagnósticos de fibrosis quística
- Edad > 30 años
- Capaz de dar consentimiento informado
Cohorte de FQ para pacientes hospitalizados
- Diagnósticos de fibrosis quística
- Edad > 7 años
- Capaz de proporcionar consentimiento y asentimiento informado (cuando corresponda)
- 55 personas con FQ hospitalizadas frecuentemente por una exacerbación pulmonar (>1 ingreso hospitalario en los 12 meses anteriores)
- 55 personas con FQ hospitalizadas esporádicamente por una exacerbación pulmonar (sin ingresos hospitalarios en los 12 meses anteriores)
- Capaz de proporcionar muestra de orina de forma independiente.
Controles saludables
- Saludable, según el autoinforme del participante
- Edad entre 30-50 años
- Capaz de dar consentimiento informado
Criterios de exclusión:
Cohorte de FQ para pacientes ambulatorios
- Historia de cualquier trasplante de órgano.
- Historia de inmunodeficiencia.
- Diagnósticos de cáncer anteriores o actuales.
- Embarazada o amamantando
- En diálisis crónica
- Incumplimiento (demostrado por <2 visitas durante los 12 meses anteriores a la inscripción)
Cohorte de FQ para pacientes hospitalizados
- El inicio de la terapia con antibióticos intravenosos después del ingreso hospitalario antes de obtener la primera muestra de sangre y orina.
- Historia de cualquier trasplante de órgano.
- Historia de inmunodeficiencia.
- Diagnósticos de cáncer anteriores o actuales.
- Embarazada o amamantando
- En diálisis crónica
Controles saludables
- Historia o enfermedad renal actual, trasplante de órganos, cáncer o cualquier otra enfermedad crónica.
- Uso actual de antibióticos.
- Síntomas urinarios o ITU (disuria, polaquiuria, urgencia)
- mujeres embarazadas
- Menstruación el día de la visita del estudio.
- Parientes consanguíneos de PwCF
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
|
Cohorte de FQ para pacientes ambulatorios
Grupo de FQ no hospitalizado: diagnóstico de FQ, edad >30 años, con atención continua en uno de los 3 centros de FQ (Dartmouth, UAB, UVA).
|
|
Cohorte de FQ para pacientes hospitalizados
Cohorte de FQ hospitalizada: diagnóstico de FQ, edad >7 años, ingresado para tratamiento con antibióticos intravenosos de exacerbación pulmonar.
|
|
Controles saludables
Voluntarios sanos sin FQ
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Examinar si las trayectorias de la TFGe (calculada a partir de la creatinina sérica y la cistatina C) se correlacionan con las firmas de lesión renal urinaria detectadas en diferentes fracciones de orina o los niveles/activación de neutrófilos urinarios.
Periodo de tiempo: Inscripción y cada 3 meses durante 24 meses
|
Cohorte de FQ para pacientes ambulatorios
|
Inscripción y cada 3 meses durante 24 meses
|
|
Correlación entre hospitalizaciones recurrentes y firma de lesión renal urinaria.
Periodo de tiempo: Al ingreso antes del inicio de la terapia con antibióticos intravenosos, cada 48 horas durante la hospitalización, después del alta en cada visita posterior de atención de rutina para la FQ durante 24 meses.
|
Cohorte de FQ para pacientes hospitalizados
|
Al ingreso antes del inicio de la terapia con antibióticos intravenosos, cada 48 horas durante la hospitalización, después del alta en cada visita posterior de atención de rutina para la FQ durante 24 meses.
|
|
Relación entre hospitalización recurrente y cambio en la pendiente de la TFGe
Periodo de tiempo: Al ingreso antes del inicio de la terapia con antibióticos intravenosos, cada 48 horas durante la hospitalización, después del alta en cada visita posterior de atención de rutina para la FQ durante 24 meses.
|
Cohorte de FQ para pacientes hospitalizados
|
Al ingreso antes del inicio de la terapia con antibióticos intravenosos, cada 48 horas durante la hospitalización, después del alta en cada visita posterior de atención de rutina para la FQ durante 24 meses.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
La correlación entre los cambios en el panel de biomarcadores de proteínas urinarias, la activación de neutrófilos y las vesículas extracelulares a lo largo del tiempo y la TFGe.
Periodo de tiempo: Inscripción y cada 3 meses durante 24 meses.
|
Cohorte de FQ para pacientes ambulatorios
|
Inscripción y cada 3 meses durante 24 meses.
|
|
Correlación entre el %FEV1 al ingreso o la disminución del %FEV1 y la firma de lesión renal urinaria.
Periodo de tiempo: Al ingreso antes del inicio de la terapia con antibióticos intravenosos, cada 48 horas durante la hospitalización, después del alta en cada visita posterior de atención de rutina para la FQ durante 24 meses.
|
Cohorte de FQ para pacientes hospitalizados
|
Al ingreso antes del inicio de la terapia con antibióticos intravenosos, cada 48 horas durante la hospitalización, después del alta en cada visita posterior de atención de rutina para la FQ durante 24 meses.
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Kovesdy CP, Bleyer AJ, Molnar MZ, Ma JZ, Sim JJ, Cushman WC, Quarles LD, Kalantar-Zadeh K. Blood pressure and mortality in U.S. veterans with chronic kidney disease: a cohort study. Ann Intern Med. 2013 Aug 20;159(4):233-42. doi: 10.7326/0003-4819-159-4-201308200-00004.
- Kovesdy CP. Epidemiology of chronic kidney disease: an update 2022. Kidney Int Suppl (2011). 2022 Apr;12(1):7-11. doi: 10.1016/j.kisu.2021.11.003. Epub 2022 Mar 18.
- Devuyst O, Burrow CR, Schwiebert EM, Guggino WB, Wilson PD. Developmental regulation of CFTR expression during human nephrogenesis. Am J Physiol. 1996 Sep;271(3 Pt 2):F723-35. doi: 10.1152/ajprenal.1996.271.3.F723.
- Southern KW. Acute renal failure in people with cystic fibrosis. Thorax. 2007 Jun;62(6):472-3. doi: 10.1136/thx.2006.072355.
- Al-Aloul M, Miller H, Alapati S, Stockton PA, Ledson MJ, Walshaw MJ. Renal impairment in cystic fibrosis patients due to repeated intravenous aminoglycoside use. Pediatr Pulmonol. 2005 Jan;39(1):15-20. doi: 10.1002/ppul.20138.
- Bertenshaw C, Watson AR, Lewis S, Smyth A. Survey of acute renal failure in patients with cystic fibrosis in the UK. Thorax. 2007 Jun;62(6):541-5. doi: 10.1136/thx.2006.067595. Epub 2007 Jan 18.
- Quon BS, Mayer-Hamblett N, Aitken ML, Smyth AR, Goss CH. Risk factors for chronic kidney disease in adults with cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2011 Nov 15;184(10):1147-52. doi: 10.1164/rccm.201105-0932OC. Epub 2011 Jul 28.
- Stevanovic M, G.M. Primary Causes of ESRD in the US Cystic Fibrosis Population. JASN 33, 694
- Stevanovic, M.G.M.L. Characteristics of US Individuals with Cystic Fibrosis and ESRD. JASN 33, 694
- Lai S, Mazzaferro S, Mitterhofer AP, Bonci E, Marotta PG, Pelligra F, Murciano M, Celani C, Troiani P, Cimino G, Palange P. Renal involvement and metabolic alterations in adults patients affected by cystic fibrosis. J Transl Med. 2019 Nov 25;17(1):388. doi: 10.1186/s12967-019-02139-4.
- Berg KH, Ryom L, Faurholt-Jepsen D, Pressler T, Katzenstein TL. Prevalence and characteristics of chronic kidney disease among Danish adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2018 Jul;17(4):478-483. doi: 10.1016/j.jcf.2017.11.001. Epub 2017 Dec 1.
- Alicandro G, Frova L, Di Fraia G, Colombo C. Cystic fibrosis mortality trend in Italy from 1970 to 2011. J Cyst Fibros. 2015 Mar;14(2):267-74. doi: 10.1016/j.jcf.2014.07.010. Epub 2014 Aug 20.
- Nazareth D, Walshaw M. A review of renal disease in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2013 Jul;12(4):309-17. doi: 10.1016/j.jcf.2013.03.005. Epub 2013 Apr 22.
- van Duijl TT, Ruhaak LR, de Fijter JW, Cobbaert CM. Kidney Injury Biomarkers in an Academic Hospital Setting: Where Are We Now? Clin Biochem Rev. 2019 May;40(2):79-97. doi: 10.33176/AACB-18-00017.
- Breyer MD, Susztak K. The next generation of therapeutics for chronic kidney disease. Nat Rev Drug Discov. 2016 Aug;15(8):568-88. doi: 10.1038/nrd.2016.67. Epub 2016 May 27.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de enero de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Insuficiencia renal
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Lesión renal aguda
- Insuficiencia Renal Crónica
- Fibrosis quística
Otros números de identificación del estudio
- HSR231650
- 005245A123 (Otro número de subvención/financiamiento: Cystic Fibrosis Foundation)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .