Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nierfunctie bij mensen met cystische fibrose in het tijdperk van HEMT

27 april 2026 bijgewerkt door: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia

Het doel van deze studie is om erachter te komen wat de oorzaak is van nierziekten bij mensen met CF. De onderzoekers zullen biomarkers in het bloed en de urine bestuderen die kunnen voorspellen wie risico loopt of nierbeschadiging vroegtijdig kunnen detecteren voordat deze permanent wordt. De studie zal deze markers vergelijken bij mensen met CF in de loop van de tijd en tijdens de behandeling van longopflakkeringen. Ook worden de bloed- en urinemonsters van mensen zonder CF vergeleken. De vergelijking is bedoeld om de impact van cystische fibrose en de behandeling ervan op de nieren beter te begrijpen, en om verbeterde methoden te ontwikkelen voor het voorkomen, diagnosticeren en behandelen van nierproblemen die verband houden met CF.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De prevalentie van chronische nierziekte is aanzienlijk verhoogd bij patiënten met cystische fibrose (PwCF), met een grote impact op de morbiditeit en medicatietolerantie naarmate mensen ouder worden. Hoewel dit tot uiting komt in zowel de proximale als distale tubuli, blijft de specifieke bijdrage van CFTR-disfunctie aan nierziekte onzeker. PwCF wordt vaak blootgesteld aan niertoxinen zoals frequente aminoglycosiden, systemische ontstekingen en geactiveerde leukocyten, maar het is onbekend of CFTR-disfunctie predisponeert voor versterkt tubulair letsel. Conventionele metingen van de nierfunctie, zoals serumcreatinine, zijn ongevoelig voor het vroegtijdig opsporen van letsel, waardoor de kans op het voorkomen van chronische nierziekte wordt beperkt. Deze studie zal de lacunes in de vroege detectie en mechanismen van nierdisfunctie bij CF aanpakken. De onderzoekers zullen de triggers en richtbare mechanismen van nierbeschadiging bij CF definiëren en nieuwe strategieën voor nierbescherming ontdekken. De centrale hypothese van deze studie is dat CFTR-disfunctie de nierontwikkeling verandert en de ontstekings- en fibrogene reacties op nefrotoxische stimuli verhoogt.

De studie omvat prospectieve evaluatie van biospecimens (bloed en urine) en klinische gegevens. De studie analyseert lichaamsmateriaal bij poliklinische CF-patiënten (n=110), intramurale CF-patiënten (n=110) en gezonde proefpersonen (n=40). In het poliklinische cohort worden biospecimens verzameld tijdens elk routinezorgbezoek, elke 3 maanden gedurende 24 maanden. Bij PwCF die zijn opgenomen voor intraveneuze (IV) antibiotica, worden biospecimens afgenomen bij opname en daarna elke 48 uur tijdens de opname, en vervolgens na ontslag uit het ziekenhuis bij elke volgende klinische ontmoeting gedurende 24 maanden.

Deze biospecimens zullen worden geanalyseerd op biomarkers, fibrogene analyse, ontstekingssignalen en extracellulaire blaasjes. Klinische gegevens zullen worden onderzocht op basis van de kaartbeoordeling en worden gecorreleerd met het resultaat van het biospecimen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

260

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
Telefoonnummer: 434-924-0946
E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    - Werving
    - University of Alabama at Birmingham
    - Contact:
      
      William T Harris, MD
      
      Telefoonnummer: 205-638-9583
      
      E-mail: wtharris@uabmc.edu
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    - Werving
    - Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
    - Contact:
      
      Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
      
      Telefoonnummer: 603-667-8259
      
      E-mail: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
    - Hoofdonderzoeker:
      
      Alix Ashare, MD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
    - Werving
    - University of Virginia Children's Hospital
    - Contact:
      
      Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
      
      Telefoonnummer: 434-924-0946
      
      E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers zullen afkomstig zijn van patiënten met CF die voortdurende zorg krijgen in een van de 3 CF-centra (Dartmouth, UAB, UVA).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Poliklinisch CF-cohort
- Diagnoses van cystische fibrose
- Leeftijd > 30 jaar oud
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven
Intramuraal CF-cohort
- Diagnoses van cystische fibrose
- Leeftijd > 7 jaar oud
- In staat om geïnformeerde toestemming en instemming te geven (indien van toepassing)
- 55 PwCF vaak in het ziekenhuis opgenomen vanwege een longexacerbatie (>1 ziekenhuisopname in de voorgaande 12 maanden)
- 55 PwCF sporadisch in het ziekenhuis opgenomen vanwege een longexacerbatie (geen ziekenhuisopnames in de voorgaande 12 maanden)
- Zelfstandig urinemonster kunnen afgeven
Gezonde controles
- Gezond, volgens zelfrapportage van de deelnemer
- Leeftijd tussen 30-50 jaar
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

Poliklinisch CF-cohort
- Geschiedenis van elke orgaantransplantatie
- Geschiedenis van immunodeficiëntie
- Eerdere of huidige kankerdiagnoses
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Over chronische dialyse
- Niet-naleving (aangetoond door <2 bezoeken gedurende de 12 maanden vóór inschrijving)
Intramuraal CF-cohort
- Het starten van intraveneuze antibioticatherapie na ziekenhuisopname voordat het eerste bloed- en urinemonster wordt afgenomen
- Geschiedenis van elke orgaantransplantatie
- Geschiedenis van immunodeficiëntie
- Eerdere of huidige kankerdiagnoses
- Zwanger of borstvoeding gevend
- Over chronische dialyse
Gezonde controles
- Geschiedenis of huidige nierziekte, orgaantransplantatie, kanker of een andere chronische ziekte
- Huidig gebruik van antibiotica
- Urinaire symptomen of UTI (dysurie, frequentie, urgentie)
- Zwangere vrouwen
- Menstruatie op de dag van het studiebezoek
- Bloedverwanten van PwCF

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Poliklinisch CF-cohort CF-groep die niet in het ziekenhuis is opgenomen: diagnose van CF, leeftijd >30 jaar, met voortdurende zorg in een van de 3 CF-centra (Dartmouth, UAB, UVA).
Intramuraal CF-cohort Gehospitaliseerd CF-cohort: diagnose van CF, leeftijd > 7 jaar, opgenomen voor intraveneuze antibioticabehandeling van pulmonale exacerbatie.
Gezonde controles Gezonde vrijwilligers zonder CF

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Onderzoek of trajecten van eGFR (berekend op basis van serumcreatinine en cystatine C) correleren met kenmerken van urine-nierletsel gedetecteerd in verschillende urinefracties, of niveaus/activatie van neutrofielen in de urine. Tijdsspanne: Inschrijving en elke 3 maanden gedurende 24 maanden	Poliklinisch CF-cohort	Inschrijving en elke 3 maanden gedurende 24 maanden
Correlatie tussen terugkerende ziekenhuisopnames en de signatuur van urine-nierletsel. Tijdsspanne: Bij opname vóór aanvang van de intraveneuze antibioticatherapie, elke 48 uur tijdens de ziekenhuisopname, na ontslag bij elk volgend routinematig CF-zorgbezoek gedurende 24 maanden.	Intramuraal CF-cohort	Bij opname vóór aanvang van de intraveneuze antibioticatherapie, elke 48 uur tijdens de ziekenhuisopname, na ontslag bij elk volgend routinematig CF-zorgbezoek gedurende 24 maanden.
Relatie tussen herhaalde ziekenhuisopname en verandering in de helling van de eGFR Tijdsspanne: Bij opname vóór aanvang van de intraveneuze antibioticatherapie, elke 48 uur tijdens de ziekenhuisopname, na ontslag bij elk volgend routinematig CF-zorgbezoek gedurende 24 maanden.	Intramuraal CF-cohort	Bij opname vóór aanvang van de intraveneuze antibioticatherapie, elke 48 uur tijdens de ziekenhuisopname, na ontslag bij elk volgend routinematig CF-zorgbezoek gedurende 24 maanden.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
De correlatie tussen veranderingen in het biomarkerpaneel van urine-eiwitten, activering van neutrofielen en extracellulaire blaasjes in de loop van de tijd en eGFR. Tijdsspanne: Inschrijving en elke 3 maanden gedurende 24 maanden.	Poliklinisch CF-cohort	Inschrijving en elke 3 maanden gedurende 24 maanden.
Correlatie tussen %FEV1 bij opname of afname van %FEV1 en signatuur van urine-nierletsel. Tijdsspanne: Bij opname vóór aanvang van de intraveneuze antibioticatherapie, elke 48 uur tijdens de ziekenhuisopname, na ontslag bij elk volgend routinematig CF-zorgbezoek gedurende 24 maanden.	Intramuraal CF-cohort	Bij opname vóór aanvang van de intraveneuze antibioticatherapie, elke 48 uur tijdens de ziekenhuisopname, na ontslag bij elk volgend routinematig CF-zorgbezoek gedurende 24 maanden.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Virginia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria