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Funzione renale nelle persone con fibrosi cistica nell'era dell'HEMT

27 aprile 2026 aggiornato da: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia

Lo scopo di questo studio è scoprire cosa causa la malattia renale nelle persone con fibrosi cistica. I ricercatori studieranno i biomarcatori nel sangue e nelle urine che possono prevedere chi è a rischio o rilevare il danno renale precocemente prima che diventi permanente. Lo studio confronterà questi marcatori nelle persone affette da fibrosi cistica nel tempo e durante il trattamento delle riacutizzazioni polmonari. Confronterà anche i campioni di sangue e di urina ottenuti da persone senza fibrosi cistica. Il confronto mira a comprendere meglio l’impatto della fibrosi cistica e il suo trattamento sui reni, nonché a sviluppare metodi migliori per prevenire, diagnosticare e trattare i problemi renali associati alla fibrosi cistica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

La prevalenza della malattia renale cronica è significativamente aumentata nei pazienti con fibrosi cistica (PwCF) con un impatto importante sulla morbilità e sulla tolleranza ai farmaci con l’avanzare dell’età. Sebbene espresso sia nei tubuli prossimali che distali, il contributo specifico della disfunzione del CFTR alla malattia renale rimane incerto. I PwCF sono spesso esposti a tossine renali come aminoglicosidi frequenti, infiammazione sistemica e leucociti attivati, ma non è noto se la disfunzione del CFTR predisponga al danno tubulare amplificato. Le misurazioni convenzionali della funzionalità renale, come la creatinina sierica, sono insensibili al rilevamento precoce del danno, limitando l’opportunità di prevenire la malattia renale cronica. Questo studio affronterà le lacune nella diagnosi precoce e nei meccanismi di disfunzione renale nella fibrosi cistica. I ricercatori definiranno i fattori scatenanti e i percorsi meccanicistici individuabili del danno renale nella fibrosi cistica e scopriranno nuove strategie per la protezione renale. L'ipotesi centrale di questo studio è che la disfunzione del CFTR altera lo sviluppo renale e aumenta le risposte infiammatorie e fibrogeniche agli stimoli nefrotossici.

Lo studio prevede la valutazione prospettica di campioni biologici (sangue e urina) e dati clinici. Lo studio analizza campioni biologici in pazienti ambulatoriali con fibrosi cistica (n=110), pazienti ricoverati con fibrosi cistica (n=110) e soggetti sani (n=40). Nella coorte ambulatoriale, i campioni biologici verranno raccolti al momento di ogni visita di routine ogni 3 mesi per 24 mesi. PwCF ricoverato per antibiotici per via endovenosa (IV) avrà campioni biologici raccolti al momento del ricovero e successivamente ogni 48 ore durante il ricovero, e poi dopo la dimissione dall'ospedale ad ogni successivo incontro clinico per 24 mesi.

Questi campioni biologici verranno analizzati per biomarcatori, analisi fibrogenica, segnali infiammatori e vescicole extracellulari. I dati clinici verranno esaminati dalla revisione della cartella e correlati con il risultato del campione biologico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

260

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
Numero di telefono: 434-924-0946
Email: AS6XX@uvahealth.org

Luoghi di studio

Stati Uniti
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    - Reclutamento
    - University of Alabama at Birmingham
    - Contatto:
      
      William T Harris, MD
      
      Numero di telefono: 205-638-9583
      
      Email: wtharris@uabmc.edu
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
    - Reclutamento
    - Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
    - Contatto:
      
      Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
      
      Numero di telefono: 603-667-8259
      
      Email: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
    - Investigatore principale:
      
      Alix Ashare, MD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
    - Reclutamento
    - University of Virginia Children's Hospital
    - Contatto:
      
      Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
      
      Numero di telefono: 434-924-0946
      
      Email: AS6XX@uvahealth.org

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti proverranno da pazienti affetti da FC con cure in corso presso uno dei 3 centri CF (Dartmouth, UAB, UVA).

Descrizione

Criteri di inclusione:

Coorte ambulatoriale di fibrosi cistica
- Diagnosi di fibrosi cistica
- Età > 30 anni
- In grado di fornire il consenso informato
Coorte di pazienti affetti da FC ricoverati
- Diagnosi di fibrosi cistica
- Età > 7 anni
- In grado di fornire consenso informato e assenso (ove applicabile)
- 55 PwCF frequentemente ricoverati in ospedale per esacerbazione polmonare (>1 ricovero ospedaliero nei 12 mesi precedenti)
- 55 PwCF ricoverati sporadicamente per riacutizzazione polmonare (nessun ricovero ospedaliero nei 12 mesi precedenti)
- In grado di fornire campioni di urina in modo indipendente
Controlli salutari
- Sano, come da autovalutazione del partecipante
- Età compresa tra 30-50 anni
- In grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

Coorte ambulatoriale di fibrosi cistica
- Storia di qualsiasi trapianto di organi
- Storia di immunodeficienza
- Diagnosi di cancro precedenti o attuali
- Incinta o allattamento
- Sulla dialisi cronica
- Non conformità (dimostrata da <2 visite durante i 12 mesi prima dell'iscrizione)
Coorte di pazienti affetti da FC ricoverati
- L'inizio della terapia antibiotica per via endovenosa dopo il ricovero ospedaliero prima di ottenere il primo campione di sangue e urina
- Storia di qualsiasi trapianto di organi
- Storia di immunodeficienza
- Diagnosi di cancro precedenti o attuali
- Incinta o allattamento
- Sulla dialisi cronica
Controlli salutari
- Storia o malattia renale attuale, trapianto di organi, cancro o qualsiasi altra malattia cronica
- Uso attuale degli antibiotici
- Sintomi urinari o IVU (disuria, frequenza, urgenza)
- Donne incinte
- Mestruazioni nel giorno della visita di studio
- Parenti consanguinei della PwCF

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Coorte ambulatoriale di fibrosi cistica Gruppo CF non ospedalizzato: diagnosi di FC, età > 30 anni, con assistenza continua presso uno dei 3 centri CF (Dartmouth, UAB, UVA).
Coorte di pazienti affetti da FC ricoverati Coorte CF ospedalizzata: diagnosi di FC, età > 7 anni, ricovero per trattamento antibiotico endovenoso dell'esacerbazione polmonare.
Controlli salutari Volontari sani senza FC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Esaminare se le traiettorie dell'eGFR (calcolate dalla creatinina sierica e dalla cistatina C) sono correlate con i segni di danno renale urinario rilevati in diverse frazioni di urina o con i livelli/attivazione dei neutrofili urinari. Lasso di tempo: Iscrizione e ogni 3 mesi per 24 mesi	Coorte ambulatoriale di fibrosi cistica	Iscrizione e ogni 3 mesi per 24 mesi
Correlazione tra ricoveri ricorrenti e firma del danno renale urinario. Lasso di tempo: Al momento del ricovero prima dell'inizio della terapia antibiotica endovenosa, ogni 48 ore durante il ricovero, dopo la dimissione ad ogni successiva visita di routine per la cura della fibrosi cistica per 24 mesi.	Coorte di pazienti affetti da FC ricoverati	Al momento del ricovero prima dell'inizio della terapia antibiotica endovenosa, ogni 48 ore durante il ricovero, dopo la dimissione ad ogni successiva visita di routine per la cura della fibrosi cistica per 24 mesi.
Relazione tra ricoveri ricorrenti e variazione della pendenza dell'eGFR Lasso di tempo: Al momento del ricovero prima dell'inizio della terapia antibiotica endovenosa, ogni 48 ore durante il ricovero, dopo la dimissione ad ogni successiva visita di routine per la cura della fibrosi cistica per 24 mesi.	Coorte di pazienti affetti da FC ricoverati	Al momento del ricovero prima dell'inizio della terapia antibiotica endovenosa, ogni 48 ore durante il ricovero, dopo la dimissione ad ogni successiva visita di routine per la cura della fibrosi cistica per 24 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
La correlazione tra i cambiamenti nel pannello dei biomarcatori delle proteine urinarie, l’attivazione dei neutrofili e le vescicole extracellulari nel tempo e l’eGFR. Lasso di tempo: Iscrizione e ogni 3 mesi per 24 mesi.	Coorte ambulatoriale di fibrosi cistica	Iscrizione e ogni 3 mesi per 24 mesi.
Correlazione tra %FEV1 al ricovero o declino di %FEV1 e segno di danno renale urinario. Lasso di tempo: Al momento del ricovero prima dell'inizio della terapia antibiotica endovenosa, ogni 48 ore durante il ricovero, dopo la dimissione ad ogni successiva visita di routine per la cura della fibrosi cistica per 24 mesi.	Coorte di pazienti affetti da FC ricoverati	Al momento del ricovero prima dell'inizio della terapia antibiotica endovenosa, ogni 48 ore durante il ricovero, dopo la dimissione ad ogni successiva visita di routine per la cura della fibrosi cistica per 24 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Virginia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità