Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nyrefunksjon hos personer med cystisk fibrose i HEMT-tiden

27. april 2026 oppdatert av: Agnieszka Swiatecka-Urban, University of Virginia

Hensikten med denne studien er å finne ut hva som forårsaker nyresykdom hos personer med CF. Etterforskerne skal studere biomarkører i blod og urin som enten kan forutsi hvem som er i faresonen eller oppdage nyreskade tidlig før den blir permanent. Studien vil sammenligne disse markørene hos personer med CF over tid og under behandling av lungeoppblussing. Den vil også sammenligne blod- og urinprøver fra personer uten CF. Sammenligningen tar sikte på å bedre forstå virkningen av cystisk fibrose og dens behandling på nyrene, samt å utvikle forbedrede metoder for å forebygge, diagnostisere og behandle nyreproblemer forbundet med CF.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Prevalensen av kronisk nyresykdom er betydelig økt hos pasienter med cystisk fibrose (PwCF) med stor innvirkning på sykelighet og medisintoleranse etter hvert som mennesker blir eldre. Selv om det uttrykkes både i de proksimale og distale tubuli, er det spesifikke bidraget til CFTR-dysfunksjon til nyresykdom fortsatt usikkert. PwCF er ofte utsatt for nyretoksiner som hyppige aminoglykosider, systemisk betennelse og aktiverte leukocytter, men det er ukjent om CFTR-dysfunksjon disponerer for forsterket tubulær skade. Konvensjonelle mål for nyrefunksjon, som serumkreatinin, er ufølsomme for å oppdage tidlig skade, noe som begrenser muligheten for å forhindre CKD. Denne studien vil ta for seg hullene i tidlig oppdagelse og mekanismer for nyredysfunksjon ved CF. Etterforskerne vil definere triggere og målrettede mekanistiske veier for nyreskade ved CF og oppdage nye strategier for nyrebeskyttelse. Den sentrale hypotesen i denne studien er at CFTR-dysfunksjon endrer nyreutviklingen og øker de inflammatoriske og fibrogene responsene på nefrotoksiske stimuli.

Studien involverer prospektiv evaluering av bioprøver (blod og urin) og kliniske data. Studien analyserer bioprøver hos CF-polikliniske pasienter (n=110), CF-innlagte (n=110) og friske personer (n=40). I den polikliniske kohorten vil bioprøver bli samlet inn ved hvert rutinebesøk hver 3. måned i 24 måneder. PwCF innlagt for intravenøs (IV) antibiotika vil få bioprøver tatt ved innleggelse og hver 48. time deretter under innleggelsen, og deretter etter sykehusutskrivning ved hvert påfølgende klinisk møte i 24 måneder.

Disse bioprøvene vil bli analysert for biomarkører, fibrogen analyse, inflammatoriske signaler og ekstracellulære vesikler. Kliniske data vil bli undersøkt fra kartgjennomgang og korrelert med bioprøveresultatet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

260

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
Telefonnummer: 434-924-0946
E-post: AS6XX@uvahealth.org

Studiesteder

Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    - Rekruttering
    - University of Alabama at Birmingham
    - Ta kontakt med:
      
      William T Harris, MD
      
      Telefonnummer: 205-638-9583
      
      E-post: wtharris@uabmc.edu
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    - Rekruttering
    - Dartmouth-Hitchcock Geisel School of Medicine at Dartmouth
    - Ta kontakt med:
      
      Sladjana Skopelja-Gardner, PhD
      
      Telefonnummer: 603-667-8259
      
      E-post: Sladjana.Skopelja-Gardner@dartmouth.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Alix Ashare, MD
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
    - Rekruttering
    - University of Virginia Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Agnieszka Swiatecka-Urban, MD
      
      Telefonnummer: 434-924-0946
      
      E-post: AS6XX@uvahealth.org

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakerne vil være avledet fra pasienter med CF med pågående behandling ved ett av de 3 CF-sentrene (Dartmouth, UAB, UVA).

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Ambulant CF-kohort
- Diagnoser av cystisk fibrose
- Alder > 30 år gammel
- Kunne gi informert samtykke
Innlagt CF-kohort
- Diagnoser av cystisk fibrose
- Alder > 7 år gammel
- Kunne gi informert samtykke og samtykke (der det er aktuelt)
- 55 PwCF ofte innlagt på sykehus for en lungeforverring (>1 sykehusinnleggelse de siste 12 månedene)
- 55 PwCF sporadisk innlagt på sykehus for en lungeforverring (ingen sykehusinnleggelser de siste 12 månedene)
- Kan gi urinprøve uavhengig
Sunne kontroller
- Sunn, i henhold til deltakerens egenrapport
- Alder mellom 30-50 år
- Kunne gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

Ambulant CF-kohort
- Historie om enhver organtransplantasjon
- Historie med immunsvikt
- Tidligere eller nåværende kreftdiagnoser
- Gravid eller ammende
- På kronisk dialyse
- Ikke-overholdelse (påvist av <2 besøk i løpet av 12 måneder før påmelding)
Innlagt CF-kohort
- Oppstart av intravenøs antibiotikabehandling etter sykehusinnleggelse før den første blod- og urinprøven tas
- Historie om enhver organtransplantasjon
- Historie med immunsvikt
- Tidligere eller nåværende kreftdiagnoser
- Gravid eller ammende
- På kronisk dialyse
Sunne kontroller
- Historie eller nåværende nyresykdom, organtransplantasjon, kreft eller annen kronisk sykdom
- Nåværende bruk av antibiotika
- Urinsymptomer eller UVI (dysuri, frekvens, haster)
- Gravide kvinner
- Menstruasjon på studiebesøksdagen
- Blodslektninger til PwCF

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Ambulant CF-kohort Ikke innlagt CF-gruppe: Diagnose av CF, alder >30 år, med pågående behandling ved ett av de 3 CF-sentrene (Dartmouth, UAB, UVA).
Innlagt CF-kohort Sykehusinnlagt CF-kohort: Diagnose av CF, alder >7 år, innlagt for intravenøs antibiotikabehandling av pulmonal eksacerbasjon.
Sunne kontroller Friske frivillige uten CF

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Undersøk om baner for eGFR (beregnet fra serumkreatinin og cystatin C) korrelerer med urinnyreskadesignaturer påvist i forskjellige urinfraksjoner, eller urinnøytrofilnivåer/aktivering. Tidsramme: Påmelding og hver 3. måned i 24 måneder	Ambulant CF-kohort	Påmelding og hver 3. måned i 24 måneder
Korrelasjon mellom gjentatte sykehusinnleggelser og urinnyreskadesignatur. Tidsramme: Ved innleggelse før oppstart av intravenøs antibiotikabehandling, hver 48. time under sykehusinnleggelsen, etter utskrivning ved hvert påfølgende rutinemessig CF-besøk i 24 måneder.	Innlagt CF-kohort	Ved innleggelse før oppstart av intravenøs antibiotikabehandling, hver 48. time under sykehusinnleggelsen, etter utskrivning ved hvert påfølgende rutinemessig CF-besøk i 24 måneder.
Sammenheng mellom tilbakevendende sykehusinnleggelse og endring i helning av eGFR Tidsramme: Ved innleggelse før oppstart av intravenøs antibiotikabehandling, hver 48. time under sykehusinnleggelsen, etter utskrivning ved hvert påfølgende rutinemessig CF-besøk i 24 måneder.	Innlagt CF-kohort	Ved innleggelse før oppstart av intravenøs antibiotikabehandling, hver 48. time under sykehusinnleggelsen, etter utskrivning ved hvert påfølgende rutinemessig CF-besøk i 24 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Korrelasjonen mellom endringer i urinproteinbiomarkørpanelet, nøytrofilaktivering og ekstracellulære vesikler over tid og eGFR. Tidsramme: Påmelding og hver 3. måned i 24 måneder.	Ambulant CF-kohort	Påmelding og hver 3. måned i 24 måneder.
Korrelasjon mellom %FEV1 ved innleggelse eller nedgang i %FEV1 og urinnyreskadesignatur. Tidsramme: Ved innleggelse før oppstart av intravenøs antibiotikabehandling, hver 48. time under sykehusinnleggelsen, etter utskrivning ved hvert påfølgende rutinemessig CF-besøk i 24 måneder.	Innlagt CF-kohort	Ved innleggelse før oppstart av intravenøs antibiotikabehandling, hver 48. time under sykehusinnleggelsen, etter utskrivning ved hvert påfølgende rutinemessig CF-besøk i 24 måneder.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Virginia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene