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Função renal em pessoas com fibrose cística na era do HEMT

27 de abril de 2026 atualizado por: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia

O objetivo deste estudo é descobrir o que causa a doença renal em pessoas com FC. Os investigadores estudarão biomarcadores no sangue e na urina que podem prever quem está em risco ou detectar danos renais precocemente, antes que se tornem permanentes. O estudo irá comparar estes marcadores em pessoas com FC ao longo do tempo e durante o tratamento de crises pulmonares. Também comparará as amostras de sangue e urina obtidas de pessoas sem FC. A comparação visa compreender melhor o impacto da fibrose cística e do seu tratamento nos rins, bem como desenvolver métodos melhorados para prevenir, diagnosticar e tratar problemas renais associados à FC.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

A prevalência de doença renal crônica aumenta significativamente em pacientes com fibrose cística (PwCF), com grande impacto na morbidade e na tolerância à medicação à medida que as pessoas envelhecem. Embora expressa nos túbulos proximais e distais, a contribuição específica da disfunção do CFTR para a doença renal permanece incerta. Os PwCF são frequentemente expostos a toxinas renais, como aminoglicosídeos frequentes, inflamação sistêmica e leucócitos ativados, mas não se sabe se a disfunção do CFTR predispõe à lesão tubular amplificada. As medidas convencionais da função renal, como a creatinina sérica, são insensíveis à detecção precoce de lesões, limitando a oportunidade de prevenir a DRC. Este estudo abordará as lacunas na detecção precoce e nos mecanismos de disfunção renal na FC. Os investigadores definirão os gatilhos e as vias mecanísticas alvo da lesão renal na FC e descobrirão novas estratégias para proteção renal. A hipótese central deste estudo é que a disfunção do CFTR altera o desenvolvimento renal e aumenta as respostas inflamatórias e fibrogênicas a estímulos nefrotóxicos.

O estudo envolve avaliação prospectiva de bioespécimes (sangue e urina) e dados clínicos. O estudo analisa bioespécimes em pacientes ambulatoriais com FC (n=110), pacientes internados com FC (n=110) e indivíduos saudáveis (n=40). Na coorte ambulatorial, bioespécimes serão coletados no momento de cada consulta de rotina a cada 3 meses durante 24 meses. PwCF admitidos para antibióticos intravenosos (IV) terão bioespécimes coletados na admissão e a cada 48 horas depois disso durante a admissão, e depois da alta hospitalar em cada encontro clínico subsequente por 24 meses.

Essas bioespécimes serão analisadas quanto a biomarcadores, análise fibrogênica, sinais inflamatórios e vesículas extracelulares. Os dados clínicos serão examinados a partir da revisão do prontuário e correlacionados com o resultado da bioespécime.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

260

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
Número de telefone: 434-924-0946
E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Locais de estudo

Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    - Recrutamento
    - University of Alabama at Birmingham
    - Contato:
      
      William T Harris, MD
      
      Número de telefone: 205-638-9583
      
      E-mail: wtharris@uabmc.edu
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    - Recrutamento
    - Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
    - Contato:
      
      Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
      
      Número de telefone: 603-667-8259
      
      E-mail: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
    - Investigador principal:
      
      Alix Ashare, MD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
    - Recrutamento
    - University of Virginia Children's Hospital
    - Contato:
      
      Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
      
      Número de telefone: 434-924-0946
      
      E-mail: AS6XX@uvahealth.org

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os participantes serão provenientes de pacientes com FC com cuidados contínuos em um dos 3 Centros de FC (Dartmouth, UAB, UVA).

Descrição

Critérios de inclusão:

Coorte Ambulatorial de FC
- Diagnósticos de fibrose cística
- Idade > 30 anos
- Capaz de fornecer consentimento informado
Coorte de pacientes internados com FC
- Diagnósticos de fibrose cística
- Idade > 7 anos
- Capaz de fornecer consentimento informado e assentimento (quando aplicável)
- 55 PwCF frequentemente hospitalizados por exacerbação pulmonar (>1 internação hospitalar nos últimos 12 meses)
- 55 PcCF hospitalizado esporadicamente por exacerbação pulmonar (sem internações hospitalares nos últimos 12 meses)
- Capaz de fornecer amostra de urina de forma independente
Controles Saudáveis
- Saudável, conforme autorrelato do participante
- Idade entre 30-50 anos
- Capaz de fornecer consentimento informado

Critérios de exclusão:

Coorte Ambulatorial de FC
- História de qualquer transplante de órgão
- História de imunodeficiência
- Diagnósticos de câncer anteriores ou atuais
- Grávida ou amamentando
- Em diálise crônica
- Não conformidade (demonstrada por <2 visitas durante os 12 meses anteriores à inscrição)
Coorte de pacientes internados com FC
- O início da antibioticoterapia intravenosa após a admissão hospitalar, antes da obtenção da primeira amostra de sangue e urina
- História de qualquer transplante de órgão
- História de imunodeficiência
- Diagnósticos de câncer anteriores ou atuais
- Grávida ou amamentando
- Em diálise crônica
Controles Saudáveis
- História ou doença renal atual, transplante de órgãos, câncer ou qualquer outra doença crônica
- Uso atual de antibióticos
- Sintomas urinários ou ITU (disúria, frequência, urgência)
- Mulheres grávidas
- Menstruando no dia da visita de estudo
- Parentes de sangue de PwCF

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Coorte Ambulatorial de FC Grupo de FC não hospitalizado: Diagnóstico de FC, idade >30 anos, com atendimento contínuo em um dos 3 Centros de FC (Dartmouth, UAB, UVA).
Coorte de pacientes internados com FC Coorte de FC hospitalizada: Diagnóstico de FC, idade >7 anos, sendo internado para tratamento com antibióticos intravenosos de exacerbação pulmonar.
Controles Saudáveis Voluntários Saudáveis sem FC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Examine se as trajetórias da TFGe (calculada a partir da creatinina sérica e da cistatina C) se correlacionam com as assinaturas de lesão renal urinária detectadas em diferentes frações de urina ou com os níveis/ativação de neutrófilos urinários. Prazo: Inscrição e a cada 3 meses durante 24 meses	Coorte Ambulatorial de FC	Inscrição e a cada 3 meses durante 24 meses
Correlação entre internações recorrentes e assinatura de lesão renal urinária. Prazo: Na admissão, antes do início da antibioticoterapia intravenosa, a cada 48 horas durante a hospitalização, após a alta, em cada consulta de rotina subsequente para tratamento de FC por 24 meses.	Coorte de pacientes internados com FC	Na admissão, antes do início da antibioticoterapia intravenosa, a cada 48 horas durante a hospitalização, após a alta, em cada consulta de rotina subsequente para tratamento de FC por 24 meses.
Relação entre hospitalização recorrente e mudança na inclinação da TFGe Prazo: Na admissão, antes do início da antibioticoterapia intravenosa, a cada 48 horas durante a hospitalização, após a alta, em cada consulta de rotina subsequente para tratamento de FC por 24 meses.	Coorte de pacientes internados com FC	Na admissão, antes do início da antibioticoterapia intravenosa, a cada 48 horas durante a hospitalização, após a alta, em cada consulta de rotina subsequente para tratamento de FC por 24 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
A correlação entre alterações no painel de biomarcadores de proteínas urinárias, ativação de neutrófilos e vesículas extracelulares ao longo do tempo e TFGe. Prazo: Inscrição e a cada 3 meses durante 24 meses.	Coorte Ambulatorial de FC	Inscrição e a cada 3 meses durante 24 meses.
Correlação entre %VEF1 na admissão ou declínio do %VEF1 e assinatura de lesão renal urinária. Prazo: Na admissão, antes do início da antibioticoterapia intravenosa, a cada 48 horas durante a hospitalização, após a alta, em cada consulta de rotina subsequente para tratamento de FC por 24 meses.	Coorte de pacientes internados com FC	Na admissão, antes do início da antibioticoterapia intravenosa, a cada 48 horas durante a hospitalização, após a alta, em cada consulta de rotina subsequente para tratamento de FC por 24 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Virginia

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ